แผนที่ถนนยีนบำบัด
ยีนบำบัดสำหรับโรคฮีโมฟีเลีย เกี่ยวข้องกับการใช้ไวรัสดัดแปลงเพื่อส่งสำเนาการทำงานของยีนที่ผิดปกติ ผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลียขาดปัจจัยที่ทำให้เกิดการแข็งตัวตามปกติ สำเนาที่ได้รับจากการบำบัดด้วยยีนจะเข้ารหัสปัจจัยการแข็งตัวของเลือดที่จำเป็นเหล่านี้ ทำให้การแข็งตัวของเลือดดำเนินไปตามปกติ
ยีนบำบัดสามารถช่วยฮีโมฟีเลียได้อย่างไร
การวิจัยยีนบำบัดมีความหวังในการรักษาผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลียแบบครั้งเดียว การทดลองทางคลินิกให้ผลลัพธ์ที่น่าพึงพอใจ เนื่องจากผู้เข้าร่วมจำนวนมากสามารถรักษาปัจจัยการแข็งตัวของเลือดที่สำคัญในระดับสูงได้
แผนงานยีนบำบัด
ผู้ป่วยมักกังวลเกี่ยวกับความปลอดภัยและประสิทธิภาพ (ประสิทธิผล) ของการรักษา อย่างไรก็ตาม การศึกษาแสดงให้เห็นว่าเกือบ 90 เปอร์เซ็นต์ของผู้เข้าร่วมการทดลองเห็นกิจกรรมของปัจจัยต้านการแข็งตัวของเลือดในระดับปกติหรือใกล้เคียงปกติ
การถ่ายโอนยีนเกิดขึ้นโดยใช้ไวรัสที่ไม่ก่อให้เกิดโรคและขาดการจำลองแบบ ดังนั้นความกังวลด้านความปลอดภัยจึงน้อยมาก อย่างไรก็ตาม มักมีความเสี่ยงที่จะเกิดปฏิกิริยาจากการให้ยาจากการบำบัดด้วยยีนทดลอง เช่นเดียวกับผลข้างเคียงของการรักษาด้วยการกดภูมิคุ้มกัน หากจำเป็นต้องลดระดับเอนไซม์ในตับ
สิ่งสำคัญคือต้องรู้ด้วยว่าการบำบัดด้วยยีนนั้นมีประสิทธิภาพในการรักษาผู้ป่วยเท่านั้น ไม่ได้แก้ไขยีนกลายพันธุ์ที่ทำให้เกิดฮีโมฟีเลียหรือป้องกันไม่ให้พ่อแม่ถ่ายทอดยีนนั้นไปให้ลูก
พื้นที่ สมาคมระหว่างประเทศว่าด้วยการเกิดลิ่มเลือดอุดตันและ Haemostasis (ISTH) ประกอบด้วยผู้เชี่ยวชาญที่มีชื่อเสียงระดับโลกในชุมชนฮีโมฟีเลียทั่วโลก นอกจากนี้ ISTHs ยังพัฒนา แหล่งการศึกษา ที่ให้ผู้ป่วยและครอบครัวมีที่นั่งแถวหน้าในการพัฒนาโปรโตคอลการรักษาใหม่ที่น่าทึ่งนี้
ISTH กำลังช่วยเหลือผู้ป่วย เข้าใจยีนบำบัด และวันหนึ่งอาจเป็นวิธีรักษาโรคที่ต้องใช้การรักษาตลอดชีวิต
