สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ
ไฮไลท์จากการประชุม ISTH 2021

ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Etranacogene Dezaparvovec 52 สัปดาห์ในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลียบีรุนแรงหรือปานกลางถึงรุนแรง: ข้อมูลจากการทดลองยีนบำบัด HOPE-B ระยะที่ 3

SW ท่อ1, FW ลีเบค2, M. Recht3, NS คีย์4, S. Lattimore3, G. Castaman5, เอก ซอว์เยอร์6,7, S. Verweij6,7, วี. คอลเลตตา6,7, ดี. คูเปอร์6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, นักสืบ HOPE-B

1มหาวิทยาลัยมิชิแกน แอน อาร์เบอร์ สหรัฐอเมริกา

2ศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัย Erasmus เมือง Rotterdam ประเทศเนเธอร์แลนด์

3Oregon Health & Science University, พอร์ตแลนด์, สหรัฐอเมริกา

4University of North Carolina, ชาเปล ฮิลล์, สหรัฐอเมริกา

5ศูนย์ความผิดปกติของเลือดออกและการแข็งตัวของเลือดโรงพยาบาลมหาวิทยาลัย Careggi เมืองฟลอเรนซ์ประเทศอิตาลี

6uniQure Inc, Lexington, United States

7uniQure BV, อัมสเตอร์ดัม, เนเธอร์แลนด์

8โรงพยาบาลมหาวิทยาลัยแฟรงค์เฟิร์ตแฟรงค์เฟิร์ตเยอรมนี

จุดข้อมูลสำคัญ

กิจกรรม FIX ในช่วง 52 สัปดาห์หลังการฉีด

กิจกรรม FIX เฉลี่ยและค่ามัธยฐานสำหรับผู้เข้าร่วมทั้งหมดในการทดลองใช้ HOPE-B เป็นเวลา 52 สัปดาห์หลังจากให้ยาด้วย 2 × 1013 gc/กก. (N = 54) หลังการรักษา กิจกรรม FIX เพิ่มขึ้นอย่างรวดเร็วเป็นค่าเฉลี่ย 39.0 IU/dL ในสัปดาห์ที่ 26 และ 41.5 IU/dL ในสัปดาห์ที่ 52

เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่เกี่ยวข้องกับการรักษา

เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์จากการรักษาที่พบบ่อยที่สุด (อาจเกี่ยวข้องหรือเกี่ยวข้องกัน) โดยมีอุบัติการณ์ ≥ 5% ในประชากรที่ปลอดภัยในช่วงระยะเวลาหลังการรักษา มีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ 408 รายการในผู้เข้าร่วม 53 คน โดย 91 คน (ในผู้เข้าร่วม 39 คน) ได้รับการพิจารณาว่าเป็นเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่เกี่ยวข้องกับการรักษา (TRAEs)

เนื้อหาที่เกี่ยวข้อง

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ
ภาพ

Please enable the javascript to submit this form

สนับสนุนโดยทุนการศึกษาจาก Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics และ uniQure, Inc.

SSL ที่จำเป็น