Wolfgang A.Miesbach, MD, PhD
ไฮไลท์จากการประชุม ISTH 2021

ผลลัพธ์ทางคลินิกในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลีย บี ทั้งที่มีและไม่มีแอนติบอดีที่ทำให้เป็นกลางจนถึง AAV5: ข้อมูล 6 เดือนจากระยะที่ 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Gene Therapy Trial

FW ลีบีค1, ว. มีสบาค2, เอ็ม. เรชท์3, NS คีย์4, ส. ลัตติมอร์3, G. Castaman5, เอก ซอว์เยอร์6,7, ดี. คูเปอร์6,7, ว. Ferriera6,7, ท่อ SW8, นักสืบ HOPE-B

1ศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัย Erasmus เมือง Rotterdam ประเทศเนเธอร์แลนด์

2โรงพยาบาลมหาวิทยาลัยแฟรงค์เฟิร์ตแฟรงค์เฟิร์ตเยอรมนี

3Oregon Health & Science University, พอร์ตแลนด์, สหรัฐอเมริกา

University of North Carolina, ชาเปล ฮิลล์, สหรัฐอเมริกา

5ศูนย์ความผิดปกติของเลือดออกและการแข็งตัวของเลือดโรงพยาบาลมหาวิทยาลัย Careggi เมืองฟลอเรนซ์ประเทศอิตาลี

6uniQure BV, อัมสเตอร์ดัม, เนเธอร์แลนด์

7UniQure Inc, เล็กซิงตัน, สหรัฐอเมริกา

8มหาวิทยาลัยมิชิแกน แอน อาร์เบอร์ สหรัฐอเมริกา

จุดข้อมูลสำคัญ

การแก้ไขกิจกรรมในผู้ป่วยที่มีหรือไม่มีแอนติบอดีที่ทำให้เป็นกลาง AAV5

ในการทดลอง HOPE-B ผู้เข้าร่วม 23 คนจาก 54 คนเริ่มแรกมี titers แอนติบอดี AAV5 (Nabs) ที่ทำให้เป็นกลางที่ตรวจพบได้ที่การตรวจวัดพื้นฐาน และเป็นไปได้ที่จะประเมินผลลัพธ์สำหรับความสัมพันธ์ระหว่าง NAbs และกิจกรรม FIX แกนตั้งเป็นกิจกรรมการแก้ไข 6 เดือนที่สังเกตได้ของผู้ที่ได้รับเวกเตอร์เต็มรูปแบบ ผู้ป่วยที่มี NAbs ที่ตรวจไม่พบถูกพล็อตที่ 7 บนแกนนอน (เกณฑ์ของการสอบวิเคราะห์) แกนนอนแสดงระดับของผู้เข้าร่วมคนอื่นๆ ในช่วง 7–700 มีผู้เข้าร่วมที่ไม่ตอบสนองรายหนึ่งซึ่งมี titer > 3200 ซึ่งไม่รวมอยู่ด้วย ตามที่แสดงในกราฟ กิจกรรม FIX มีความคล้ายคลึงกันในผู้เข้าร่วมที่มีและไม่มี NAbs ที่มีอยู่ก่อนถึง AAV5 จนถึงระดับ 678

เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์จากการทดลอง HOPE-B
ตารางจากการทดลอง HOPE-B นี้แสดงเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์หลังจากการให้ยาถ่ายยีนสำหรับผู้ป่วยที่มี (n = 23) และไม่มี (n = 31) ที่ตรวจพบแอนติบอดีที่เป็นกลาง (NAbs) ที่ตรวจพบได้ (NAbs) ที่การตรวจวัดพื้นฐาน เช่นเดียวกับระดับของ FIX ไม่มีความแตกต่างที่ชัดเจนใน AE สำหรับผู้ป่วยที่มีและไม่มี AAV5 NAbs

เนื้อหาที่เกี่ยวข้อง

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ
ภาพ

Please enable the javascript to submit this form

สนับสนุนโดยทุนการศึกษาจาก Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics และ uniQure, Inc.

SSL ที่จำเป็น