การเลือกขนาดยาและการออกแบบการศึกษาสำหรับ B-LIEVE การทดลองทางคลินิกการยืนยันปริมาณยาระยะที่ 1/2 ของการบำบัดด้วยยีน FLT180A สำหรับผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลีย บี
ไฮไลท์จากการประชุมใหญ่ประจำปีครั้งที่ 15 ของ EAHAD

การเลือกขนาดยาและการออกแบบการศึกษาสำหรับ B-LIEVE การทดลองทางคลินิกการยืนยันปริมาณยาระยะที่ 1/2 ของการบำบัดด้วยยีน FLT180A สำหรับผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลีย บี

จี.ยัง1,ป.เชาว์ดารี, 2,3,เอส.บาร์ตัน4, ตาม4

1โรงพยาบาลเด็ก ลอสแองเจลิส, คณะแพทยศาสตร์ Keck มหาวิทยาลัยเซาเทิร์นแคลิฟอร์เนีย, ลอสแองเจลิส แคลิฟอร์เนีย สหรัฐอเมริกา;2 Katharine Dormandy Haemophilia and Thrombosis Centre, โรงพยาบาลรอยัลฟรี;3 มหาวิทยาลัยคอลเลจลอนดอน สหราชอาณาจักร;4 Freeline, Stevenage, สหราชอาณาจักร

จุดข้อมูลสำคัญ

การตอบสนองต่อปริมาณ B-AMAZE

การศึกษา B-LIEVE เป็นการศึกษาระยะที่ 1/2 ของ FLT180a ที่ผลิตในเชิงพาณิชย์ ซึ่งออกแบบมาเพื่อยืนยันขนาดยาเป้าหมายสำหรับการศึกษาระยะที่ 3 ปริมาณเริ่มต้นสำหรับ B-LIEVE ขึ้นอยู่กับผลลัพธ์จากการทดลอง B-AMAZE ซึ่งแสดงให้เห็นว่าระดับการแก้ไขในวันที่ 21 หลังการให้ยาสามารถทำนายระดับ FIX ได้สูงในวันที่ 182 (สัปดาห์ที่ 26) An Eแม็กซ์ แบบจำลองการตอบสนองขนาดยาระบุว่าขนาดยา 7.7 x 1011 vg/kg ควรสร้างระดับ FIX เฉลี่ยที่ 67% ของค่าปกติในวันที่ 21 ซึ่งสอดคล้องกับระดับ FIX เฉลี่ยที่ 115% ของค่าปกติในวันที่ 182

แผนการจ่ายยาสำหรับการออกแบบการศึกษา B-LIEVE

การออกแบบการศึกษาแบบปรับตัวสำหรับ B-LIEVE รวมถึงขนาดเริ่มต้น FLT180a ที่ 7.7 x 1011 vg/kg ในผู้เข้าร่วม 3 คน ขนาดยาเริ่มต้นจะถูกปรับในกลุ่มที่ตามมาของผู้เข้าร่วม 3 คน โดยแต่ละกลุ่มขึ้นอยู่กับระดับการแก้ไขวันที่ 21 ในกลุ่มรุ่นก่อนหน้า ผู้เข้าร่วมสูงสุด 9 คน (3 กลุ่ม) จะถูกลงทะเบียนด้วยระยะเวลาติดตามผล 52 สัปดาห์ เพื่อยืนยันขนาดยาสำหรับการศึกษาระยะที่ 3

เนื้อหาที่เกี่ยวข้อง

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ
ภาพ

Please enable the javascript to submit this form

สนับสนุนโดยทุนการศึกษาจาก Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics และ uniQure, Inc.

SSL ที่จำเป็น