Etranacogene Dezaparvovec (ตัวแปร AAV5-Padua hFIX) เวกเตอร์ที่ได้รับการปรับปรุงสำหรับการถ่ายโอนยีนในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียชนิดรุนแรงหรือปานกลาง: ข้อมูลสองปีจากการทดลองระยะที่ 2b
ไฮไลท์จากการประชุมและนิทรรศการประจำปีของ ASH ครั้งที่ 62

Etranacogene Dezaparvovec (ตัวแปร AAV5-Padua hFIX) เวกเตอร์ที่ได้รับการปรับปรุงสำหรับการถ่ายโอนยีนในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียชนิดรุนแรงหรือปานกลาง: ข้อมูลสองปีจากการทดลองระยะที่ 2b

Annette von Drygalski, MD, Pharm D.1, อดัม Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, นพ3, ไนเจลเอส. คีย์, นพ4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, MD, PhD7, วูล์ฟกังเอ. มีสบาค, นพ8, Michael Recht, MD, PhD9, เอสเตบันโกเมซ, นพ10, Robert Gut, MD, PhD11และ Steven W. Pipe, MD12

1ภาควิชาอายุรศาสตร์กองโลหิตวิทยา / มะเร็งวิทยา UC San Diego Health, San Diego, CA

2มหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนียเดวิสแซคราเมนโตแคลิฟอร์เนีย

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, ฟลอเรนซ์, อิตาลี

4มหาวิทยาลัยนอร์ทแคโรไลนา Chapel Hill, Chapel Hill, NC

5กองโลหิตวิทยามหาวิทยาลัยนอร์ทแคโรไลนาที่ Chapel Hill, Chapel Hill, NC

6Oregon Health & Science University, พอร์ตแลนด์, OR

7ศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัย Erasmus เมือง Rotterdam ประเทศเนเธอร์แลนด์

8ศูนย์ฮีโมฟีเลียโรงพยาบาลมหาวิทยาลัยแฟรงก์เฟิร์ตเมืองแฟรงก์เฟิร์ตประเทศเยอรมนี

9Oregon Health and Science University, พอร์ตแลนด์, OR

10โรงพยาบาลเด็ก Phoenix, Phoenix, AZ

11uniQure Inc, เล็กซิงตัน, แมสซาชูเซตส์

12มหาวิทยาลัยมิชิแกนแอนอาร์เบอร์มิชิแกน

จุดข้อมูลสำคัญ

ภาพ

การทดลองทางคลินิกระยะที่ 2B สำหรับ AMT-061 (etranacogene dezaparvovec) ได้รับการออกแบบเป็นการศึกษาแบบเปิดฉลากแขนเดียว AAV5-Padua hFIX เพียงครั้งเดียวถูกฉีดเข้าไปในผู้เข้าร่วม 3 คนในขนาด 2x1013 gc / กก. จุดสิ้นสุดหลักคือกิจกรรม FIX ที่ 6 สัปดาห์และระยะเวลาติดตามผลคือ 5 ปี แอนติบอดีที่ทำให้เป็นกลางที่มีอยู่ก่อนแล้วต่อ AAV5 ไม่ใช่เกณฑ์การยกเว้น

ภาพ

จุดสิ้นสุดหลักของกิจกรรม FIX ≥ 5% ที่ 6 สัปดาห์หลังการฉีดยาสำเร็จในผู้เข้าร่วมทั้ง 3 คน ค่าเฉลี่ยของกิจกรรม FIX ที่ 2 ปีเท่ากับ 44.2% และกิจกรรม FIX คงที่ตั้งแต่ปีที่ 1 ถึงปีที่ 2 ในช่วง 2 ปีผู้เข้าร่วม 2 หรือ 3 คนไม่มีเลือดออกหรือใช้ FIX เข้มข้น ผู้เข้าร่วมรายที่สามได้รับการบำบัดทดแทน FIX 2 ครั้งสำหรับผู้ต้องสงสัย 1 รายและมีเลือดออกที่ยืนยันแล้ว 1 ราย

เนื้อหาที่เกี่ยวข้อง

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