ไฮไลท์จากการประชุม ISTH 2021
ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-associated Virus Gene Transfer สำหรับโรคฮีโมฟีเลีย A รุนแรง: ผลลัพธ์จากการทดลอง GENEr3-8 ระยะที่ 1
MC Ozelo1, เจ. มหาลังกา2, เคเจ. ปาซิ3, อ.กีร์มาซ4, AD เลวิตต์5, ม.ลาฟฟาน6, อี. ซิมิงตัน7, ดีวี ควอน8, เจ.-ดี. วัง9, K. Peerlink11, เอส.ไปป์11, บี. มะดัน12, NS คีย์13, GF เพียร์ซ14, บี.โอมาโฮนี่15,16, ร. คาซมาเร็ก17,18, ก. ลาวาล19, ม.หวง19, WY Wong19, บี. คิม19, GENER8-1 Trial Group
1Hemocentro UNICAMP, ภาควิชาอายุรศาสตร์, School of Medical Sciences, University of Campinas, Campinas, Brazil
2ศูนย์การดูแลครบวงจรฮีโมฟีเลีย, Charlotte Maxeke โรงพยาบาลวิชาการโจฮันเนสเบิร์ก, มหาวิทยาลัย Witwatersrand และ NHLS, โจฮันเนสเบิร์ก, แอฟริกาใต้
3Barts and the London School of Medicine and Dentistry, ลอนดอน, สหราชอาณาจักร
4ศูนย์บำบัดโรคฮีโมฟีเลีย University of California Davis, Sacramento, United States
5มหาวิทยาลัยแห่งแคลิฟอร์เนียซานฟรานซิสโกสหรัฐอเมริกา
6Center for Haematology, Imperial College London, London, สหราชอาณาจักร
7โรงพยาบาลมหาวิทยาลัยเคมบริดจ์ NHS Foundation Trust, เคมบริดจ์, สหราชอาณาจักร
8Orthopedic Hemophilia Treatment Center, ลอสแองเจลิส, สหรัฐอเมริกา
9ศูนย์โรคหายากและฮีโมฟีเลีย, โรงพยาบาลทหารผ่านศึกไทจง, ไถจง, ไต้หวัน, จังหวัดจีน
10ภาควิชาอายุรศาสตร์หลอดเลือดและ Haemostasis and Haemophilia Center, University Hospitals Leuven, Leuven, Belgium
11Department of Pediatrics and Pathology, University of Michigan, Ann Arbor, สหรัฐอเมริกา
12Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, ลอนดอน, สหราชอาณาจักร
13UNC Blood Research Center, University of North Carolina, ชาเปล ฮิลล์, สหรัฐอเมริกา
14ที่ปรึกษาอิสระ La Jolla สหรัฐอเมริกา
15Irish Haemophilia Society, ดับลิน, ไอร์แลนด์
16Trinity College, ดับลิน, ไอร์แลนด์
17Department of Pediatrics, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, อินเดียแนโพลิส, สหรัฐอเมริกา
18ห้องปฏิบัติการ Glycobiology, Hirszfeld Institute of Immunology and Experimental Therapy, Wroclaw, Poland
19BioMarin Pharmaceutical Inc., โนวาโต, สหรัฐอเมริกา
MC Ozelo1, เจ. มหาลังกา2, เคเจ. ปาซิ3, อ.กีร์มาซ4, AD เลวิตต์5, ม.ลาฟฟาน6, อี. ซิมิงตัน7, ดีวี ควอน8, เจ.-ดี. วัง9, K. Peerlink11, เอส.ไปป์11, บี. มะดัน12, NS คีย์13, GF เพียร์ซ14, บี.โอมาโฮนี่15,16, ร. คาซมาเร็ก17,18, ก. ลาวาล19, ม.หวง19, WY Wong19, บี. คิม19, GENER8-1 Trial Group
1Hemocentro UNICAMP, ภาควิชาอายุรศาสตร์, School of Medical Sciences, University of Campinas, Campinas, Brazil
2ศูนย์การดูแลครบวงจรฮีโมฟีเลีย, Charlotte Maxeke โรงพยาบาลวิชาการโจฮันเนสเบิร์ก, มหาวิทยาลัย Witwatersrand และ NHLS, โจฮันเนสเบิร์ก, แอฟริกาใต้
3Barts and the London School of Medicine and Dentistry, ลอนดอน, สหราชอาณาจักร
4ศูนย์บำบัดโรคฮีโมฟีเลีย University of California Davis, Sacramento, United States
5มหาวิทยาลัยแห่งแคลิฟอร์เนียซานฟรานซิสโกสหรัฐอเมริกา
6Center for Haematology, Imperial College London, London, สหราชอาณาจักร
7โรงพยาบาลมหาวิทยาลัยเคมบริดจ์ NHS Foundation Trust, เคมบริดจ์, สหราชอาณาจักร
8Orthopedic Hemophilia Treatment Center, ลอสแองเจลิส, สหรัฐอเมริกา
9ศูนย์โรคหายากและฮีโมฟีเลีย, โรงพยาบาลทหารผ่านศึกไทจง, ไถจง, ไต้หวัน, จังหวัดจีน
10ภาควิชาอายุรศาสตร์หลอดเลือดและ Haemostasis and Haemophilia Center, University Hospitals Leuven, Leuven, Belgium
11Department of Pediatrics and Pathology, University of Michigan, Ann Arbor, สหรัฐอเมริกา
12Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, ลอนดอน, สหราชอาณาจักร
13UNC Blood Research Center, University of North Carolina, ชาเปล ฮิลล์, สหรัฐอเมริกา
14ที่ปรึกษาอิสระ La Jolla สหรัฐอเมริกา
15Irish Haemophilia Society, ดับลิน, ไอร์แลนด์
16Trinity College, ดับลิน, ไอร์แลนด์
17Department of Pediatrics, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, อินเดียแนโพลิส, สหรัฐอเมริกา
18ห้องปฏิบัติการ Glycobiology, Hirszfeld Institute of Immunology and Experimental Therapy, Wroclaw, Poland
19BioMarin Pharmaceutical Inc., โนวาโต, สหรัฐอเมริกา