ความก้าวหน้าในการบำบัดด้วยยีนสำหรับฮีโมฟีเลีย

ข้อพิจารณาที่สำคัญ:
ความก้าวหน้าในการบำบัดด้วยยีนสำหรับฮีโมฟีเลีย

บันทึกสดเป็นการประชุมวิชาการดาวเทียมในวันศุกร์ก่อนการประชุมและนิทรรศการประจำปี ASH ครั้งที่ 62

Adeno- Associated Viral Vectors (AAV)

ลินด์เซย์จอร์จนพ

AAV Expression Cassette

ลินด์เซย์จอร์จนพ

การถ่ายโอนยีน AAV สำหรับโรคฮีโมฟีเลีย

ลินด์เซย์จอร์จนพ

ความปลอดภัยระยะสั้น

ลินด์เซย์จอร์จนพ

ความทนทานของการแสดงออก

ลินด์เซย์จอร์จนพ

การเพิ่มประสิทธิภาพของ Transgene

Barbara A.Konkle, MD

แก้ไข Padua Variant

Barbara A.Konkle, MD

SPK-9001

Barbara A.Konkle, MD

การทดลองบำบัดด้วยยีน AAV Hemophilia B ในปัจจุบัน

Barbara A.Konkle, MD

AAV5-FVIII

Glenn F.Pierce, MD, PhD

BMN 270 - ข้อมูล 4 ปี

Glenn F.Pierce, MD, PhD

การทดลองบำบัดด้วยยีนบำบัดฮีโมฟีเลียอย่างต่อเนื่อง

Glenn F.Pierce, MD, PhD

Giroctocogene Fitelparvovec ระยะทดลอง 1/2

Glenn F.Pierce, MD, PhD

SPK8011 AAV-FVIII เฟส 1/2 ทดลอง

Glenn F.Pierce, MD, PhD

BAY 2599023 เฟส 1/2 ทดลอง

Glenn F.Pierce, MD, PhD

เส้นทาง AAV ไปสู่นิพจน์ FVIII

Glenn F.Pierce, MD, PhD

การตรวจชิ้นเนื้อสดจาก AAV-FVIII

Glenn F.Pierce, MD, PhD

การศึกษาสุนัขเกี่ยวกับการถ่ายโอนยีนที่เป็นสื่อกลาง AAV

Glenn F.Pierce, MD, PhD

การอภิปราย: การนำเสนอทางเลือกของยีนบำบัดแก่ผู้ป่วย

Glenn F.Pierce, MD, PhD, Barbara A.Konkle, MD, Lindsey George, MD, Alfonso Iorio, MD

ยีนบำบัด ถือเป็นคำมั่นสัญญามากมายสำหรับบุคคลที่มีภาวะต่างๆมากมายรวมถึงมะเร็งประเภทต่างๆโรคเอดส์โรคเบาหวานโรคหัวใจและโรคฮีโมฟีเลีย แนวทางใหม่ในการรักษานี้จะปรับเปลี่ยนยีนภายในเซลล์ของร่างกายเพื่อหยุดยั้งโรค 

การบำบัดด้วยยีนพยายามที่จะแทนที่หรือแก้ไขยีนที่กลายพันธุ์และทำให้เซลล์ที่เป็นโรคมีความชัดเจนมากขึ้นต่อระบบภูมิคุ้มกัน โรคฮีโมฟีเลีย A และ B ได้รับการถ่ายทอดทางพันธุกรรมโดยเป็นส่วนหนึ่งของรูปแบบถอยที่เชื่อมโยงกับ X พันธุกรรมของฮีโมฟีเลียเกี่ยวข้องกับยีนที่พบในโครโมโซม X และต้องใช้ยีนที่ผิดพลาดเพียงยีนเดียวเพื่อนำไปสู่โรคเลือดออกนี้ 

การรักษาด้วยเซลล์และยีนยังอยู่ในระหว่างการศึกษา แต่ผลลัพธ์ก็มีแนวโน้มดี การทดลองทางคลินิกแสดงให้เห็นถึงความสำเร็จและสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (อย.) ได้อนุมัติการบำบัดด้วยเซลล์ชนิดหนึ่ง ใน ข้อควรพิจารณาที่สำคัญ: ความก้าวหน้าในการบำบัดด้วยยีนสำหรับฮีโมฟีเลีย นำโดย Glenn F. Pierce เราจะพูดถึงภาพรวมของโรคสถานะปัจจุบันของยีนบำบัดและอื่น ๆ