ข้อพิจารณาที่สำคัญ:
ความก้าวหน้าในการบำบัดด้วยยีนสำหรับฮีโมฟีเลีย
บันทึกสดเป็นการประชุมวิชาการดาวเทียมในวันศุกร์ก่อนการประชุมและนิทรรศการประจำปี ASH ครั้งที่ 62
ข้อมูล CME
ชื่อกิจกรรม |
ข้อควรพิจารณาที่สำคัญ: ความก้าวหน้าในการบำบัดด้วยยีนสำหรับฮีโมฟีเลีย |
กระทู้ |
ยีนบำบัดในฮีโมฟีเลีย |
ประเภทการรับรอง |
AMA PRA หมวด 1 เครดิต (s) ™ |
วันที่ออกข่าว |
December 14, 2020 |
วันหมดอายุ |
December 13, 2021 |
เวลาโดยประมาณในการทำกิจกรรม |
รายงานการประชุม 60 |
กิจกรรมการศึกษาการเรียนรู้วัตถุประสงค์
เมื่อเสร็จสิ้นกิจกรรมผู้เข้าร่วมควรจะสามารถ:
- อธิบายแนวทางปัจจุบันและแนวทางที่เกิดขึ้นใหม่ในการรักษาโรคฮีโมฟีเลียรวมถึงแนวทางต่างๆในการบำบัดด้วยยีน
- ระบุลักษณะสำคัญของการทดลองทางคลินิกในปัจจุบันในการรักษาด้วยยีนสำหรับทั้งฮีโมฟีเลีย A และฮีโมฟีเลีย B
- สรุปกลยุทธ์ในการผสมผสานยีนบำบัดเข้ากับแนวทางเฉพาะบุคคลในการจัดการโรคฮีโมฟีเลีย
คณะ
Glenn Pierce, MD, ปริญญาเอก
สหพันธ์ฮีโมฟีเลียโลก
มอนทรีออล, แคนาดา
ลินด์เซย์จอร์จนพ
โรงพยาบาลเด็กฟิลาเดลเฟีย
Philadelphia, Pennsylvania
อัลฟองโซอิโอริโอนพ
มหาวิทยาลัย McMaster
แฮมิลตัน, แคนาดา
Barbara A.Konkle, MD
ศูนย์วอชิงตันสำหรับความผิดปกติของเลือด
มหาวิทยาลัยวอชิงตัน
ซีแอตเติล, วอชิงตัน
ผู้ตรวจสอบ MOC Peer
Ben Samelson-Jones, MD, ปริญญาเอก
ผู้ช่วยศาสตราจารย์กุมารเวชศาสตร์
โรงพยาบาลเด็กฟิลาเดลเฟีย
Philadelphia, Pennsylvania
ธีโอดอร์โอบรูโนนพ
หัวหน้าเจ้าหน้าที่การแพทย์
มูลนิธิฝรั่งเศส
Old Lyme คอนเนตทิคัต
ผู้ให้บริการที่ได้รับการรับรอง
กิจกรรมนี้จัดทำร่วมกันโดย The France Foundation และ International Society on Thrombosis and Haemostasis
กลุ่มเป้าหมาย
กิจกรรมนี้จัดทำขึ้นสำหรับแพทย์ (นักโลหิตวิทยา) ผู้ประกอบวิชาชีพพยาบาลผู้ช่วยแพทย์และพยาบาลที่ดูแลผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลีย กิจกรรมนี้จัดทำขึ้นสำหรับนักวิทยาศาสตร์ที่มีความสนใจในการวิจัยขั้นพื้นฐานการแปลและการแพทย์ในโรคฮีโมฟีเลียทั่วโลก
คำแถลงความต้องการ
เนื่องจากการพัฒนาของยีนบำบัดสำหรับฮีโมฟีเลียยังคงเป็นการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 และการอนุมัติวิธีการรักษานี้คาดว่าจะเป็นสิ่งจำเป็นสำหรับสมาชิกทุกคนในทีมดูแลฮีโมฟีเลียที่จะมีความรู้และทรงตัวสำหรับการบูรณาการ .
