การวิเคราะห์การรวม AAV หลังจากการติดตามผลระยะยาวในฮีโมฟีเลีย A สุนัขเผยให้เห็นผลกระทบทางพันธุกรรมของการแก้ไขยีน AAV-Mediated
ไฮไลท์จากการประชุมประจำปีครั้งที่ 23 ของ ASGCT

การวิเคราะห์การรวม AAV หลังจากการติดตามผลระยะยาวในฮีโมฟีเลีย A สุนัขเผยให้เห็นผลกระทบทางพันธุกรรมของการแก้ไขยีน AAV-Mediated

จอห์นเคเอเวอเร็ตต์1, เกียงเอ็นเหงียน2, เฮย์ลีย์เรย์มอนด์1, ไอโอเฟโรช1Samita Kafle2, ไม้คริสเตียน2, จาค็อบไลบี้1, อลิซาเบ ธ พี3, เฮก เอช. คาซาเซียน4ทิโมธีซี. นิโคลส์3, เฟรดริกดี. บุชแมน1, เดนิสอีซาบาติโน2,5

1ภาควิชาจุลชีววิทยาโรงเรียนแพทย์ Perelman มหาวิทยาลัยเพนซิลเวเนียฟิลาเดลเฟียเพนซิลเวเนีย

2ศูนย์ Raymond G. Perelman สำหรับการรักษาด้วยเซลล์และโมเลกุลโรงพยาบาลเด็กของ Philadelphia, Philadelphia, PA

3ภาควิชาพยาธิวิทยาและเวชศาสตร์ห้องปฏิบัติการมหาวิทยาลัยนอร์ ธ แคโรไลน่า, Chapel Hill, NC

4สถาบันการแพทย์ทางพันธุกรรม, Johns Hopkins School of Medicine, บัลติมอร์

5ภาควิชากุมารเวชศาสตร์โรงเรียนแพทย์ Perelman มหาวิทยาลัยเพนซิลวาเนียฟิลาเดลเฟีย

จุดข้อมูลสำคัญ

การศึกษานี้เกี่ยวข้องกับการติดตามสุนัขฮีโมฟีเลีย A ระยะยาว (นานถึง 10 ปี) ที่รักษาด้วยยีน FVIII (cFVIII) สุนัข ยีน cFVIII ถูกส่งไปยังสุนัข HA โดยใช้ AAV9 หรือ AAV8 โดยใช้วิธีการจัดส่งสองวิธี: การส่งมอบสองห่วงโซ่ที่ส่งมอบห่วงโซ่หนักและห่วงโซ่แสงใน 9 เวกเตอร์ที่แยกจากกันหรือลบ B โดเมน cFVIII ในเวกเตอร์ AAV2 เดียว

การคัดลอกหมายเลขเวคเตอร์และการวิเคราะห์ไซต์เป้าหมายการรวมแสดงให้เห็นถึงโคลนที่ขยายตัวด้วยโมเลกุล AAV ในตัวรวมถึงโคลนที่มีเวกเตอร์เหมือนเดิม ไม่มีสุนัขแสดงให้เห็นหลักฐานของการเกิดเนื้องอกบ่งชี้ว่าการขยายตัวของ clonal และเหตุการณ์การรวมตัวไม่เกี่ยวข้องกับมะเร็ง

เนื้อหาที่เกี่ยวข้อง

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ

ภาพ

Please enable the javascript to submit this form

สนับสนุนโดยทุนการศึกษาจาก Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics และ uniQure, Inc.

SSL ที่จำเป็น