การศึกษายีนบำบัดครั้งแรกในมนุษย์ของเทคโนโลยี AAVhu37 Capsid Vector ในโรคฮีโมฟีเลียขั้นรุนแรง A - BAY 2599023 มีคุณสมบัติเหมาะสมของผู้ป่วยในวงกว้างและการแสดงออกของ FVIII ที่มีเสถียรภาพและยั่งยืนในระยะยาว

05 2020 ธันวาคม

ไฮไลท์จากการประชุมและนิทรรศการประจำปีของ ASH ครั้งที่ 62

การศึกษายีนบำบัดครั้งแรกในมนุษย์ของเทคโนโลยี AAVhu37 Capsid Vector ในโรคฮีโมฟีเลียขั้นรุนแรง A - BAY 2599023 มีคุณสมบัติเหมาะสมของผู้ป่วยในวงกว้างและการแสดงออกของ FVIII ที่มีเสถียรภาพและยั่งยืนในระยะยาว

บทวิจารณ์

สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ¹, ฟรานเชสก้าเฟอร์รานเต้, นพ², มูเรียลไรส์³, Sara Wiegmann⁴, Claudia Lange⁵, มานูเอลาเบราน์⁵และ Lisa A.Michaels⁶

¹ภาควิชากุมารเวชศาสตร์และพยาธิวิทยามหาวิทยาลัยมิชิแกนแอนอาร์เบอร์มิชิแกน

²ไบเออร์บาเซิลสวิตเซอร์แลนด์

³ไบเออร์เซาเปาโลบราซิล

⁴Bayer, Wuppertal, เยอรมนี

⁵ไบเออร์เบอร์ลินเยอรมนี

⁶ไบเออร์วิปพานีนิวเจอร์ซี

ในระยะที่ 1/2 ต่อเนื่องการศึกษาแบบ open-label การศึกษาหาขนาดยาผู้ป่วยที่มีสิทธิ์ได้รับการลงทะเบียนตามลำดับเป็นกลุ่มประชากรสามกลุ่ม (0.5, 1 และ 2 x 1013 gc / kg) เพื่อรับการฉีดเข้าเส้นเลือดดำเพียงครั้งเดียวของ BAY 2599023 โดยมีผู้ป่วยอย่างน้อยสองรายต่อครั้ง ผู้ป่วยจะได้รับการติดตามเป็นเวลารวม 5 ปีเพื่อประเมินความปลอดภัยและประสิทธิภาพ

รูปนี้สรุปการตอบสนองของ FVIII (โดยใช้การทดสอบโครโมโซม) สำหรับผู้ป่วยที่ได้รับการฉีด BAY 2599023 ครั้งเดียวจนถึงการตัดข้อมูลในวันที่ 26 ตุลาคม 2020 ผู้ป่วย 6 รายที่ได้รับยา 3 กลุ่มได้แสดงการแสดงออกของ FVIII ที่ขึ้นอยู่กับปริมาณและคงที่มากกว่า 40 ติดตามผล 80 สัปดาห์