ผลลัพธ์ทางคลินิกในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลีย บี ทั้งที่มีและไม่มีแอนติบอดีที่ทำให้เป็นกลางจนถึง AAV5: ข้อมูล 6 เดือนจากระยะที่ 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Gene Therapy Trial

ไฮไลท์จากการประชุม ISTH 2021

ผลลัพธ์ทางคลินิกในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลีย บี ทั้งที่มีและไม่มีแอนติบอดีที่ทำให้เป็นกลางจนถึง AAV5: ข้อมูล 6 เดือนจากระยะที่ 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Gene Therapy Trial

FW ลีบีค¹, ว. มีสบาค², เอ็ม. เรชท์³, NS คีย์⁴, ส. ลัตติมอร์³, G. Castaman⁵, เอก ซอว์เยอร์^6,7, ดี. คูเปอร์^6,7, ว. Ferriera^6,7, ท่อ SW⁸, นักสืบ HOPE-B

¹ศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัย Erasmus เมือง Rotterdam ประเทศเนเธอร์แลนด์

²โรงพยาบาลมหาวิทยาลัยแฟรงค์เฟิร์ตแฟรงค์เฟิร์ตเยอรมนี

³Oregon Health & Science University, พอร์ตแลนด์, สหรัฐอเมริกา

University of North Carolina, ชาเปล ฮิลล์, สหรัฐอเมริกา

⁵ศูนย์ความผิดปกติของเลือดออกและการแข็งตัวของเลือดโรงพยาบาลมหาวิทยาลัย Careggi เมืองฟลอเรนซ์ประเทศอิตาลี

⁶uniQure BV, อัมสเตอร์ดัม, เนเธอร์แลนด์

⁷UniQure Inc, เล็กซิงตัน, สหรัฐอเมริกา

⁸มหาวิทยาลัยมิชิแกน แอน อาร์เบอร์ สหรัฐอเมริกา

จุดข้อมูลสำคัญ

การแก้ไขกิจกรรมในผู้ป่วยที่มีหรือไม่มีแอนติบอดีที่ทำให้เป็นกลาง AAV5
เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์จากการทดลอง HOPE-B

การแก้ไขกิจกรรมในผู้ป่วยที่มีหรือไม่มีแอนติบอดีที่ทำให้เป็นกลาง AAV5

ในการทดลอง HOPE-B ผู้เข้าร่วม 23 คนจาก 54 คนเริ่มแรกมี titers แอนติบอดี AAV5 (Nabs) ที่ทำให้เป็นกลางที่ตรวจพบได้ที่การตรวจวัดพื้นฐาน และเป็นไปได้ที่จะประเมินผลลัพธ์สำหรับความสัมพันธ์ระหว่าง NAbs และกิจกรรม FIX แกนตั้งเป็นกิจกรรมการแก้ไข 6 เดือนที่สังเกตได้ของผู้ที่ได้รับเวกเตอร์เต็มรูปแบบ ผู้ป่วยที่มี NAbs ที่ตรวจไม่พบถูกพล็อตที่ 7 บนแกนนอน (เกณฑ์ของการสอบวิเคราะห์) แกนนอนแสดงระดับของผู้เข้าร่วมคนอื่นๆ ในช่วง 7–700 มีผู้เข้าร่วมที่ไม่ตอบสนองรายหนึ่งซึ่งมี titer > 3200 ซึ่งไม่รวมอยู่ด้วย ตามที่แสดงในกราฟ กิจกรรม FIX มีความคล้ายคลึงกันในผู้เข้าร่วมที่มีและไม่มี NAbs ที่มีอยู่ก่อนถึง AAV5 จนถึงระดับ 678

เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์จากการทดลอง HOPE-B

ตารางจากการทดลอง HOPE-B นี้แสดงเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์หลังจากการให้ยาถ่ายยีนสำหรับผู้ป่วยที่มี (n = 23) และไม่มี (n = 31) ที่ตรวจพบแอนติบอดีที่เป็นกลาง (NAbs) ที่ตรวจพบได้ (NAbs) ที่การตรวจวัดพื้นฐาน เช่นเดียวกับระดับของ FIX ไม่มีความแตกต่างที่ชัดเจนใน AE สำหรับผู้ป่วยที่มีและไม่มี AAV5 NAbs