AMT-060 ยีนบำบัดในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียรุนแรงหรือรุนแรงปานกลางยืนยันการแสดงออกของการแก้ไขที่มีเสถียรภาพและการลดเลือดออกและการบริโภคปัจจัย IX ได้อย่างทนทานนานถึง 5 ปี

ไฮไลท์จากการประชุมใหญ่ประจำปีครั้งที่ 14 ของ EAHAD

AMT-060 ยีนบำบัดในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียรุนแรงหรือรุนแรงปานกลางยืนยันการแสดงออกของการแก้ไขที่มีเสถียรภาพและการลดเลือดออกและการบริโภคปัจจัย IX ได้อย่างทนทานนานถึง 5 ปี

Frank WG Leebeek, MD, PhD¹, Karina Meijer, แพทยศาสตรบัณฑิต, PhD², มิเคียล คอปเปนส์, MD, PhD³, ปีเตอร์คัมมันน์, นพ⁴, โรเบิร์ตคลามรอ ธ , นพ⁵, โรเจอร์ ชุตเกนส์, MD, PhD, MSc⁶, Giancarlo Castaman, นพ⁷, Erhard Seifried, แพทยศาสตรบัณฑิต, ปริญญาเอก⁸, โจอาคิมชวาเบิล, นพ⁹, Halvard Bönig, นพ^1,10, ดร.ไอลีน เค. ซอว์เยอร์¹¹และ Wolfgang Miesbach, MD, PhD¹²

¹ศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัย Erasmus เมือง Rotterdam ประเทศเนเธอร์แลนด์

²ศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัยโกรนินเกนเมืองโกรนินเกนเนเธอร์แลนด์

³ศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัยอัมสเตอร์ดัมอัมสเตอร์ดัมเนเธอร์แลนด์

⁴Rigshospitalet, โคเปนเฮเกน, เดนมาร์ก

⁵Vivantes Klinikum เบอร์ลินเยอรมนี

⁶Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht University, Utrecht, เนเธอร์แลนด์

⁷Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, ฟลอเรนซ์, อิตาลี

⁸สถาบันแฟรงค์เฟิร์ตสภากาชาดเยอรมัน Baden Wurttemberg-Hessen แฟรงก์เฟิร์ตประเทศเยอรมนี

⁹สถาบันแฟรงค์เฟิร์ตสภากาชาดเยอรมัน Baden Wurttemberg-Hessen แฟรงก์เฟิร์ตประเทศเยอรมนี

¹⁰มหาวิทยาลัยวอชิงตันซีแอตเทิลวอชิงตัน

¹¹uniQure Inc. , Lexington, MA

¹²โรงพยาบาลมหาวิทยาลัยแฟรงค์เฟิร์ตแฟรงค์เฟิร์ตเยอรมนี

จุดข้อมูลสำคัญ

กิจกรรมการแก้ไขที่ยั่งยืนกว่า 4.5-5 ปีในกลุ่มประชากร 2 กลุ่มปริมาณ
การลดอย่างต่อเนื่องในเลือดออกและการใช้การแก้ไขโดยประมาณ

กิจกรรมการแก้ไขที่ยั่งยืนกว่า 4.5-5 ปีในกลุ่มประชากร 2 กลุ่มปริมาณ

AMT-060 ให้ยาในขนาด 5x10¹² gc / kg (กลุ่มประชากรตามรุ่น 1, N = 5) และ 2x10¹³ gc / kg (กลุ่มประชากรตามรุ่น 2, n = 5) ในช่วง 5 ปี (กลุ่มที่ 1) และ 4.5 ปี (กลุ่มที่ 2) ของการติดตามผลกิจกรรมการแก้ไขภายนอกโดยเฉลี่ยเท่ากับ 5.2% (95% CI 2.0–8.4) ในกลุ่มประชากรตามรุ่น 1 และ 7.4% (95% CI 4.2–10.6) ในกลุ่มประชากรตามรุ่น 2. กิจกรรมการแก้ไขขึ้นอยู่กับขนาดยาและคงที่ในช่วงติดตามผลสำหรับทั้งสองกลุ่ม ค่าในวงเล็บแสดงถึงกิจกรรม FIX ในช่วงเวลาหนึ่ง รวมเฉพาะค่าอย่างน้อย 10 วันหลังจากการบริหารเข้มข้น FIX ครั้งสุดท้ายเท่านั้น

การลดอย่างต่อเนื่องในเลือดออกและการใช้การแก้ไขโดยประมาณ

* การป้องกันโรคลดลงและหยุดลงภายใน 12 สัปดาห์หากยังคงรักษากิจกรรม FIX ไว้ที่≥ 2% * ข้อมูลกลุ่มประชากรตามรุ่น 2 สำหรับปีที่ 5 หมายถึง 6 เดือน การแก้ไขปัจจัย IX

ในกลุ่มประชากรทั้งสองกลุ่มค่าเฉลี่ย ABR และการบำบัดทดแทน FIX ลดลงอย่างรวดเร็วในช่วงปีแรกหลังการให้ยาและยังคงอยู่ในระดับต่ำในปีต่อ ๆ ไป ในกลุ่มประชากรตามรุ่น 1 การใช้ FIX ลดลง 84% และ ABR ลง 55% ที่ 5 ปีเมื่อเทียบกับระดับการปรับสภาพ สำหรับกลุ่มประชากรตามรุ่น 2 การใช้ FIX และ ABR ลดลง ~ 100% ที่ 4.5 ปีหลังการฉีด