ไฮไลท์จากการประชุม ISTH 2021
ผลลัพธ์ทางคลินิกในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลีย บี ทั้งที่มีและไม่มีแอนติบอดีที่ทำให้เป็นกลางจนถึง AAV5: ข้อมูล 6 เดือนจากระยะที่ 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Gene Therapy Trial
FW ลีบีค1, ว. มีสบาค2, เอ็ม. เรชท์3, NS คีย์4, ส. ลัตติมอร์3, G. Castaman5, เอก ซอว์เยอร์6,7, ดี. คูเปอร์6,7, ว. Ferriera6,7, ท่อ SW8, นักสืบ HOPE-B
1ศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัย Erasmus เมือง Rotterdam ประเทศเนเธอร์แลนด์
2โรงพยาบาลมหาวิทยาลัยแฟรงค์เฟิร์ตแฟรงค์เฟิร์ตเยอรมนี
3Oregon Health & Science University, พอร์ตแลนด์, สหรัฐอเมริกา
University of North Carolina, ชาเปล ฮิลล์, สหรัฐอเมริกา
5ศูนย์ความผิดปกติของเลือดออกและการแข็งตัวของเลือดโรงพยาบาลมหาวิทยาลัย Careggi เมืองฟลอเรนซ์ประเทศอิตาลี
6uniQure BV, อัมสเตอร์ดัม, เนเธอร์แลนด์
7UniQure Inc, เล็กซิงตัน, สหรัฐอเมริกา
8มหาวิทยาลัยมิชิแกน แอน อาร์เบอร์ สหรัฐอเมริกา
เนื้อหาที่เกี่ยวข้อง
การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ
ผลลัพธ์ระยะยาว: ความทนทานและความปลอดภัย
นำเสนอโดย Prof. Margareth C. Ozelo, MD, PhD...
อุปสรรคและโอกาส
นำเสนอโดย Frank WG Leebeek, MD, PhD...
การสนับสนุนผู้ป่วยการให้คำปรึกษาและการติดตามผู้ป่วย
นำเสนอโดย Lindsey A. George, MD...
ยีนบำบัดสำหรับ FVIII
นำเสนอโดย K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRRCath, FRCPC...
ข้อมูลอัปเดตเกี่ยวกับประสิทธิภาพของการทดลองทางคลินิก
นำเสนอโดย กาย ยัง MD...
Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Therapy: การประยุกต์ใช้กับฮีโมฟีเลีย
นำเสนอโดย Barbara A. Konkle, MD...
ยีนบำบัดสำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: บทนำเกี่ยวกับการถ่ายโอนยีนเวกเตอร์ Adeno ที่เกี่ยวข้อง
นำเสนอโดย Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath...
ยีนบำบัดสำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: ความกังวลทั่วไปในการรักษาด้วยยีน
นำเสนอโดย Thierry VandenDriessche ปริญญาเอก...
ยีนบำบัดสำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: กลยุทธ์และเป้าหมายอื่น ๆ
นำเสนอโดย Glenn F. Pierce, MD, PhD...
ประวัติความเป็นมาของการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: การบำบัดแบบไม่ใช้ยีนบำบัด
นำเสนอโดย Steven W. Pipe, MD...
ทำความรู้จักกับการบำบัดด้วยยีน: คำศัพท์และแนวคิด
นำเสนอโดย David Lillicrap, MD...
พอดคาสต์