ความคืบหน้าล่าสุดในการพัฒนา AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) สำหรับผู้ป่วยที่มีอาการรุนแรงหรือมีระดับปานกลางฮีโมฟีเลียบี

10 2020 กรกฎาคม

ไฮไลท์จาก WFH Virtual Summit 2020

ความคืบหน้าล่าสุดในการพัฒนา AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) สำหรับผู้ป่วยที่มีอาการรุนแรงหรือมีระดับปานกลางฮีโมฟีเลียบี

บทวิจารณ์

สตีเวนดับบลิวไพพ์¹ Wolfgang Miesbach² Annette Von Drygalski³ อดัม Giermasz⁴ Karina Meijer⁵ Michiel Coppens⁶ Peter Kampmann⁷ Robert Klamroth⁸ Roger Schutgens⁹ Nigel S. Key¹⁰ Susan Lattimore¹¹ Michael Recht¹² เอสเตบันโกเมซ¹³ Giancarlo Castaman¹⁴ ไอลีนเค. เลื่อย¹² Robert Gut¹² Frank WG Leebeek¹⁵

¹มหาวิทยาลัยมิชิแกนแอนอาร์เบอร์สหรัฐอเมริกา

²โรงพยาบาลมหาวิทยาลัยแฟรงค์เฟิร์ตแฟรงค์เฟิร์ตเยอรมนี

³มหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนียซานดิเอโก, ซานดิเอโก, สหรัฐอเมริกา

⁴มหาวิทยาลัยแห่งแคลิฟอร์เนียเดวิสซาคราเมนโตสหรัฐอเมริกา

⁵ศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัยโกรนิงเกน, โกรนินเกน, เนเธอร์แลนด์

⁶ศูนย์การแพทย์วิชาการเมืองอัมสเตอร์ดัมประเทศเนเธอร์แลนด์

⁷Rigshospitalet, โคเปนเฮเกน, เดนมาร์ก

⁸Vivantes Klinikum เบอร์ลินเยอรมนี

⁹ศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัยอูเทรคต์เนเธอร์แลนด์

¹⁰มหาวิทยาลัยนอร์ ธ แคโรไลน่าแชปเพิลฮิลล์สหรัฐอเมริกา

¹¹มหาวิทยาลัยสุขภาพและวิทยาศาสตร์โอเรกอน, พอร์ตแลนด์, สหรัฐอเมริกา

¹²uniQure biopharma BV, เล็กซิงตัน, แมสซาชูเซต, สหรัฐอเมริกา

¹³โรงพยาบาลเด็กฟีนิกซ์ของฟีนิกซ์ประเทศสหรัฐอเมริกา

¹⁴Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, ฟลอเรนซ์, อิตาลี

¹⁵ศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัย Erasmus, Rotterdam, เนเธอร์แลนด์

จุดข้อมูลสำคัญ

แผนภาพนี้สรุปการออกแบบสำหรับการศึกษาการทดสอบทั้ง AMT-060 และ AMT-061 (etranacogene dezaparvovec) การศึกษาทั้งสองรวมถึงผู้ชายที่มีฮีโมฟีเลีย B และระดับการแก้ไข≤ 2% ความรุนแรงทางคลินิกขึ้นอยู่กับการป้องกันโรค FIX หรือ≥ 4 เลือดออก / ปีหรือ hemophilic arthropathy แม้ว่าการปรากฏตัวของ AAV5 NAbs เป็นเกณฑ์การยกเว้นสำหรับการทดลอง AMT-060 แต่พบว่าผู้เข้าร่วม 3 คนในกลุ่มที่มีขนาดต่ำมีการตรวจพบ titers ที่ตรวจพบได้ก่อนเริ่มการให้ยาโดยไม่มีผลกระทบต่อความปลอดภัยหรือประสิทธิภาพ เป็นผลให้การปรากฏตัวของ AAV5 NAbs ไม่ได้เป็นเกณฑ์การยกเว้นสำหรับการทดลอง AMT-061 AMT-060 ทดสอบที่ 2 doses และทดสอบ AMT-061 ที่ 2 doses สูงกว่า

