ผลลัพธ์จาก B-LIEVE การศึกษาการยืนยันปริมาณยาระยะที่ 1/2 ของการบำบัดด้วยยีน FLT180a AAV ในผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลียบี
ไฮไลท์จากการประชุม ISTH . ครั้งที่ 30

ผลลัพธ์จาก B-LIEVE การศึกษาการยืนยันปริมาณยาระยะที่ 1/2 ของการบำบัดด้วยยีน FLT180a AAV ในผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลียบี

นำเสนอโดย: แพทยศาสตรบัณฑิต Keck School of Medicine of USC ลอสแองเจลิส แคลิฟอร์เนีย สหรัฐอเมริกา

จี.ยัง1, ป. เชาว์ดารี2, เอส. บาร์ตัน3, ด. ยี3, เอฟ. เฟร์รันเต3

1Children's Hospital Los Angeles, University of Southern California Keck School of Medicine, ลอสแองเจลิส, แคลิฟอร์เนีย, สหรัฐอเมริกา, ลอสแองเจลิส, แคลิฟอร์เนีย, สหรัฐอเมริกา
2โรงพยาบาล Royal Free, ลอนดอน, อังกฤษ, สหราชอาณาจักร
3Freeline, Stevenage, England, สหราชอาณาจักร

 

จุดข้อมูลสำคัญ

ระดับการแก้ไข

ระดับ FIX สำหรับผู้ป่วย 3 คนแรกที่เป็นโรคฮีโมฟีเลียบีที่ได้รับการรักษาด้วยยีน FLT180a AAV ในการศึกษา B-LIEVE ระยะที่ 1/2 ค่าคงที่มาจากการทดสอบขั้นตอนเดียวที่ห้องปฏิบัติการกลาง เส้นประแนวนอนคือขีดจำกัดล่างของนิพจน์ FIX ปกติ (50 IU/dL) ณ วันที่ 23 พฤษภาคม พ.ศ. 2022 การตัดข้อมูล ระดับการแก้ไขคือ 93, 92 และ 80 ในวันที่ศึกษา 77, 56 และ 36 สำหรับผู้ป่วย 1, 2 และ 3 ตามลำดับ

การแก้ไขและระดับ ALT ร่วมกัน

ระดับ FIX (สีแดง) และ ALT (สีเหลือง) สำหรับผู้ป่วย 3 รายที่ได้รับยา FLT180a ในการศึกษา B-LIEVE สามสัปดาห์หลังจากการให้ยา FLT180a ผู้ป่วยเริ่มใช้ยาคอร์ติโคสเตียรอยด์ในช่องปากที่ลดลงและใช้ยาทาโครลิมัสในช่องปากระยะสั้นเพื่อป้องกันโรคเพื่อลดการตอบสนองของภูมิคุ้มกันที่เกี่ยวข้องกับเวกเตอร์ เส้นประแนวตั้งเป็นการป้องกันโรค FIX จากภายนอกที่ได้รับในวันหลังจากการให้ FLT180a

เนื้อหาที่เกี่ยวข้อง

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ
ภาพ

Please enable the javascript to submit this form

สนับสนุนโดยทุนการศึกษาจาก Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics และ uniQure, Inc.

SSL ที่จำเป็น