AMT-060 ยีนบำบัดในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียรุนแรงหรือรุนแรงปานกลางยืนยันการแสดงออกของการแก้ไขที่มีเสถียรภาพและการลดเลือดออกและการบริโภคปัจจัย IX ได้อย่างทนทานนานถึง 5 ปี

05 2020 ธันวาคม

ไฮไลท์จากการประชุมและนิทรรศการประจำปีของ ASH ครั้งที่ 62

AMT-060 ยีนบำบัดในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียรุนแรงหรือรุนแรงปานกลางยืนยันการแสดงออกของการแก้ไขที่มีเสถียรภาพและการลดเลือดออกและการบริโภคปัจจัย IX ได้อย่างทนทานนานถึง 5 ปี

บทวิจารณ์

Frank WG Leebeek, MD, PhD¹, Karina Meijer, แพทยศาสตรบัณฑิต, PhD², มิเคียลคอปเพนส์, นพ³, ปีเตอร์คัมมันน์, นพ⁴, Robert Klamroth, MD, ปริญญาเอก⁵, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc⁶, Giancarlo Castaman, นพ⁷, Erhard Seifried, แพทยศาสตรบัณฑิต, ปริญญาเอก⁸, โจอาคิมชวาเบิล⁹, Halvard Bönig^1,10, Eileen KK Sawyer, PhD¹¹และ Wolfgang A.Miesbach, MD¹²

¹ศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัย Erasmus เมือง Rotterdam ประเทศเนเธอร์แลนด์

²แผนกโลหิตวิทยามหาวิทยาลัยโกรนินเกนศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัยโกรนินเกนโกรนินเกนเนเธอร์แลนด์

³ศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัยอัมสเตอร์ดัมมหาวิทยาลัยอัมสเตอร์ดัมอัมสเตอร์ดัมเนเธอร์แลนด์

⁴Rigshospitalet, โคเปนเฮเกน, เดนมาร์ก

⁵Department for Internal Medicine, Vascular Medicine and Haemostaseology, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Germany

⁶Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht University, Utrecht, เนเธอร์แลนด์

⁷Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, ฟลอเรนซ์, อิตาลี

⁸สถาบันแฟรงค์เฟิร์ตสภากาชาดเยอรมัน Baden Wurttemberg-Hessen แฟรงก์เฟิร์ตประเทศเยอรมนี

⁹สถาบันแฟรงค์เฟิร์ตสภากาชาดเยอรมัน Baden-Wurttemberg-Hessen แฟรงก์เฟิร์ตประเทศเยอรมนี

¹⁰คณะแพทยศาสตร์มหาวิทยาลัยวอชิงตันซีแอตเทิลวอชิงตัน

¹¹uniQure Inc. , Lexington, MA

¹²Universitatsklinikum แฟรงค์เฟิร์ต แฟรงก์เฟิร์ต ประเทศเยอรมนี

จุดข้อมูลสำคัญ

การออกแบบการศึกษาขั้นตอน I / II
ปริมาณที่ได้รับอย่างต่อเนื่องเพิ่มขึ้นในกิจกรรมการแก้ไข

จุดข้อมูล

รูปนี้สรุปการออกแบบการศึกษาสำหรับการศึกษาระยะที่ 1/2 ของ AMT-060 การศึกษานี้เป็นแบบเปิดฉลากที่มีการเพิ่มขนาดยา กลุ่มประชากรที่ 1 (n = 5) ได้รับการฉีดยาเพียงครั้งเดียวในขนาด 5x10¹² gc / kg และกลุ่มที่ 2 (n = 5) ได้รับการฉีดเพียงครั้งเดียวในขนาด 2x10¹³ gc / กก. ระยะเวลาการติดตามคือ 5 ปีสำหรับกลุ่มประชากรตามรุ่น 1 และ 4.5 ปีสำหรับกลุ่มประชากรตามรุ่น 2

ในช่วง 5 ปี (กลุ่มที่ 1) และ 4.5 ปี (กลุ่มที่ 2) ของการติดตามผลกิจกรรมการแก้ไขภายนอกโดยเฉลี่ยเท่ากับ 5.2% (95% CI 2.0–8.4) ในกลุ่มประชากรตามรุ่น 1 และ 7.4% (95% CI 4.2–10.6) ในกลุ่มประชากรตามรุ่น 2. กิจกรรม FIX ขึ้นอยู่กับขนาดยาและคงที่ในช่วงติดตามผลสำหรับทั้งสองกลุ่ม ค่าในวงเล็บแสดงถึงกิจกรรม FIX ในช่วงเวลาหนึ่ง รวมเฉพาะค่าอย่างน้อย 10 วันหลังจากการบริหารเข้มข้น FIX ครั้งสุดท้ายเท่านั้น