ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Etranacogene Dezaparvovec 52 สัปดาห์ในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลียบีรุนแรงหรือปานกลางถึงรุนแรง: ข้อมูลจากการทดลองยีนบำบัด HOPE-B ระยะที่ 3

ไฮไลท์จากการประชุม ISTH 2021

ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Etranacogene Dezaparvovec 52 สัปดาห์ในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลียบีรุนแรงหรือปานกลางถึงรุนแรง: ข้อมูลจากการทดลองยีนบำบัด HOPE-B ระยะที่ 3

SW ท่อ¹, FW ลีเบค², M. Recht³, NS คีย์⁴, S. Lattimore³, G. Castaman⁵, เอก ซอว์เยอร์^6,7, S. Verweij^6,7, วี. คอลเลตตา^6,7, ดี. คูเปอร์^6,7, R. Dolmetsch^6,7, W. Miesbach⁸, นักสืบ HOPE-B

¹มหาวิทยาลัยมิชิแกน แอน อาร์เบอร์ สหรัฐอเมริกา

²ศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัย Erasmus เมือง Rotterdam ประเทศเนเธอร์แลนด์

³Oregon Health & Science University, พอร์ตแลนด์, สหรัฐอเมริกา

⁴University of North Carolina, ชาเปล ฮิลล์, สหรัฐอเมริกา

⁵ศูนย์ความผิดปกติของเลือดออกและการแข็งตัวของเลือดโรงพยาบาลมหาวิทยาลัย Careggi เมืองฟลอเรนซ์ประเทศอิตาลี

⁶uniQure Inc, Lexington, United States

⁷uniQure BV, อัมสเตอร์ดัม, เนเธอร์แลนด์

⁸โรงพยาบาลมหาวิทยาลัยแฟรงค์เฟิร์ตแฟรงค์เฟิร์ตเยอรมนี

จุดข้อมูลสำคัญ

กิจกรรม FIX ในช่วง 52 สัปดาห์หลังการฉีด
เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่เกี่ยวข้องกับการรักษา

กิจกรรม FIX เฉลี่ยและค่ามัธยฐานสำหรับผู้เข้าร่วมทั้งหมดในการทดลองใช้ HOPE-B เป็นเวลา 52 สัปดาห์หลังจากให้ยาด้วย 2 × 10¹³gc/กก. (N = 54) หลังการรักษา กิจกรรม FIX เพิ่มขึ้นอย่างรวดเร็วเป็นค่าเฉลี่ย 39.0 IU/dL ในสัปดาห์ที่ 26 และ 41.5 IU/dL ในสัปดาห์ที่ 52

เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่เกี่ยวข้องกับการรักษา

เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์จากการรักษาที่พบบ่อยที่สุด (อาจเกี่ยวข้องหรือเกี่ยวข้องกัน) โดยมีอุบัติการณ์ ≥ 5% ในประชากรที่ปลอดภัยในช่วงระยะเวลาหลังการรักษา มีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ 408 รายการในผู้เข้าร่วม 53 คน โดย 91 คน (ในผู้เข้าร่วม 39 คน) ได้รับการพิจารณาว่าเป็นเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่เกี่ยวข้องกับการรักษา (TRAEs)