บรรยายสรุปการประชุม

ความคืบหน้าล่าสุดในการพัฒนา AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) สำหรับผู้ป่วยที่มีอาการรุนแรงหรือมีระดับปานกลางฮีโมฟีเลียบี

ความคืบหน้าล่าสุดในการพัฒนา AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) สำหรับผู้ป่วยที่มีอาการรุนแรงหรือมีระดับปานกลางฮีโมฟีเลียบี
ไฮไลท์จาก WFH Virtual Summit 2020

ความคืบหน้าล่าสุดในการพัฒนา AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) สำหรับผู้ป่วยที่มีอาการรุนแรงหรือมีระดับปานกลางฮีโมฟีเลียบี

สตีเวนดับบลิวไพพ์1 Wolfgang Miesbach2 Annette Von Drygalski3 อดัม Giermasz4 Karina Meijer5 Michiel Coppens6 Peter Kampmann7 Robert Klamroth8 Roger Schutgens9 Nigel S. Key10 Susan Lattimore11 Michael Recht12 เอสเตบันโกเมซ13 Giancarlo Castaman14 ไอลีนเค. เลื่อย12 Robert Gut12 Frank WG Leebeek15

1มหาวิทยาลัยมิชิแกนแอนอาร์เบอร์สหรัฐอเมริกา

2โรงพยาบาลมหาวิทยาลัยแฟรงค์เฟิร์ตแฟรงค์เฟิร์ตเยอรมนี

3มหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนียซานดิเอโก, ซานดิเอโก, สหรัฐอเมริกา

4มหาวิทยาลัยแห่งแคลิฟอร์เนียเดวิสซาคราเมนโตสหรัฐอเมริกา

5ศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัยโกรนิงเกน, โกรนินเกน, เนเธอร์แลนด์

6ศูนย์การแพทย์วิชาการเมืองอัมสเตอร์ดัมประเทศเนเธอร์แลนด์

7Rigshospitalet, โคเปนเฮเกน, เดนมาร์ก

8Vivantes Klinikum เบอร์ลินเยอรมนี

9ศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัยอูเทรคต์เนเธอร์แลนด์

10มหาวิทยาลัยนอร์ ธ แคโรไลน่าแชปเพิลฮิลล์สหรัฐอเมริกา

11มหาวิทยาลัยสุขภาพและวิทยาศาสตร์โอเรกอน, พอร์ตแลนด์, สหรัฐอเมริกา

12uniQure biopharma BV, เล็กซิงตัน, แมสซาชูเซต, สหรัฐอเมริกา

13โรงพยาบาลเด็กฟีนิกซ์ของฟีนิกซ์ประเทศสหรัฐอเมริกา

14Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, ฟลอเรนซ์, อิตาลี

15ศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัย Erasmus, Rotterdam, เนเธอร์แลนด์

จุดข้อมูลสำคัญ

แผนภาพนี้สรุปการออกแบบสำหรับการศึกษาการทดสอบทั้ง AMT-060 และ AMT-061 (etranacogene dezaparvovec) การศึกษาทั้งสองรวมถึงผู้ชายที่มีฮีโมฟีเลีย B และระดับการแก้ไข≤ 2% ความรุนแรงทางคลินิกขึ้นอยู่กับการป้องกันโรค FIX หรือ≥ 4 เลือดออก / ปีหรือ hemophilic arthropathy แม้ว่าการปรากฏตัวของ AAV5 NAbs เป็นเกณฑ์การยกเว้นสำหรับการทดลอง AMT-060 แต่พบว่าผู้เข้าร่วม 3 คนในกลุ่มที่มีขนาดต่ำมีการตรวจพบ titers ที่ตรวจพบได้ก่อนเริ่มการให้ยาโดยไม่มีผลกระทบต่อความปลอดภัยหรือประสิทธิภาพ เป็นผลให้การปรากฏตัวของ AAV5 NAbs ไม่ได้เป็นเกณฑ์การยกเว้นสำหรับการทดลอง AMT-061 AMT-060 ทดสอบที่ 2 doses และทดสอบ AMT-061 ที่ 2 doses สูงกว่า

ผู้ป่วยในขนาดต่ำและกลุ่มที่มีขนาดสูงแสดงให้เห็นว่าขึ้นอยู่กับขนาดยาเพิ่มขึ้นอย่างยั่งยืนในการแสดงออกของ FIX นานถึง 4 ปีที่มีค่าเฉลี่ย 5% สำหรับกลุ่มปริมาณต่ำและ 7.5% สำหรับกลุ่มปริมาณสูง ผู้ป่วยยังแสดงให้เห็นถึงการลดการใช้ FIX อย่างยั่งยืน จากผู้เข้าร่วม 9 คนที่ใช้ FIX ป้องกันโรคในการเข้าร่วมการศึกษา 8 คนไม่มีการป้องกันโรค FIX ในการติดตามครั้งสุดท้าย

ผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วยยาเดี่ยวของ AMT-061 ได้แสดงให้เห็นถึงการเพิ่มขึ้นอย่างต่อเนื่องของระดับกิจกรรมการแก้ไขเป็นเวลา 52 สัปดาห์ ค่าเฉลี่ยระดับกิจกรรมการแก้ไขสำหรับผู้เข้าร่วม 3 คนหลังจาก 1 ปีของการติดตามอยู่ในช่วงการรักษาหน้าที่ 41% ผู้เข้าร่วมทั้ง 3 คนมีประสบการณ์ในการลดการใช้ FIX และหยุดใช้การป้องกันโรคเป็นประจำ

เนื้อหาที่เกี่ยวข้อง

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ

Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Therapy: การประยุกต์ใช้กับฮีโมฟีเลีย

Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Therapy: การประยุกต์ใช้กับฮีโมฟีเลีย

นำเสนอโดย Barbara A. Konkle, MD

ประวัติความเป็นมาของการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: การบำบัดแบบไม่ใช้ยีนบำบัด

ประวัติความเป็นมาของการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: การบำบัดแบบไม่ใช้ยีนบำบัด

นำเสนอโดย Steven W. Pipe, MD

ยีนบำบัดสำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: บทนำเกี่ยวกับการถ่ายโอนยีนเวกเตอร์ Adeno ที่เกี่ยวข้อง

ยีนบำบัดสำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: บทนำเกี่ยวกับการถ่ายโอนยีนเวกเตอร์ Adeno ที่เกี่ยวข้อง

นำเสนอโดย Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

ทำความรู้จักกับการบำบัดด้วยยีน: คำศัพท์และแนวคิด

ทำความรู้จักกับการบำบัดด้วยยีน: คำศัพท์และแนวคิด

นำเสนอโดย David Lillicrap, MD

ยีนบำบัดสำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: ความกังวลทั่วไปในการรักษาด้วยยีน

ยีนบำบัดสำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: ความกังวลทั่วไปในการรักษาด้วยยีน

นำเสนอโดย Thierry VandenDriessche ปริญญาเอก

ประวัติของการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: การใช้ปัจจัยทดแทนการรักษาด้วยยีน

ประวัติของการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: การใช้ปัจจัยทดแทนการรักษาด้วยยีน

นำเสนอโดย Flora Peyvandi, MD, PhD

ยีนบำบัดสำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: กลยุทธ์และเป้าหมายอื่น ๆ

ยีนบำบัดสำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: กลยุทธ์และเป้าหมายอื่น ๆ

นำเสนอโดย Glenn F. Pierce, MD, PhD