ข้อมูลเลือดออกในระดับนิพจน์ FIX พื้นฐานในผู้ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลีย บี: การวิเคราะห์โดยใช้ 'การศึกษาการแสดงออกของปัจจัย

ไฮไลท์จากการประชุมประจำปี ASH ครั้งที่ 63

ข้อมูลเลือดออกในระดับนิพจน์ FIX พื้นฐานในผู้ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลีย บี: การวิเคราะห์โดยใช้ 'การศึกษาการแสดงออกของปัจจัย

ทอม เบิร์ก ปริญญาโท^{* 1,2}, อนุ ชัยคฺ^2*, ทาลาฮา อาลี^3*, หนานซิน หลี่ ปริญญาเอก MBA⁴, นพ. บาร์บารา เอ. คอนเคิล⁵, ดีแคลน นูเน่, MSc^6*, Brian O'Mahony, FACSLM^{* 7,8}, สตีเวนดับเบิลยูไปป์, นพ⁹และ Jamie O'Hara, MSc^{* 1,2}

¹คณะสาธารณสุขและการดูแลสังคม University of Chester, Chester, สหราชอาณาจักร
²HCD Economics, Daresbury, สหราชอาณาจักร
³uniQure, เล็กซิงตัน, แมสซาชูเซตส์
⁴uniQure, เล็กซิงตัน, แมสซาชูเซตส์
⁵มหาวิทยาลัยวอชิงตัน Washington Center for Bleeding Disorders, Seattle, WA
⁶European Haemophilia Consortium, บรัสเซลส์, เบลเยียม
⁷Trinity College Dublin, ดับลิน, ไอร์แลนด์
⁸Irish Haemophilia Society, ดับลิน, ไอร์แลนด์
⁹ภาควิชากุมารเวชศาสตร์และพยาธิวิทยามหาวิทยาลัยมิชิแกนแอนอาร์เบอร์มิชิแกน

จุดข้อมูลสำคัญ

เลือดออกที่คาดการณ์ในแบบจำลองเชิงเส้นทั่วไปของระดับการแสดงออกของปัจจัย

เลือดออกที่คาดการณ์ในแบบจำลองเชิงเส้นทั่วไปของระดับการแสดงออกของปัจจัย

ข้อมูลจากการศึกษาภาระการเจ็บป่วยสองรายการ (CHESS EU I-II และ CHESS US/US+) ถูกใช้ในแบบจำลองเชิงเส้นตรงทั่วไป (GLM) โดยมีการเชื่อมโยงบันทึกเพื่อประเมินความสัมพันธ์ระหว่างระดับการแสดงออกของ ABR และ FIX (FEL) ในผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลีย B. ในผู้ป่วยทุกรายที่รวมอยู่ในการวิเคราะห์ (N = 407) ค่าเฉลี่ย FEL (SD) เท่ากับ 9.95 IU/dL (10.5) และค่าเฉลี่ย ABR (SD) เท่ากับ 2.4 เลือดออก/ปี (3.6) เลือดออกที่คาดการณ์ไว้เป็นฟังก์ชันของ FEL ที่สร้างโดยแบบจำลองดังแสดงไว้ด้านบน หลังจากปรับอายุ BMI และไวรัสในเลือดแล้ว ABR เฉลี่ยในแบบจำลองลดลง 0.8 หน่วยสำหรับ FEL ที่เพิ่มขึ้นทุกๆ 1% (P <0.001)