AMT-060 ยีนบำบัดในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียรุนแรงหรือรุนแรงปานกลางยืนยันการแสดงออกของการแก้ไขที่มีเสถียรภาพและการลดเลือดออกและการบริโภคปัจจัย IX ได้อย่างทนทานนานถึง 5 ปี
ไฮไลท์จากการประชุมและนิทรรศการประจำปีของ ASH ครั้งที่ 62

AMT-060 ยีนบำบัดในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียรุนแรงหรือรุนแรงปานกลางยืนยันการแสดงออกของการแก้ไขที่มีเสถียรภาพและการลดเลือดออกและการบริโภคปัจจัย IX ได้อย่างทนทานนานถึง 5 ปี

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, แพทยศาสตรบัณฑิต, PhD2, มิเคียลคอปเพนส์, นพ3, ปีเตอร์คัมมันน์, นพ4, Robert Klamroth, MD, ปริญญาเอก5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, นพ7, Erhard Seifried, แพทยศาสตรบัณฑิต, ปริญญาเอก8, โจอาคิมชวาเบิล9, Halvard Bönig1,10, Eileen KK Sawyer, PhD11และ Wolfgang A.Miesbach, MD12

1ศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัย Erasmus เมือง Rotterdam ประเทศเนเธอร์แลนด์

2แผนกโลหิตวิทยามหาวิทยาลัยโกรนินเกนศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัยโกรนินเกนโกรนินเกนเนเธอร์แลนด์

3ศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัยอัมสเตอร์ดัมมหาวิทยาลัยอัมสเตอร์ดัมอัมสเตอร์ดัมเนเธอร์แลนด์

4Rigshospitalet, โคเปนเฮเกน, เดนมาร์ก

5Department for Internal Medicine, Vascular Medicine and Haemostaseology, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Germany

6Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht University, Utrecht, เนเธอร์แลนด์

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, ฟลอเรนซ์, อิตาลี

8สถาบันแฟรงค์เฟิร์ตสภากาชาดเยอรมัน Baden Wurttemberg-Hessen แฟรงก์เฟิร์ตประเทศเยอรมนี

9สถาบันแฟรงค์เฟิร์ตสภากาชาดเยอรมัน Baden-Wurttemberg-Hessen แฟรงก์เฟิร์ตประเทศเยอรมนี

10คณะแพทยศาสตร์มหาวิทยาลัยวอชิงตันซีแอตเทิลวอชิงตัน

11uniQure Inc. , Lexington, MA

12Universitatsklinikum แฟรงค์เฟิร์ต แฟรงก์เฟิร์ต ประเทศเยอรมนี

จุดข้อมูลสำคัญ

การออกแบบการศึกษาขั้นตอน I / II

จุดข้อมูล

รูปนี้สรุปการออกแบบการศึกษาสำหรับการศึกษาระยะที่ 1/2 ของ AMT-060 การศึกษานี้เป็นแบบเปิดฉลากที่มีการเพิ่มขนาดยา กลุ่มประชากรที่ 1 (n = 5) ได้รับการฉีดยาเพียงครั้งเดียวในขนาด 5x1012 gc / kg และกลุ่มที่ 2 (n = 5) ได้รับการฉีดเพียงครั้งเดียวในขนาด 2x1013 gc / กก. ระยะเวลาการติดตามคือ 5 ปีสำหรับกลุ่มประชากรตามรุ่น 1 และ 4.5 ​​ปีสำหรับกลุ่มประชากรตามรุ่น 2

ภาพ

ในช่วง 5 ปี (กลุ่มที่ 1) และ 4.5 ​​ปี (กลุ่มที่ 2) ของการติดตามผลกิจกรรมการแก้ไขภายนอกโดยเฉลี่ยเท่ากับ 5.2% (95% CI 2.0–8.4) ในกลุ่มประชากรตามรุ่น 1 และ 7.4% (95% CI 4.2–10.6) ในกลุ่มประชากรตามรุ่น 2. กิจกรรม FIX ขึ้นอยู่กับขนาดยาและคงที่ในช่วงติดตามผลสำหรับทั้งสองกลุ่ม ค่าในวงเล็บแสดงถึงกิจกรรม FIX ในช่วงเวลาหนึ่ง รวมเฉพาะค่าอย่างน้อย 10 วันหลังจากการบริหารเข้มข้น FIX ครั้งสุดท้ายเท่านั้น

เนื้อหาที่เกี่ยวข้อง

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