คำชี้แจงการรับรอง
กิจกรรมนี้ได้รับการวางแผนและดำเนินการตามข้อกำหนดการรับรองและนโยบายของ Accreditation Council for Continuing Medical Education (ACCME) ผ่านการให้บริการร่วมกันของ The France Foundation (TFF) และ International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) TFF ได้รับการรับรองโดย ACCME เพื่อให้การศึกษาทางการแพทย์อย่างต่อเนื่องสำหรับแพทย์
การออกแบบเครดิต
แพทย์: มูลนิธิฝรั่งเศสกำหนดกิจกรรมที่ยั่งยืนนี้ได้สูงสุด 1.0 เครดิต AMA PRA ประเภท 1™. แพทย์ควรเรียกร้องเฉพาะเครดิตที่สอดคล้องกับขอบเขตของการมีส่วนร่วมในกิจกรรม
การบำรุงรักษารับรอง: ความสำเร็จของกิจกรรม CME นี้ซึ่งรวมถึงการมีส่วนร่วมในองค์ประกอบการประเมินทำให้ผู้เข้าร่วมได้รับคะแนน MOC สูงถึง 1.0 คะแนนในโปรแกรมการบำรุงรักษารับรอง (MOC) ของคณะกรรมการอายุรศาสตร์แห่งอเมริกา (ABIM) ผู้เข้าร่วมจะได้รับคะแนน MOC เทียบเท่ากับจำนวนเครดิต CME ที่อ้างสิทธิ์สำหรับกิจกรรม เป็นความรับผิดชอบของผู้ให้บริการกิจกรรม CME ในการส่งข้อมูลการกรอกข้อมูลผู้เข้าร่วมให้กับ ACCME เพื่อวัตถุประสงค์ในการให้เครดิต ABIM MOC ข้อมูลผู้เข้าร่วมโดยรวมจะแชร์กับผู้สนับสนุนเชิงพาณิชย์ของกิจกรรมนี้
พยาบาล: พยาบาลที่ได้รับการรับรองจากศูนย์รับรองความสามารถพยาบาลอเมริกัน (ANCC) อาจใช้กิจกรรมที่ได้รับการรับรองโดยผู้ให้บริการที่ได้รับการรับรองจาก ACCME ไปสู่ความต้องการสำหรับการต่ออายุการรับรองโดย ANCC ใบรับรองการเข้าร่วมจะได้รับจากมูลนิธิฝรั่งเศสซึ่งเป็นผู้ให้บริการที่ได้รับการรับรอง ACCME
วิธีการมีส่วนร่วม / วิธีรับเครดิต
- ไม่มีค่าธรรมเนียมในการเข้าร่วมและรับเครดิตสำหรับกิจกรรมนี้
- ทบทวนวัตถุประสงค์ของกิจกรรมและข้อมูล CME / CE
- เข้าร่วมในกิจกรรม CME / CE
- กรอกแบบฟอร์มการประเมิน CME / CE ซึ่งเปิดโอกาสให้ผู้เข้าร่วมแต่ละคนแสดงความคิดเห็นว่าการเข้าร่วมกิจกรรมจะส่งผลต่อการประกอบวิชาชีพอย่างไร คุณภาพของกระบวนการเรียนการสอน การรับรู้ประสิทธิผลของวิชาชีพที่เพิ่มขึ้น การรับรู้อคติทางการค้า และมุมมองของเขา / เธอเกี่ยวกับความต้องการด้านการศึกษาในอนาคต
- เอกสาร / การรายงานเครดิต:
- หากคุณกำลังร้องขอ เครดิต AMA PRA ประเภท 1™หรือใบรับรองการเข้าร่วมใบรับรอง CME / CE ของคุณจะพร้อมให้ดาวน์โหลด
- หากคุณกำลังขอเครดิต MOC คะแนน MOC ของคุณจะถูกส่งทางอิเล็กทรอนิกส์ไปยัง ACCME ซึ่งจะลงทะเบียนข้อมูลและแจ้งคณะกรรมการรับรอง
นโยบายการเปิดเผยข้อมูล
