อธิบายกลไกเบื้องหลังความคลาดเคลื่อนของ AAV-Derived Factor VIII Assay
ไฮไลท์จากการประชุม ISTH . ครั้งที่ 30

อธิบายกลไกเบื้องหลังความคลาดเคลื่อนของ AAV-Derived Factor VIII Assay

นำเสนอโดย: Anna Sternberg, PhD, Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, Pennsylvania, United States

สเติร์นเบิร์ก, บี. ซาเมลสัน-โจนส์, แอล. จอร์จ1

1โรงพยาบาลเด็กฟิลาเดลเฟีย เมืองฟิลาเดลเฟีย รัฐเพนซิลเวเนีย ประเทศสหรัฐอเมริกา

จุดข้อมูลสำคัญ

การทดสอบการแข็งตัวของเลือดแบบ 2 ขั้นตอน

การทดลองสองครั้งที่บ่งชี้ว่าความคลาดเคลื่อนของการทดสอบ FVIII นั้นไม่ขึ้นกับ vWF ผลการสอบวิเคราะห์การแข็งตัวของเลือดแบบ 2 ระยะทางด้านซ้ายแสดงการออกฤทธิ์ที่เพิ่มขึ้นของ FVIII ที่ได้มาจากทรานส์ยีน (AAV-FVIII) ที่เปรียบเทียบกับ FVIII รีคอมบิแนนท์ชนิดพันธุ์ป่า (rFVIII-WT) เช่นเดียวกับลูกผสม FVIII ที่มีสัมพรรคภาพลดลงสำหรับ vWF (rFVIII-E1682K ). กราฟทางด้านขวาแสดงความคล้ายคลึงกันในอัตราส่วนการทดสอบ 1 ขั้นตอน (OSA)/การวิเคราะห์โครโมโซม (CSA) หลังจากฉีด AAV8-hFVIII ลงในหนูที่ขาดทั้ง FVIII และ vWF เมื่อทำ OSA ในที่ที่มีหรือไม่มี vWF .

การเปรียบเทียบกิจกรรม AAV-FVIIIa

การเปรียบเทียบการออกฤทธิ์ของ AAV-FVIIIa กับ WT-FVIIIa แบบลูกผสมและแวเรียนต์ FVIII แบบลูกผสมที่มีความคงตัว A2 ที่ปรับปรุงแล้ว (rFVIIIa-E1984V และ rFVIIIa-VV) AAV-FVIIIa และ rFVIIIa-WT มีการออกฤทธิ์ที่คล้ายคลึงกันเมื่อเปรียบเทียบกับการออกฤทธิ์ที่เพิ่มขึ้นในแวเรียนต์ลูกผสมที่มีสัมพรรคภาพ A2 เพิ่มขึ้น ผลลัพธ์เหล่านี้ชี้ให้เห็นว่าความแตกต่างในการแยกตัวของหน่วยย่อย FVIII A2 ไม่น่าจะพิจารณาถึงความคลาดเคลื่อนของการทดสอบปัจจัย OSA/CSA

เนื้อหาที่เกี่ยวข้อง

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ
ภาพ

Please enable the javascript to submit this form

สนับสนุนโดยทุนการศึกษาจาก Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics และ uniQure, Inc.

SSL ที่จำเป็น