ผลกระทบของการถ่ายโอนยีน Valoctocogene Roxaparvovec สำหรับ Haemophilia A ที่รุนแรงต่อคุณภาพชีวิตที่เกี่ยวข้องกับสุขภาพ
ไฮไลท์จากการประชุมใหญ่ประจำปีครั้งที่ 15 ของ EAHAD

ผลกระทบของการถ่ายโอนยีน Valoctocogene Roxaparvovec สำหรับ Haemophilia A ที่รุนแรงต่อคุณภาพชีวิตที่เกี่ยวข้องกับสุขภาพ

บีโอมาโฮนี่1,2; เจ. มาลังกู3; ก.เพียร์ลิงค4; JDWang5; G. โลว์6; CWTan7; อ.กีร์มาซ8; เอชทราน9; TLKhoo10; อี.ค็อกเรล11; ด.เปปเปอร์เรล12; เอชแชมโบสต์13; MFLFernandez14; อาร์.คาซมี15; อี.มาเจรัส16; MWSkinner17,18; ร.คลามรอธ19; เจ.ควินน์20; ฮ.ยู20; WYWong20; อ.ละวัล20; TMRobinson20; บี.คิม20

1สมาคมไอริชฮีโมฟีเลีย;2วิทยาลัยทรินิตี้ ดับลิน ไอร์แลนด์;3 ศูนย์ดูแลผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลียแบบครบวงจร, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand and NHLS, Johannesburg, South Africa;4 Department of Vascular Medicine and Haemostasis and Haemophilia Centre, University Hospitals Leuven, Leuven, เบลเยียม;5 ศูนย์โรคหายากและฮีโมฟีเลีย, โรงพยาบาลทหารผ่านศึกไถจง, ไถจง, ไต้หวัน, จังหวัดจีน;6 West Midlands Comprehensive Care Haemophilia Centre, โรงพยาบาลควีนอลิซาเบธ, เบอร์มิงแฮม, สหราชอาณาจักร;7 ภาควิชาโลหิตวิทยา โรงพยาบาลรอยัล แอดิเลด เมืองแอดิเลด ประเทศออสเตรเลีย;8 ศูนย์บำบัดโรคฮีโมฟีเลีย มหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนีย เดวิส ซาคราเมนโต สหรัฐอเมริกา;9 หน่วย Haemostasis & Thrombosis, ศูนย์บำบัด Haemophilia, โรงพยาบาล Alfred, เมลเบิร์น;10 สถาบันโลหิตวิทยา Royal Prince Alfred Hospital, Camperdown, Australia;11 เนื้องอกวิทยาโลหิตวิทยาในเด็ก, โรงพยาบาลเด็กเซนต์โจเซฟ, แทมปา, สหรัฐอเมริกา;12 ภาควิชาโลหิตวิทยา โรงพยาบาลฟิโอนา สแตนลีย์ เมืองเมอร์ด็อก ประเทศออสเตรเลีย;13 AP-HM, Department of Pediatric Hematology Oncology, โรงพยาบาลเด็ก La Timone, Aix Marseille University, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, France;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, สเปน;15 ภาควิชาโลหิตวิทยา โรงพยาบาลมหาวิทยาลัยเซาแทมป์ตัน เซาแทมป์ตัน สหราชอาณาจักร;16 ภาควิชาแพทยศาสตร์ มหาวิทยาลัยวอชิงตันในเซนต์หลุยส์ เซนต์หลุยส์;17 Institute for Policy Advancement Ltd, วอชิงตัน สหรัฐอเมริกา;18 มหาวิทยาลัยแมคมาสเตอร์ แฮมิลตัน แคนาดา;19 Comprehensive Care Haemophilia Treatment Center, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, เบอร์ลิน, เยอรมนี;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., โนวาโต, สหรัฐอเมริกา

จุดข้อมูลสำคัญ

Haemo-QOL-A คะแนนรวมและโดเมน

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05 และ dP < 0.001. ตัวหนาบ่งชี้ว่า CFB มีการสำรวจ P-ค่า < 0.05. Haemo-QOL-A แบบสอบถามคุณภาพชีวิตเฉพาะ Haemophilia สำหรับผู้ใหญ่

ผลการวิเคราะห์ Haemo-QOL-A สำหรับการทดลอง GENEr3-8 ระยะที่ 1 ของการบำบัดด้วยยีน valoctocogene roxaparvovec สำหรับโรคฮีโมฟีเลีย A โดเมนและคะแนนรวมแสดงสำหรับการตรวจวัดพื้นฐาน สัปดาห์ที่ 26 และสัปดาห์ที่ 52 การแรเงาสีชมพูบ่งชี้ว่าค่าเฉลี่ยการเปลี่ยนแปลงจากการตรวจวัดพื้นฐาน (CFB) ที่≥ความแตกต่างที่สำคัญทางคลินิก (CID) สำหรับคะแนนโดเมน (6.0) และคะแนนรวม (5.5)

เนื้อหาที่เกี่ยวข้อง

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ
ภาพ

Please enable the javascript to submit this form

สนับสนุนโดยทุนการศึกษาจาก Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics และ uniQure, Inc.

SSL ที่จำเป็น