ไฮไลท์จากการประชุมและนิทรรศการประจำปีของ ASH ครั้งที่ 62
Etranacogene Dezaparvovec (ตัวแปร AAV5-Padua hFIX) เวกเตอร์ที่ได้รับการปรับปรุงสำหรับการถ่ายโอนยีนในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียชนิดรุนแรงหรือปานกลาง: ข้อมูลสองปีจากการทดลองระยะที่ 2b
Annette von Drygalski, MD, Pharm D.1, อดัม Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, นพ3, ไนเจลเอส. คีย์, นพ4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, MD, PhD7, วูล์ฟกังเอ. มีสบาค, นพ8, ไมเคิล เรชท์, MD, PhD9, เอสเตบันโกเมซ, นพ10, โรเบิร์ต กัท, นพ., PhD11และ Steven W. Pipe, MD12
1ภาควิชาอายุรศาสตร์กองโลหิตวิทยา / มะเร็งวิทยา UC San Diego Health, San Diego, CA
2มหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนียเดวิสแซคราเมนโตแคลิฟอร์เนีย
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, ฟลอเรนซ์, อิตาลี
4มหาวิทยาลัยนอร์ทแคโรไลนา Chapel Hill, Chapel Hill, NC
5กองโลหิตวิทยามหาวิทยาลัยนอร์ทแคโรไลนาที่ Chapel Hill, Chapel Hill, NC
6Oregon Health & Science University, พอร์ตแลนด์, OR
7ศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัย Erasmus เมือง Rotterdam ประเทศเนเธอร์แลนด์
8ศูนย์ฮีโมฟีเลียโรงพยาบาลมหาวิทยาลัยแฟรงก์เฟิร์ตเมืองแฟรงก์เฟิร์ตประเทศเยอรมนี
9Oregon Health and Science University, พอร์ตแลนด์, OR
10โรงพยาบาลเด็ก Phoenix, Phoenix, AZ
11uniQure Inc, เล็กซิงตัน, แมสซาชูเซตส์
12มหาวิทยาลัยมิชิแกนแอนอาร์เบอร์มิชิแกน