ผู้ป่วยในขนาดต่ำและกลุ่มที่มีขนาดสูงแสดงให้เห็นว่าขึ้นอยู่กับขนาดยาเพิ่มขึ้นอย่างยั่งยืนในการแสดงออกของ FIX นานถึง 4 ปีที่มีค่าเฉลี่ย 5% สำหรับกลุ่มปริมาณต่ำและ 7.5% สำหรับกลุ่มปริมาณสูง ผู้ป่วยยังแสดงให้เห็นถึงการลดการใช้ FIX อย่างยั่งยืน จากผู้เข้าร่วม 9 คนที่ใช้ FIX ป้องกันโรคในการเข้าร่วมการศึกษา 8 คนไม่มีการป้องกันโรค FIX ในการติดตามครั้งสุดท้าย

ผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วยยาเดี่ยวของ AMT-061 ได้แสดงให้เห็นถึงการเพิ่มขึ้นอย่างต่อเนื่องของระดับกิจกรรมการแก้ไขเป็นเวลา 52 สัปดาห์ ค่าเฉลี่ยระดับกิจกรรมการแก้ไขสำหรับผู้เข้าร่วม 3 คนหลังจาก 1 ปีของการติดตามอยู่ในช่วงการรักษาหน้าที่ 41% ผู้เข้าร่วมทั้ง 3 คนมีประสบการณ์ในการลดการใช้ FIX และหยุดใช้การป้องกันโรคเป็นประจำ

เนื้อหาที่เกี่ยวข้อง

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ

Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Therapy: การประยุกต์ใช้กับฮีโมฟีเลีย

คุณกำลังมองหาอะไร?

แท็กยอดนิยม

บรรยายสรุปการประชุม

ความคืบหน้าล่าสุดในการพัฒนา AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) สำหรับผู้ป่วยที่มีอาการรุนแรงหรือมีระดับปานกลางฮีโมฟีเลียบี

ไฮไลท์จาก WFH Virtual Summit 2020

ความคืบหน้าล่าสุดในการพัฒนา AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) สำหรับผู้ป่วยที่มีอาการรุนแรงหรือมีระดับปานกลางฮีโมฟีเลียบี

จุดข้อมูลสำคัญ

เนื้อหาที่เกี่ยวข้อง

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ

Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Therapy: การประยุกต์ใช้กับฮีโมฟีเลีย

ประวัติความเป็นมาของการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: การบำบัดแบบไม่ใช้ยีนบำบัด

ยีนบำบัดสำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: บทนำเกี่ยวกับการถ่ายโอนยีนเวกเตอร์ Adeno ที่เกี่ยวข้อง

ทำความรู้จักกับการบำบัดด้วยยีน: คำศัพท์และแนวคิด

ยีนบำบัดสำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: ความกังวลทั่วไปในการรักษาด้วยยีน

ประวัติของการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: การใช้ปัจจัยทดแทนการรักษาด้วยยีน

ยีนบำบัดสำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: กลยุทธ์และเป้าหมายอื่น ๆ

ยีนบำบัดพอดคาสต์

ศูนย์บำบัดฮีโมฟีเลียจำเป็นต้องพิจารณาอะไรในการเตรียมตัวสำหรับการมีอยู่ของยีนบำบัด

การตีความปริมาณเวกเตอร์ในการทดลองทางคลินิกของฮีโมฟีเลียยีน

การบำบัดด้วยยีนฮีโมฟีเลียในผู้ป่วยที่มีประวัติความเป็นมาของสารยับยั้ง

การตรวจทางห้องปฏิบัติการของกิจกรรม / ปัจจัยของยีนฮีโมฟีเลียบำบัด

Adeno-Associated Virus (AAV) Mediated Gene Transfer: ทำไมนี่คือกลยุทธ์ที่โดดเด่นสำหรับการรักษาด้วยยีนฮีโมฟีเลีย?

ส่วนที่ 1: ภูมิคุ้มกันที่มีอยู่ก่อนต่อ AAV serotypes และสิ่งนี้หมายถึงการทดลองทางคลินิกการรักษาด้วยยีนฮีโมฟีเลีย

ส่วนที่ 2: ภูมิคุ้มกันที่มีอยู่ก่อนต่อ AAV serotypes และสิ่งนี้หมายถึงการทดลองทางคลินิกการรักษาด้วยยีนฮีโมฟีเลีย

การติดตามระยะยาวจากการติดตามยีนฮีโมฟีเลีย

ไฮไลท์จากการประชุมเชิงปฏิบัติการครั้งที่ 15 ของ NHF เกี่ยวกับเทคโนโลยีใหม่และการถ่ายโอนยีนสำหรับฮีโมฟีเลีย

เกี่ยวกับเรา

สนับสนุนโดยทุนการศึกษาจาก Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics และ uniQure, Inc.