ตามมาตรฐาน ACCME สำหรับการสนับสนุนทางการค้า TFF และ ISTH กำหนดให้บุคคลที่อยู่ในตำแหน่งที่จะควบคุมเนื้อหาของกิจกรรมการศึกษาต้องเปิดเผยความสัมพันธ์ทางการเงินที่เกี่ยวข้องทั้งหมดกับผลประโยชน์ทางการค้าใด ๆ TFF และ ISTH แก้ไขความขัดแย้งทางผลประโยชน์ทั้งหมดเพื่อให้แน่ใจว่ามีความเป็นอิสระความเป็นกลางความสมดุลและความเข้มงวดทางวิทยาศาสตร์ในโปรแกรมการศึกษาทั้งหมดของพวกเขา นอกจากนี้ TFF และ ISTH พยายามตรวจสอบว่าการวิจัยทางวิทยาศาสตร์ทั้งหมดที่อ้างถึงรายงานหรือใช้ในกิจกรรม CME / CE เป็นไปตามมาตรฐานที่ยอมรับโดยทั่วไปของการออกแบบการทดลองการรวบรวมข้อมูลและการวิเคราะห์ TFF และ ISTH มุ่งมั่นที่จะให้ผู้เรียนมีกิจกรรม CME / CE ที่มีคุณภาพสูงซึ่งส่งเสริมการปรับปรุงด้านการดูแลสุขภาพไม่ใช่เพื่อผลประโยชน์ทางการค้า
การเปิดเผยข้อมูลพนักงานกิจกรรม
ผู้วางแผนผู้ตรวจสอบบรรณาธิการเจ้าหน้าที่คณะกรรมการ CME หรือสมาชิกคนอื่น ๆ ของ The France Foundation ที่ควบคุมเนื้อหาไม่มีความสัมพันธ์ทางการเงินที่เกี่ยวข้องที่จะเปิดเผย
ผู้วางแผนผู้ตรวจสอบบรรณาธิการเจ้าหน้าที่คณะกรรมการ CME หรือสมาชิกคนอื่น ๆ ที่ ISTH ซึ่งควบคุมเนื้อหาไม่มีความสัมพันธ์ทางการเงินที่เกี่ยวข้องที่จะเปิดเผย
การเปิดเผยข้อมูลคณะ - กิจกรรมคณะ
คณะที่ระบุไว้ด้านล่างรายงานว่าพวกเขาไม่มีความสัมพันธ์ทางการเงินที่เกี่ยวข้องที่จะเปิดเผย:
- อัลฟองโซอิโอริโอนพ
คณะที่ระบุไว้ด้านล่างรายงานว่าพวกเขามีความสัมพันธ์ทางการเงินที่เกี่ยวข้องที่จะเปิดเผย:
- Lindsey A.George เป็นสมาชิกของคณะกรรมการตรวจสอบความปลอดภัยของข้อมูล AVROBIO
- Barbara A.Konkle, MD ได้รับเกียรตินิยมด้านการให้คำปรึกษาด้านวิชาการจาก BioMarin, Genentech, Pfizer, Sanofi, Sigilon และ Spark เธอดำรงตำแหน่งผู้นำร่วมกับมูลนิธิเพื่อสตรีและเด็กหญิงที่มีความผิดปกติของเลือดและสหพันธ์ฮีโมฟีเลียโลก ดร. คอนเคิลเป็นเจ้าของหุ้นในโรชและซีเมนส์ เธอได้รับทุนวิจัยจาก Bioverativ / Sanofi, Pfizer, Spark และ Sangamo
- Glenn F.Pierce, MD, PhD, ทำหน้าที่เป็นที่ปรึกษาด้านยา Ambys, BioMarin, CRISPR Therapeutics, Decibel, Geneception, Generation Bio, Grifols, Takeda และ Third Rock Ventures เขาดำรงตำแหน่งผู้นำของ Global Blood Therapeutics, NHF MASAC, Voyager Therapeutics และ World Federation of Hemophilia
การเปิดเผยข้อมูลของคณะ - ผู้ตรวจสอบของ MOC
- Theodore Bruno, MD รายงานว่าคู่สมรสของเขาเป็นลูกจ้างของ Allergan
