การวิเคราะห์การรวม AAV หลังจากการติดตามผลระยะยาวในฮีโมฟีเลีย A สุนัขเผยให้เห็นผลกระทบทางพันธุกรรมของการแก้ไขยีน AAV-Mediated
ไฮไลท์จากการประชุมประจำปีครั้งที่ 23 ของ ASGCT

การวิเคราะห์การรวม AAV หลังจากการติดตามผลระยะยาวในฮีโมฟีเลีย A สุนัขเผยให้เห็นผลกระทบทางพันธุกรรมของการแก้ไขยีน AAV-Mediated

จอห์นเคเอเวอเร็ตต์1, เกียงเอ็นเหงียน2, เฮย์ลีย์เรย์มอนด์1, ไอโอเฟโรช1Samita Kafle2, ไม้คริสเตียน2, จาค็อบไลบี้1, อลิซาเบ ธ พี3, Haig H. Kazazian4ทิโมธีซี. นิโคลส์3, เฟรดริกดี. บุชแมน1, เดนิสอีซาบาติโน2,5

1ภาควิชาจุลชีววิทยาโรงเรียนแพทย์ Perelman มหาวิทยาลัยเพนซิลเวเนียฟิลาเดลเฟียเพนซิลเวเนีย

2ศูนย์ Raymond G. Perelman สำหรับการรักษาด้วยเซลล์และโมเลกุลโรงพยาบาลเด็กของ Philadelphia, Philadelphia, PA

3ภาควิชาพยาธิวิทยาและเวชศาสตร์ห้องปฏิบัติการมหาวิทยาลัยนอร์ ธ แคโรไลน่า, Chapel Hill, NC

4สถาบันการแพทย์ทางพันธุกรรม, Johns Hopkins School of Medicine, บัลติมอร์

5ภาควิชากุมารเวชศาสตร์โรงเรียนแพทย์ Perelman มหาวิทยาลัยเพนซิลวาเนียฟิลาเดลเฟีย

จุดข้อมูลสำคัญ

การศึกษานี้เกี่ยวข้องกับการติดตามสุนัขฮีโมฟีเลีย A ระยะยาว (นานถึง 10 ปี) ที่รักษาด้วยยีน FVIII (cFVIII) สุนัข ยีน cFVIII ถูกส่งไปยังสุนัข HA โดยใช้ AAV9 หรือ AAV8 โดยใช้วิธีการจัดส่งสองวิธี: การส่งมอบสองห่วงโซ่ที่ส่งมอบห่วงโซ่หนักและห่วงโซ่แสงใน 9 เวกเตอร์ที่แยกจากกันหรือลบ B โดเมน cFVIII ในเวกเตอร์ AAV2 เดียว

การคัดลอกหมายเลขเวคเตอร์และการวิเคราะห์ไซต์เป้าหมายการรวมแสดงให้เห็นถึงโคลนที่ขยายตัวด้วยโมเลกุล AAV ในตัวรวมถึงโคลนที่มีเวกเตอร์เหมือนเดิม ไม่มีสุนัขแสดงให้เห็นหลักฐานของการเกิดเนื้องอกบ่งชี้ว่าการขยายตัวของ clonal และเหตุการณ์การรวมตัวไม่เกี่ยวข้องกับมะเร็ง

เนื้อหาที่เกี่ยวข้อง

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ

Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Therapy: การประยุกต์ใช้กับฮีโมฟีเลีย

Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Therapy: การประยุกต์ใช้กับฮีโมฟีเลีย

นำเสนอโดย Barbara A. Konkle, MD

ประวัติความเป็นมาของการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: การบำบัดแบบไม่ใช้ยีนบำบัด

ประวัติความเป็นมาของการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: การบำบัดแบบไม่ใช้ยีนบำบัด

นำเสนอโดย Steven W. Pipe, MD

ยีนบำบัดสำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: บทนำเกี่ยวกับการถ่ายโอนยีนเวกเตอร์ Adeno ที่เกี่ยวข้อง

ยีนบำบัดสำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: บทนำเกี่ยวกับการถ่ายโอนยีนเวกเตอร์ Adeno ที่เกี่ยวข้อง

นำเสนอโดย Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

ทำความรู้จักกับการบำบัดด้วยยีน: คำศัพท์และแนวคิด

ทำความรู้จักกับการบำบัดด้วยยีน: คำศัพท์และแนวคิด

นำเสนอโดย David Lillicrap, MD

ยีนบำบัดสำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: ความกังวลทั่วไปในการรักษาด้วยยีน

ยีนบำบัดสำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: ความกังวลทั่วไปในการรักษาด้วยยีน

นำเสนอโดย Thierry VandenDriessche ปริญญาเอก

ประวัติของการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: การใช้ปัจจัยทดแทนการรักษาด้วยยีน

ประวัติของการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: การใช้ปัจจัยทดแทนการรักษาด้วยยีน

นำเสนอโดย Flora Peyvandi, MD, PhD

ยีนบำบัดสำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: กลยุทธ์และเป้าหมายอื่น ๆ

ยีนบำบัดสำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: กลยุทธ์และเป้าหมายอื่น ๆ

นำเสนอโดย Glenn F. Pierce, MD, PhD