ยีนบำบัดในฮีโมฟีเลีย - การบรรยายสรุปการประชุม

ความสัมพันธ์ระหว่าง FVIII ที่ผลิตด้วยยีนและอัตราการเลือดออก 2 ปีหลังจากการถ่ายทอดยีนด้วย Valoctocogene Roxaparvovec: ผลลัพธ์จาก Gener8-1

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

การแก้ไข Hemostatic ที่เสถียรและคุณภาพชีวิตที่เกี่ยวข้องกับ Hemophilia ที่ดีขึ้น: การวิเคราะห์ขั้นสุดท้ายจาก Pivotal Phase 3 HOPE-B Trial ของ Etranacogene Dezaparvovec

สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ

อธิบายกลไกเบื้องหลังความคลาดเคลื่อนของ AAV-Derived Factor VIII Assay

Anna Sternberg ปริญญาเอก

การส่งมอบ CRISPR/Cas9 mRNA LNPs เพื่อซ่อมแซมการลบเล็กน้อยในยีน FVIII ในหนูเมาส์ Hemophilia A

Chun-Yu Chen, PhD

ผลลัพธ์จาก B-LIEVE การศึกษาการยืนยันปริมาณยาระยะที่ 1/2 ของการบำบัดด้วยยีน FLT180a AAV ในผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลียบี

กายยังนพ

โปรโมเตอร์ Stabilin-2 ปรับการตอบสนองทางภูมิคุ้มกันต่อ FVIII หลังจากส่ง Lentiviral Vector ในหนูที่เป็นฮีโมฟีเลีย

Antonia Follenzi, MD, ปริญญาเอก

การปรับปรุงคุณภาพชีวิตที่เกี่ยวข้องกับสุขภาพในผู้ใหญ่ที่มีฮีโมฟีเลียบีรุนแรงหรือปานกลางหลังจากได้รับการบำบัดด้วยยีน Etranacogene Dezaparvovec

สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ

ตัวแปรแฟกเตอร์ VIII ด้วยการกำจัดไซต์ N-ไกลโคซิเลชันที่ 2118 การตอบสนองภูมิคุ้มกันต้าน FVIII ที่ลดลงในการบำบัดด้วยยีนที่รักษาด้วยหนูที่รักษาด้วยฮีโมฟีเลีย A

แครอล เอช. เหมียว MD

กลับไปด้านบน

ฉันเห็นด้วยกับ ข้อกำหนดและเงื่อนไข และ นโยบายความเป็นส่วนตัว

เกี่ยวกับเรา

สนับสนุนโดยทุนการศึกษาจาก Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics และ uniQure, Inc.

SSL ที่จำเป็น