- Ben Samelson-Jones, MD, PhD ทำหน้าที่เป็นที่ปรึกษาของ Cabaletta, Frontera และ Genentech เขาได้รับการสนับสนุนด้านการวิจัยจาก Accugen, Spark และ uniQure ดร. Samelson-Jones ได้รับค่าลิขสิทธิ์จาก Accugen
การเปิดเผยข้อมูลการใช้งานที่ไม่มีป้าย
TFF และ ISTH กำหนดให้คณะ CME (วิทยากร) เปิดเผยเมื่อผลิตภัณฑ์หรือขั้นตอนที่กำลังกล่าวถึงอยู่นอกฉลากไม่มีป้ายกำกับการทดลองและ / หรือการสืบสวนและข้อ จำกัด ใด ๆ เกี่ยวกับข้อมูลที่นำเสนอเช่นข้อมูลที่เป็นข้อมูลเบื้องต้นหรือที่แสดงถึง การวิจัยอย่างต่อเนื่องการวิเคราะห์ระหว่างกาลและ / หรือความคิดเห็นที่ไม่ได้รับการสนับสนุน คณะในกิจกรรมนี้อาจพูดคุยเกี่ยวกับข้อมูลเกี่ยวกับตัวแทนยาที่อยู่นอกการติดฉลากขององค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาที่ได้รับอนุมัติ ข้อมูลนี้มีไว้เพื่อการศึกษาทางการแพทย์อย่างต่อเนื่องเท่านั้นและไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อส่งเสริมการใช้ยาเหล่านี้นอกฉลาก TFF และ ISTH ไม่แนะนำให้ใช้ตัวแทนใด ๆ นอกข้อบ่งชี้ที่ติดฉลาก หากคุณมีข้อสงสัยโปรดติดต่อกรมการแพทย์ของผู้ผลิตเพื่อขอข้อมูลการสั่งจ่ายยาล่าสุด
การเปิดเผยสื่อ
การลงทะเบียนการเข้าร่วมและ / หรือการมีส่วนร่วมในการประชุมนี้ถือเป็นการยินยอมให้ถ่ายภาพบันทึกวิดีโอหรือบันทึกระหว่างการประชุมโดย The France Foundation ผู้ทำงานร่วมกันด้านการศึกษาหรือบุคคลที่ได้รับอนุญาตในนามขององค์กรเหล่านี้ คุณอนุญาตเพิ่มเติมโดยไม่ต้องจ่ายค่าตอบแทนใด ๆ ให้กับคุณการใช้ภาพถ่ายวิดีโอหรือการบันทึกใด ๆ ที่มีภาพเหมือนภาพหรือเสียงของคุณในสื่อการศึกษาข้อมูลเชิงพาณิชย์หรือส่งเสริมการขายที่ผลิตและ / หรือจัดจำหน่ายโดยมูลนิธิฝรั่งเศส ผู้ทำงานร่วมกันด้านการศึกษาหรือบุคคลที่ได้รับอนุญาตจากองค์กรเหล่านี้ตลอดจนเว็บไซต์อินเทอร์เน็ตใด ๆ ที่ดูแลโดยหน่วยงานเหล่านี้ รูปภาพ / การบันทึกที่ใช้เพื่อวัตถุประสงค์เหล่านี้จะไม่ถูกขายและจะไม่มีการรวมข้อมูลส่วนบุคคลเกี่ยวกับคุณหรือเรื่อง (นอกเหนือจากสถานที่จัดงานและวันที่) ในการผลิตวัสดุใด ๆ
ACKNOWLEDGMENT SUPPORT สนับสนุน
กิจกรรมนี้ได้รับการสนับสนุนโดยทุนการศึกษาจาก BioMarin, Pfizer และ uniQure
การปฏิเสธความรับผิด
