AMT-060 ยีนบำบัดในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียรุนแรงหรือรุนแรงปานกลางยืนยันการแสดงออกของการแก้ไขที่มีเสถียรภาพและการลดเลือดออกและการบริโภคปัจจัย IX ได้อย่างทนทานนานถึง 5 ปี
ไฮไลท์จากการประชุมใหญ่ประจำปีครั้งที่ 14 ของ EAHAD

AMT-060 ยีนบำบัดในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียรุนแรงหรือรุนแรงปานกลางยืนยันการแสดงออกของการแก้ไขที่มีเสถียรภาพและการลดเลือดออกและการบริโภคปัจจัย IX ได้อย่างทนทานนานถึง 5 ปี

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, แพทยศาสตรบัณฑิต, PhD2, Michiel Coppens, MD, PhD3, ปีเตอร์คัมมันน์, นพ4, โรเบิร์ตคลามรอ ธ , นพ5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, นพ7, Erhard Seifried, แพทยศาสตรบัณฑิต, ปริญญาเอก8, โจอาคิมชวาเบิล, นพ9, Halvard Bönig, นพ1,10, Eileen K. Sawyer, PhD11และ Wolfgang Miesbach, MD, PhD12

1ศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัย Erasmus เมือง Rotterdam ประเทศเนเธอร์แลนด์

2ศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัยโกรนินเกนเมืองโกรนินเกนเนเธอร์แลนด์

3ศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัยอัมสเตอร์ดัมอัมสเตอร์ดัมเนเธอร์แลนด์

4Rigshospitalet, โคเปนเฮเกน, เดนมาร์ก

5Vivantes Klinikum เบอร์ลินเยอรมนี

6Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht University, Utrecht, เนเธอร์แลนด์

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, ฟลอเรนซ์, อิตาลี

8สถาบันแฟรงค์เฟิร์ตสภากาชาดเยอรมัน Baden Wurttemberg-Hessen แฟรงก์เฟิร์ตประเทศเยอรมนี

9สถาบันแฟรงค์เฟิร์ตสภากาชาดเยอรมัน Baden Wurttemberg-Hessen แฟรงก์เฟิร์ตประเทศเยอรมนี

10มหาวิทยาลัยวอชิงตันซีแอตเทิลวอชิงตัน

11uniQure Inc. , Lexington, MA

12โรงพยาบาลมหาวิทยาลัยแฟรงค์เฟิร์ตแฟรงค์เฟิร์ตเยอรมนี

จุดข้อมูลสำคัญ

กิจกรรมการแก้ไขที่ยั่งยืนกว่า 4.5-5 ปีในกลุ่มประชากร 2 กลุ่มปริมาณ
AMT-060 ให้ยาในขนาด 5x1012 gc / kg (กลุ่มประชากรตามรุ่น 1, N = 5) และ 2x1013 gc / kg (กลุ่มประชากรตามรุ่น 2, n = 5) ในช่วง 5 ปี (กลุ่มที่ 1) และ 4.5 ​​ปี (กลุ่มที่ 2) ของการติดตามผลกิจกรรมการแก้ไขภายนอกโดยเฉลี่ยเท่ากับ 5.2% (95% CI 2.0–8.4) ในกลุ่มประชากรตามรุ่น 1 และ 7.4% (95% CI 4.2–10.6) ในกลุ่มประชากรตามรุ่น 2. กิจกรรมการแก้ไขขึ้นอยู่กับขนาดยาและคงที่ในช่วงติดตามผลสำหรับทั้งสองกลุ่ม ค่าในวงเล็บแสดงถึงกิจกรรม FIX ในช่วงเวลาหนึ่ง รวมเฉพาะค่าอย่างน้อย 10 วันหลังจากการบริหารเข้มข้น FIX ครั้งสุดท้ายเท่านั้น
การลดอย่างต่อเนื่องในเลือดออกและการใช้การแก้ไขโดยประมาณ

* การป้องกันโรคลดลงและหยุดลงภายใน 12 สัปดาห์หากยังคงรักษากิจกรรม FIX ไว้ที่≥ 2% * ข้อมูลกลุ่มประชากรตามรุ่น 2 สำหรับปีที่ 5 หมายถึง 6 เดือน การแก้ไขปัจจัย IX

ในกลุ่มประชากรทั้งสองกลุ่มค่าเฉลี่ย ABR และการบำบัดทดแทน FIX ลดลงอย่างรวดเร็วในช่วงปีแรกหลังการให้ยาและยังคงอยู่ในระดับต่ำในปีต่อ ๆ ไป ในกลุ่มประชากรตามรุ่น 1 การใช้ FIX ลดลง 84% และ ABR ลง 55% ที่ 5 ปีเมื่อเทียบกับระดับการปรับสภาพ สำหรับกลุ่มประชากรตามรุ่น 2 การใช้ FIX และ ABR ลดลง ~ 100% ที่ 4.5 ปีหลังการฉีด

เนื้อหาที่เกี่ยวข้อง

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