Thai Thai
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish
การวิเคราะห์การรวม AAV หลังจากการติดตามผลระยะยาวในฮีโมฟีเลีย A สุนัขเผยให้เห็นผลกระทบทางพันธุกรรมของการแก้ไขยีน AAV-Mediated
ไฮไลท์จากการประชุมประจำปีครั้งที่ 23 ของ ASGCT

การวิเคราะห์การรวม AAV หลังจากการติดตามผลระยะยาวในฮีโมฟีเลีย A สุนัขเผยให้เห็นผลกระทบทางพันธุกรรมของการแก้ไขยีน AAV-Mediated

จอห์นเคเอเวอเร็ตต์1, เกียงเอ็นเหงียน2, เฮย์ลีย์เรย์มอนด์1, ไอโอเฟโรช1Samita Kafle2, ไม้คริสเตียน2, จาค็อบไลบี้1, อลิซาเบ ธ พี3, เฮก เอช. คาซาเซียน4ทิโมธีซี. นิโคลส์3, เฟรดริกดี. บุชแมน1, เดนิสอีซาบาติโน2,5

1ภาควิชาจุลชีววิทยาโรงเรียนแพทย์ Perelman มหาวิทยาลัยเพนซิลเวเนียฟิลาเดลเฟียเพนซิลเวเนีย

2ศูนย์ Raymond G. Perelman สำหรับการรักษาด้วยเซลล์และโมเลกุลโรงพยาบาลเด็กของ Philadelphia, Philadelphia, PA

3ภาควิชาพยาธิวิทยาและเวชศาสตร์ห้องปฏิบัติการมหาวิทยาลัยนอร์ ธ แคโรไลน่า, Chapel Hill, NC

4สถาบันการแพทย์ทางพันธุกรรม, Johns Hopkins School of Medicine, บัลติมอร์

5ภาควิชากุมารเวชศาสตร์โรงเรียนแพทย์ Perelman มหาวิทยาลัยเพนซิลวาเนียฟิลาเดลเฟีย

จุดข้อมูลสำคัญ

การศึกษานี้เกี่ยวข้องกับการติดตามสุนัขฮีโมฟีเลีย A ระยะยาว (นานถึง 10 ปี) ที่รักษาด้วยยีน FVIII (cFVIII) สุนัข ยีน cFVIII ถูกส่งไปยังสุนัข HA โดยใช้ AAV9 หรือ AAV8 โดยใช้วิธีการจัดส่งสองวิธี: การส่งมอบสองห่วงโซ่ที่ส่งมอบห่วงโซ่หนักและห่วงโซ่แสงใน 9 เวกเตอร์ที่แยกจากกันหรือลบ B โดเมน cFVIII ในเวกเตอร์ AAV2 เดียว

การคัดลอกหมายเลขเวคเตอร์และการวิเคราะห์ไซต์เป้าหมายการรวมแสดงให้เห็นถึงโคลนที่ขยายตัวด้วยโมเลกุล AAV ในตัวรวมถึงโคลนที่มีเวกเตอร์เหมือนเดิม ไม่มีสุนัขแสดงให้เห็นหลักฐานของการเกิดเนื้องอกบ่งชี้ว่าการขยายตัวของ clonal และเหตุการณ์การรวมตัวไม่เกี่ยวข้องกับมะเร็ง

เนื้อหาที่เกี่ยวข้อง

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ

Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Therapy: การประยุกต์ใช้กับฮีโมฟีเลีย

Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Therapy: การประยุกต์ใช้กับฮีโมฟีเลีย

นำเสนอโดย Barbara A. Konkle, MD

ประวัติความเป็นมาของการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: การบำบัดแบบไม่ใช้ยีนบำบัด

ประวัติความเป็นมาของการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: การบำบัดแบบไม่ใช้ยีนบำบัด

นำเสนอโดย Steven W. Pipe, MD

ยีนบำบัดสำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: บทนำเกี่ยวกับการถ่ายโอนยีนเวกเตอร์ Adeno ที่เกี่ยวข้อง

ยีนบำบัดสำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: บทนำเกี่ยวกับการถ่ายโอนยีนเวกเตอร์ Adeno ที่เกี่ยวข้อง

นำเสนอโดย Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

ทำความรู้จักกับการบำบัดด้วยยีน: คำศัพท์และแนวคิด

ทำความรู้จักกับการบำบัดด้วยยีน: คำศัพท์และแนวคิด

นำเสนอโดย David Lillicrap, MD

ยีนบำบัดสำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: ความกังวลทั่วไปในการรักษาด้วยยีน

ยีนบำบัดสำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: ความกังวลทั่วไปในการรักษาด้วยยีน

นำเสนอโดย Thierry VandenDriessche ปริญญาเอก

ประวัติของการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: การใช้ปัจจัยทดแทนการรักษาด้วยยีน

ประวัติของการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: การใช้ปัจจัยทดแทนการรักษาด้วยยีน

นำเสนอโดย Flora Peyvandi, MD, PhD

ยีนบำบัดสำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: กลยุทธ์และเป้าหมายอื่น ๆ

ยีนบำบัดสำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: กลยุทธ์และเป้าหมายอื่น ๆ

นำเสนอโดย Glenn F. Pierce, MD, PhD

super User
super User
กลับไปด้านบน
ภาพ

Please enable the javascript to submit this form

เกี่ยวกับเรา

สนับสนุนโดยทุนการศึกษาจาก Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics และ uniQure, Inc.

SSL ที่จำเป็น