Thai
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
ไฮไลท์จากการประชุมใหญ่ประจำปีครั้งที่ 14 ของ EAHAD
AMT-060 ยีนบำบัดในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียรุนแรงหรือรุนแรงปานกลางยืนยันการแสดงออกของการแก้ไขที่มีเสถียรภาพและการลดเลือดออกและการบริโภคปัจจัย IX ได้อย่างทนทานนานถึง 5 ปี
Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, แพทยศาสตรบัณฑิต, PhD2, Michiel Coppens, MD, PhD3, ปีเตอร์คัมมันน์, นพ4, โรเบิร์ตคลามรอ ธ , นพ5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, นพ7, Erhard Seifried, แพทยศาสตรบัณฑิต, ปริญญาเอก8, โจอาคิมชวาเบิล, นพ9, Halvard Bönig, นพ1,10, Eileen K. Sawyer, PhD11และ Wolfgang Miesbach, MD, PhD12
1ศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัย Erasmus เมือง Rotterdam ประเทศเนเธอร์แลนด์
2ศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัยโกรนินเกนเมืองโกรนินเกนเนเธอร์แลนด์
3ศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัยอัมสเตอร์ดัมอัมสเตอร์ดัมเนเธอร์แลนด์
4Rigshospitalet, โคเปนเฮเกน, เดนมาร์ก
5Vivantes Klinikum เบอร์ลินเยอรมนี
6Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht University, Utrecht, เนเธอร์แลนด์
7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, ฟลอเรนซ์, อิตาลี
8สถาบันแฟรงค์เฟิร์ตสภากาชาดเยอรมัน Baden Wurttemberg-Hessen แฟรงก์เฟิร์ตประเทศเยอรมนี
9สถาบันแฟรงค์เฟิร์ตสภากาชาดเยอรมัน Baden Wurttemberg-Hessen แฟรงก์เฟิร์ตประเทศเยอรมนี
10มหาวิทยาลัยวอชิงตันซีแอตเทิลวอชิงตัน
11uniQure Inc. , Lexington, MA
12โรงพยาบาลมหาวิทยาลัยแฟรงค์เฟิร์ตแฟรงค์เฟิร์ตเยอรมนี
Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, แพทยศาสตรบัณฑิต, PhD2, Michiel Coppens, MD, PhD3, ปีเตอร์คัมมันน์, นพ4, โรเบิร์ตคลามรอ ธ , นพ5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, นพ7, Erhard Seifried, แพทยศาสตรบัณฑิต, ปริญญาเอก8, โจอาคิมชวาเบิล, นพ9, Halvard Bönig, นพ1,10, Eileen K. Sawyer, PhD11และ Wolfgang Miesbach, MD, PhD12
1ศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัย Erasmus เมือง Rotterdam ประเทศเนเธอร์แลนด์
2ศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัยโกรนินเกนเมืองโกรนินเกนเนเธอร์แลนด์
3ศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัยอัมสเตอร์ดัมอัมสเตอร์ดัมเนเธอร์แลนด์
4Rigshospitalet, โคเปนเฮเกน, เดนมาร์ก
5Vivantes Klinikum เบอร์ลินเยอรมนี
6Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht University, Utrecht, เนเธอร์แลนด์
7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, ฟลอเรนซ์, อิตาลี
8สถาบันแฟรงค์เฟิร์ตสภากาชาดเยอรมัน Baden Wurttemberg-Hessen แฟรงก์เฟิร์ตประเทศเยอรมนี
9สถาบันแฟรงค์เฟิร์ตสภากาชาดเยอรมัน Baden Wurttemberg-Hessen แฟรงก์เฟิร์ตประเทศเยอรมนี
10มหาวิทยาลัยวอชิงตันซีแอตเทิลวอชิงตัน
11uniQure Inc. , Lexington, MA
12โรงพยาบาลมหาวิทยาลัยแฟรงค์เฟิร์ตแฟรงค์เฟิร์ตเยอรมนี
จุดข้อมูลสำคัญ
- กิจกรรมการแก้ไขที่ยั่งยืนกว่า 4.5-5 ปีในกลุ่มประชากร 2 กลุ่มปริมาณ
- การลดอย่างต่อเนื่องในเลือดออกและการใช้การแก้ไขโดยประมาณ
* การป้องกันโรคลดลงและหยุดลงภายใน 12 สัปดาห์หากยังคงรักษากิจกรรม FIX ไว้ที่≥ 2% * ข้อมูลกลุ่มประชากรตามรุ่น 2 สำหรับปีที่ 5 หมายถึง 6 เดือน การแก้ไขปัจจัย IX
ในกลุ่มประชากรทั้งสองกลุ่มค่าเฉลี่ย ABR และการบำบัดทดแทน FIX ลดลงอย่างรวดเร็วในช่วงปีแรกหลังการให้ยาและยังคงอยู่ในระดับต่ำในปีต่อ ๆ ไป ในกลุ่มประชากรตามรุ่น 1 การใช้ FIX ลดลง 84% และ ABR ลง 55% ที่ 5 ปีเมื่อเทียบกับระดับการปรับสภาพ สำหรับกลุ่มประชากรตามรุ่น 2 การใช้ FIX และ ABR ลดลง ~ 100% ที่ 4.5 ปีหลังการฉีด
เนื้อหาที่เกี่ยวข้อง
การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ
นำเสนอโดย Barbara A. Konkle, MD
นำเสนอโดย Steven W. Pipe, MD
นำเสนอโดย Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
นำเสนอโดย David Lillicrap, MD
นำเสนอโดย Thierry VandenDriessche ปริญญาเอก
นำเสนอโดย Flora Peyvandi, MD, PhD
นำเสนอโดย Glenn F. Pierce, MD, PhD
