Thai Thai
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish
ลักษณะของการคงอยู่ของไวรัสเวกเตอร์ที่เกี่ยวข้องกับอะดีโนหลังจากการติดตามระยะยาวในรูปแบบสุนัขฮีโมฟีเลียเอ
ไฮไลท์จากการประชุมใหญ่ประจำปีครั้งที่ 14 ของ EAHAD

ลักษณะของการคงอยู่ของไวรัสเวกเตอร์ที่เกี่ยวข้องกับอะดีโนหลังจากการติดตามระยะยาวในรูปแบบสุนัขฮีโมฟีเลียเอ

พี1, ส. ฟอง2, ม. ฟรังโก3, I. Gil Far Farina3, ซี - อาร์. Sihn2, อ. หมอ1, L. Harpell1, ค. Hough1, ง. เฮิร์ลบัต1, ก. เพนเดอร์1, อ. วินเทอร์บอร์น4, ม. ชมิดท์3, ง. ลิลลิแคป1

1ภาควิชาพยาธิวิทยาและอณูเวชศาสตร์มหาวิทยาลัย Queen Kingston ประเทศแคนาดา

2BioMarin Pharmaceutical, Novato, สหรัฐอเมริกา

3GeneWerk GmbH ไฮเดลเบิร์กเยอรมนี

4Animal Care Services, Queen's University, Kingston, Canada

จุดข้อมูลสำคัญ

ความแตกต่างภายในตับในการแพร่กระจายของดีเอ็นเอ AAV-FVIII

ในการศึกษานี้สุนัข 8 ตัวได้รับการรักษาด้วยโครงสร้างสุนัข FVIII AAV ที่ถูกลบโดเมน B หลังจากค่ามัธยฐานของการติดตามผล 10.8 ปีพบว่าระดับ FVIII เฉลี่ยคงที่ 5.7% ในสุนัขที่ตอบสนอง (n = 6) ตรวจพบดีเอ็นเอ AAV-FVIII ในตับของสุนัขทุกตัวโดยไม่คำนึงถึงการตอบสนองต่อการรักษา กราฟด้านบนแสดงหมายเลขสำเนา AAV-FVIII จากตัวอย่างตับหลายตัว / ภูมิภาค สุนัขบางตัวแสดงหมายเลขสำเนา AAV-FVIII ที่คล้ายกัน (เช่น ELI & FLO) โดยไม่คำนึงถึงภูมิภาคที่ศึกษาในขณะที่พันธุ์อื่น ๆ (เช่น JUN) มีรูปแบบที่โดดเด่นกว่า

เหตุการณ์การรวมเกิดขึ้นส่วนใหญ่ในภูมิภาคที่ไม่มีการเข้ารหัสของ Canine Genome
ตารางทางด้านซ้ายแสดงขนาดยาระดับ FVIII สุดท้ายและจำนวนไซต์รวม (IS) สำหรับสุนัข 8 ตัวที่รวมอยู่ในการศึกษา (รหัสสีในคอลัมน์ขนาดยาแสดงถึงซีโรไทป์ AAV สีเหลือง = AAV2 สีชมพู = AAV6 และสีฟ้า = AAV8 * = สุนัขที่ไม่ตอบสนอง) ความถี่ในการรวมค่ามัธยฐานคือ 9.55e-4 IS / เซลล์โดยส่วนใหญ่ (93.8%) ของ IS เกิดขึ้นในบริเวณพันธุกรรมของจีโนมสุนัข ไซต์การรวมที่พบมากที่สุด (CIS) อยู่ใกล้กับ KCNIP2, CLIC2, ABCB1, F8, ไคโมสทริปซิโนเจน B1-like และ albumin กราฟทางด้านขวาแสดงการแจกแจงแบบสัมพัทธ์ของ IS สำหรับสัตว์แต่ละตัว แม้จะมีเหตุการณ์การรวมตัวที่เกิดขึ้นในสัตว์ทุกชนิด แต่ก็ไม่พบเนื้องอกในตับในการชันสูตรพลิกศพ

เนื้อหาที่เกี่ยวข้อง

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ

Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Therapy: การประยุกต์ใช้กับฮีโมฟีเลีย

Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Therapy: การประยุกต์ใช้กับฮีโมฟีเลีย

นำเสนอโดย Barbara A. Konkle, MD

ประวัติความเป็นมาของการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: การบำบัดแบบไม่ใช้ยีนบำบัด

ประวัติความเป็นมาของการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: การบำบัดแบบไม่ใช้ยีนบำบัด

นำเสนอโดย Steven W. Pipe, MD

ยีนบำบัดสำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: บทนำเกี่ยวกับการถ่ายโอนยีนเวกเตอร์ Adeno ที่เกี่ยวข้อง

ยีนบำบัดสำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: บทนำเกี่ยวกับการถ่ายโอนยีนเวกเตอร์ Adeno ที่เกี่ยวข้อง

นำเสนอโดย Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

ทำความรู้จักกับการบำบัดด้วยยีน: คำศัพท์และแนวคิด

ทำความรู้จักกับการบำบัดด้วยยีน: คำศัพท์และแนวคิด

นำเสนอโดย David Lillicrap, MD

ยีนบำบัดสำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: ความกังวลทั่วไปในการรักษาด้วยยีน

ยีนบำบัดสำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: ความกังวลทั่วไปในการรักษาด้วยยีน

นำเสนอโดย Thierry VandenDriessche ปริญญาเอก

ประวัติของการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: การใช้ปัจจัยทดแทนการรักษาด้วยยีน

ประวัติของการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: การใช้ปัจจัยทดแทนการรักษาด้วยยีน

นำเสนอโดย Flora Peyvandi, MD, PhD

ยีนบำบัดสำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: กลยุทธ์และเป้าหมายอื่น ๆ

ยีนบำบัดสำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: กลยุทธ์และเป้าหมายอื่น ๆ

นำเสนอโดย Glenn F. Pierce, MD, PhD

กลับไปด้านบน
ภาพ

Please enable the javascript to submit this form

เกี่ยวกับเรา

สนับสนุนโดยทุนการศึกษาจาก Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics และ uniQure, Inc.

SSL ที่จำเป็น