เป้าหมายของยีนบำบัดสำหรับผู้ป่วยฮีโมฟีเลียคืออะไร?

เป้าหมายของยีนบำบัดสำหรับผู้ป่วยฮีโมฟีเลียคืออะไร?

ยีนบำบัด ถือเป็นคำมั่นสัญญามากมายสำหรับบุคคลที่มีภาวะต่างๆมากมายรวมถึงมะเร็งประเภทต่างๆโรคเอดส์โรคเบาหวานโรคหัวใจและโรคฮีโมฟีเลีย แนวทางใหม่ในการรักษานี้จะปรับเปลี่ยนยีนภายในเซลล์ของร่างกายเพื่อหยุดยั้งโรค การบำบัดด้วยยีนพยายามที่จะแทนที่หรือแก้ไขยีนที่กลายพันธุ์และทำให้เซลล์ที่เป็นโรคมีความชัดเจนมากขึ้นต่อระบบภูมิคุ้มกัน โรคฮีโมฟีเลีย A และ B ได้รับการถ่ายทอดทางพันธุกรรมโดยเป็นส่วนหนึ่งของรูปแบบถอยที่เชื่อมโยงกับ X พันธุกรรมของฮีโมฟีเลียเกี่ยวข้องกับยีนที่พบในโครโมโซม X และต้องใช้ยีนที่ผิดพลาดเพียงยีนเดียวเพื่อนำไปสู่โรคเลือดออกนี้ การรักษาด้วยเซลล์และยีนยังอยู่ในระหว่างการศึกษา แต่ผลลัพธ์ก็มีแนวโน้มดี การทดลองทางคลินิกแสดงให้เห็นถึงความสำเร็จและสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (อย.) ได้อนุมัติการบำบัดด้วยเซลล์ชนิดหนึ่ง ใน "ข้อพิจารณาหลัก: ความก้าวหน้าในการบำบัดด้วยยีนสำหรับฮีโมฟีเลีย" ของเราซึ่งนำโดย Glenn F. Pierce เราจะพูดถึงภาพรวมของโรคสถานะปัจจุบันของยีนบำบัดและอื่น ๆ

ยีนบำบัดสำหรับฮีโมฟีเลียคืออะไร?

ฮีโมฟิลิแอคมียีนที่บกพร่องและยีนดังกล่าวทำให้พวกเขาขาดโปรตีนที่เหมาะสมที่จำเป็นสำหรับเลือดในการจับตัวเป็นก้อน โปรตีนที่ขาดหายไปคือสิ่งที่กำหนดประเภทของโรคฮีโมฟีเลีย ผู้ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลียขาดปัจจัย VIII และผู้ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลียบีแฟคเตอร์ IX

เป็นเวลาหลายสิบปีแล้วที่การรักษาโรคฮีโมฟีเลียทั้งสองรูปแบบนี้เกี่ยวข้องกับการคัดลอกการทำงานของโปรตีนที่จำเป็นแฟคเตอร์ VIII หรือแฟคเตอร์ IV และผสมกับผู้ป่วย การบำบัดทดแทนนี้เป็นรากฐานสำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย แต่ต้องได้รับการรักษาในระยะยาว การบำบัดทดแทนยีนไม่เพียง แต่ให้โปรตีนที่ขาดหายไปในการทำให้เลือดแข็งตัว เป้าหมายคือการเปลี่ยนยีนที่บกพร่องแทน เป็นเป้าหมายที่มีความทะเยอทะยาน แต่มันจะแก้ไขปัญหาได้ที่รากฐานของมัน ด้วยการแก้ไขข้อบกพร่องทางพันธุกรรมที่เกี่ยวข้องกับโรคฮีโมฟีเลียการรักษาดังกล่าวทำให้ร่างกายสามารถสร้างโปรตีนได้ดังนั้นจึงไม่จำเป็นต้องได้รับการรักษาเพิ่มเติม

ยีนบำบัดสำหรับฮีโมฟีเลียทำงานอย่างไร

ยีนบำบัดสำหรับโรคฮีโมฟีเลีย โดยทั่วไปจะใช้ไวรัสดัดแปลงดังนั้นจึงไม่ก่อให้เกิดโรค ไวรัสดัดแปลงยังทำหน้าที่เป็นเวกเตอร์เพื่อแนะนำสำเนาของยีนที่จำเป็นสำหรับปัจจัยการแข็งตัวของเลือด ไวรัสทำงานได้ดีเหมือนพาหะเนื่องจากสามารถเข้าสู่เซลล์และส่งสารพันธุกรรมได้ การดัดแปลงไวรัสหมายถึงการให้สารพันธุกรรมในการรักษาเท่านั้น พาหะเข้าไปในเซลล์ตับของผู้ป่วยและตับจะสร้างองค์ประกอบต่าง ๆ ที่จำเป็นต่อเลือดรวมทั้งปัจจัยการแข็งตัวของเลือด VIII และ IX เมื่อไวรัสสะสมยีนที่ทำงานอยู่ในเซลล์ตับยีนบำบัดจะบอกให้ยีนสร้างปัจจัยการแข็งตัวของเลือด

เป้าหมายของยีนบำบัดสำหรับฮีโมฟิเลียคืออะไร?

ยีนบำบัด สามารถสร้างวิธีแก้ปัญหาระยะยาวสำหรับผู้ที่มีความเสี่ยงต่อการตกเลือดอย่างรุนแรงและแทนที่ยีนที่ผิดปกติด้วยยีนที่ใช้ได้

วิธีการรักษาแบบเดียวและแบบทำเสร็จแล้วอาจหมายความว่าผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลียที่ต้องทนต่อการให้ยาทางหลอดเลือดดำบ่อยๆเพื่อให้ได้ปัจจัยการแข็งตัวที่จำเป็นอาจสามารถรับการรักษาเพียงครั้งเดียวได้ นั่นทำให้การบำบัดด้วยยีนสำหรับฮีโมฟีเลียเป็นทางเลือกที่ปฏิวัติและเปลี่ยนแปลงชีวิต สามารถให้ผู้ที่เป็นโรคมีอิสระใหม่และมีโอกาสเพิ่มกิจกรรมของพวกเขา

คำถามที่ยังคงอยู่เกี่ยวกับแนวทางการรักษานี้คือหนึ่งในความทนทาน ทั้งสอง การศึกษาทางคลินิกในสัตว์และมนุษย์ แสดงให้เห็นการรักษาเป็นเวลาหลายปี อย่างไรก็ตามเป็นแนวคิดใหม่ดังนั้นจึงต้องใช้เวลาเพื่อดูว่าการรักษาด้วยยาครั้งเดียวจะคงอยู่หรือไม่

หากต้องการข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับยีนบำบัดสำหรับโรคฮีโมฟีเลียและรับข่าวสารล่าสุดจาก สมัครรับข้อมูลอัปเดต ในวันนี้