ยีนบำบัดในฮีโมฟีเลีย - การบรรยายสรุปการประชุม

การติดตามผลการรักษาด้วยยีนบำบัดด้วยยีน Adeno-Associated Virus (AAV) แบบใหม่ (FLT180a) การบรรลุระดับกิจกรรมการแก้ไขปกติในผู้ป่วยฮีโมฟีเลียบี (HB) ขั้นรุนแรง (การศึกษา B-AMAZE)

ประติมาเชาว์ดารี MRCP FRCPath

การศึกษายีนบำบัดครั้งแรกในมนุษย์ของเทคโนโลยี AAVhu37 Capsid Vector ในโรคฮีโมฟีเลียขั้นรุนแรง A - BAY 2599023 มีคุณสมบัติเหมาะสมของผู้ป่วยในวงกว้างและการแสดงออกของ FVIII ที่มีเสถียรภาพและยั่งยืนในระยะยาว

สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ

ลักษณะของการคงอยู่ของไวรัสเวกเตอร์ที่เกี่ยวข้องกับอะดีโนหลังจากการติดตามระยะยาวในรูปแบบสุนัขฮีโมฟีเลียเอ

Paul Batty, MBBS, ปริญญาเอก

Etranacogene Dezaparvovec (ตัวแปร AAV5-Padua hFIX) เวกเตอร์ที่ได้รับการปรับปรุงสำหรับการถ่ายโอนยีนในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียชนิดรุนแรงหรือปานกลาง: ข้อมูลสองปีจากการทดลองระยะที่ 2b

สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ

ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Etranacogene Dezaparvovec ในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียบีรุนแรงหรือปานกลาง: ข้อมูลแรกจากการทดลองการบำบัดด้วยยีน Hope-B ระยะที่ 3

สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ

ข้อมูลแรกจากการทดลองใช้ยีนบำบัด HOPE-B ระยะที่ 3: ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Etranacogene Dezaparvovec (ตัวแปร AAV5-Padua hFIX; AMT-061) ในผู้ใหญ่ที่ได้รับการรักษาด้วยฮีโมฟีเลียบีที่รุนแรงหรือปานกลางโดยไม่คำนึงถึงการต่อต้านแคปซิดที่มีอยู่ก่อนการทำให้เป็นกลาง

สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ

Etranacogene Dezaparvovec (ตัวแปร AAV5-Padua hFIX) ซึ่งเป็นเวกเตอร์ที่ได้รับการปรับปรุงสำหรับการถ่ายโอนยีนในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียบีรุนแรงหรือปานกลาง

Annette von Drygalski, MD, PharmD

AMT-060 ยีนบำบัดในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียรุนแรงหรือรุนแรงปานกลางยืนยันการแสดงออกของการแก้ไขที่มีเสถียรภาพและการลดเลือดออกและการบริโภคปัจจัย IX ได้อย่างทนทานนานถึง 5 ปี

Wolfgang A.Miesbach, MD

กลับไปด้านบน

ฉันเห็นด้วยกับ ข้อกำหนดและเงื่อนไข และ นโยบายความเป็นส่วนตัว

เกี่ยวกับเรา

สนับสนุนโดยทุนการศึกษาจาก Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics และ uniQure, Inc.

SSL ที่จำเป็น