การกำหนดเป้าหมาย Sinusoial Endothelium
ไฮไลท์จากการประชุมเชิงปฏิบัติการครั้งที่ 16 ของ NHF เรื่องเทคโนโลยีใหม่และการถ่ายทอดยีนสำหรับฮีโมฟีเลีย

การกำหนดเป้าหมาย Sinusoial Endothelium

Antonia Follenzi, MD, ปริญญาเอก
มหาวิทยาลัย Piemonte Orientale
โนวาร่า อิตาลี

จุดข้อมูลสำคัญ

โปรโมเตอร์ pF8 ขับเคลื่อนการแสดงออกของ GFP ใน LSEC

โปรโมเตอร์ FVIII ตามธรรมชาติ pF8 กระตุ้นการแสดงออกของ GFP ในเซลล์บุผนังหลอดเลือดไซนัสในตับ (LSECs) การวิเคราะห์อิมมูโนฟลูออเรสเซนส์ของตับของหนูเมาส์ C57BL/6 ฮีโมฟีเลีย A (HA) 1 และ 6 เดือนหลังการฉีด LV.pF8.GFP เวคเตอร์เลนติไวรัส (DAPI, 4′,6-diamidino-2-phenylindole; GFP, โปรตีนเรืองแสงสีเขียว; Lyve-1, ตัวรับบุผนังหลอดเลือดน้ำเหลือง 1, เครื่องหมายสำหรับ LSEC)

LV-pF8-FVIII แก้ไขระดับ FVIII ในหนู B6/129-HA ขึ้นกับ Treg

เพื่อสรุปชุดการศึกษานี้ การกดภูมิคุ้มกันด้วยการลดเซลล์ Treg ให้น้อยที่สุดนั้นเหมาะสมที่สุดสำหรับการรับรองความทนทานต่อภูมิคุ้มกันที่อาศัยตับเป็นสื่อกลางต่อการแสดงออกของยีน FIX ใน NHPs การปรับสภาพด้วย MMF และ rapamycin ตามด้วยการบริหารให้ rATG ล่าช้าสามารถให้ความทนทานต่อภูมิคุ้มกันที่ยั่งยืนได้ ในขณะที่ rATG หรือ daclizumab ที่ฉีดในขณะที่ให้การฉีดเวกเตอร์ไม่ได้

เนื้อหาที่เกี่ยวข้อง

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ
ภาพ

Please enable the javascript to submit this form

สนับสนุนโดยทุนการศึกษาจาก Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics และ uniQure, Inc.

SSL ที่จำเป็น