ยีนบำบัดในฮีโมฟีเลีย - การบรรยายสรุปการประชุม

การส่งมอบ CRISPR/Cas9 mRNA LNPs เพื่อซ่อมแซมการลบเล็กน้อยในยีน FVIII ในหนูเมาส์ Hemophilia A

Chun-Yu Chen, PhD

การวิเคราะห์ขั้นสุดท้ายจากการทดลองยีนบำบัด HOPE-B ระยะที่ 3 ที่สำคัญ: ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Etranacogene Dezaparvovec ที่เสถียรในสภาวะคงที่ในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลีย บี รุนแรงหรือปานกลาง

Wolfgang Miesbach, MD

การใช้ทะเบียนบำบัดยีนฮีโมฟีเลียโลกเพื่อติดตามผลระยะยาวของผู้ป่วยฮีโมฟีเลียที่ได้รับการรักษาด้วยยีนบำบัด

Barbara A.Konkle, MD

ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของการถ่ายโอนยีน Valoctocogene Roxaparvovec สำหรับ Haemophilia A ที่รุนแรง: ผลลัพธ์จากการวิเคราะห์ GENEr8-1 สองปี

สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ

ผลกระทบของการถ่ายโอนยีน Valoctocogene Roxaparvovec สำหรับ Haemophilia A ที่รุนแรงต่อคุณภาพชีวิตที่เกี่ยวข้องกับสุขภาพ

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

ทำลายความคลาดเคลื่อนของยีนผ่านการกดภูมิคุ้มกัน

Valder R. Arruda, MD, PhD

การเลือกขนาดยาและการออกแบบการศึกษาสำหรับ B-LIEVE การทดลองทางคลินิกการยืนยันปริมาณยาระยะที่ 1/2 ของการบำบัดด้วยยีน FLT180A สำหรับผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลีย บี

ประติมาเชาว์ดารี MRCP FRCPath

สรุปการรวม AAV และความหมาย

เฟรเดอริก ดี. บุชแมน ปริญญาเอก

กลับไปด้านบน

ฉันเห็นด้วยกับ ข้อกำหนดและเงื่อนไข และ นโยบายความเป็นส่วนตัว

เกี่ยวกับเรา

สนับสนุนโดยทุนการศึกษาจาก Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics และ uniQure, Inc.

SSL ที่จำเป็น