มูลนิธิฝรั่งเศสและ ISTH นำเสนอข้อมูลนี้เพื่อการศึกษาเท่านั้น เนื้อหาจัดทำโดยคณาจารย์ที่ได้รับการคัดเลือกเนื่องจากมีความเชี่ยวชาญเป็นที่ยอมรับในสาขาของตนเท่านั้น ผู้เข้าร่วมมีความรับผิดชอบอย่างมืออาชีพในการตรวจสอบให้แน่ใจว่าผลิตภัณฑ์ได้รับการกำหนดและใช้อย่างเหมาะสมบนพื้นฐานของการตัดสินทางคลินิกของตนเองและมาตรฐานการดูแลที่เป็นที่ยอมรับ มูลนิธิฝรั่งเศส ISTH และผู้สนับสนุนการค้าไม่รับผิดชอบต่อข้อมูลในที่นี้
ข้อมูลลิขสิทธิ์
ลิขสิทธิ์© 2020 มูลนิธิฝรั่งเศส การใช้สื่อใด ๆ บนเว็บไซต์โดยไม่ได้รับอนุญาตอาจเป็นการละเมิดลิขสิทธิ์เครื่องหมายการค้าและกฎหมายอื่น ๆ คุณสามารถดูคัดลอกและดาวน์โหลดข้อมูลหรือซอฟต์แวร์ ("วัสดุ") ที่อยู่บนไซต์ภายใต้ข้อกำหนดเงื่อนไขและข้อยกเว้นต่อไปนี้:
- วัสดุที่จะนำมาใช้เพียงเพื่อวัตถุประสงค์ส่วนบุคคลที่ไม่ใช่เชิงพาณิชย์ให้ข้อมูลและการศึกษา ไม่ควรดัดแปลงวัสดุ พวกเขาจะต้องกระจายในรูปแบบที่ระบุไว้กับแหล่งที่มาที่ระบุไว้อย่างชัดเจน ข้อมูลลิขสิทธิ์หรือประกาศกรรมสิทธิ์อื่น ๆ ไม่สามารถลบเปลี่ยนแปลงหรือเปลี่ยนแปลงได้
- วัสดุอาจไม่ได้รับการเผยแพร่อัปโหลดโพสต์ส่ง (นอกเหนือจากที่กำหนดไว้ในที่นี้) โดยไม่ได้รับอนุญาตเป็นลายลักษณ์อักษรจากมูลนิธิฝรั่งเศสล่วงหน้า
PRIVACY POLICY
มูลนิธิฝรั่งเศสปกป้องความเป็นส่วนตัวของข้อมูลส่วนบุคคลและอื่น ๆ ที่เกี่ยวข้องกับผู้เข้าร่วมและผู้ให้ความร่วมมือทางการศึกษา มูลนิธิฝรั่งเศสจะไม่เปิดเผยข้อมูลที่สามารถระบุตัวบุคคลได้ให้แก่บุคคลที่สามโดยไม่ได้รับความยินยอมจากบุคคลยกเว้นข้อมูลดังกล่าวที่จำเป็นสำหรับการรายงานไปยัง ACCME
มูลนิธิฝรั่งเศสมีมาตรการปกป้องทางกายภาพอิเล็กทรอนิกส์และขั้นตอนที่สอดคล้องกับกฎระเบียบของรัฐบาลกลางเพื่อป้องกันการสูญหายการใช้งานในทางที่ผิดหรือการเปลี่ยนแปลงข้อมูลที่เรารวบรวมจากคุณ
ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับนโยบายความเป็นส่วนตัวของมูลนิธิฝรั่งเศสสามารถดูได้ที่ www.francefoundation.com/privacy-policy.
ข้อมูลติดต่อ
หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับกิจกรรม CME นี้โปรดติดต่อ The France Foundation ที่ 860-434-1650 หรือ อีเมลนี้จะถูกป้องกันจากสแปมบอท แต่คุณต้องเปิดการใช้งานจาวาสคริ.
ยีนบำบัด ถือเป็นคำมั่นสัญญามากมายสำหรับบุคคลที่มีภาวะต่างๆมากมายรวมถึงมะเร็งประเภทต่างๆโรคเอดส์โรคเบาหวานโรคหัวใจและโรคฮีโมฟีเลีย แนวทางใหม่ในการรักษานี้จะปรับเปลี่ยนยีนภายในเซลล์ของร่างกายเพื่อหยุดยั้งโรค
การบำบัดด้วยยีนพยายามที่จะแทนที่หรือแก้ไขยีนที่กลายพันธุ์และทำให้เซลล์ที่เป็นโรคมีความชัดเจนมากขึ้นต่อระบบภูมิคุ้มกัน โรคฮีโมฟีเลีย A และ B ได้รับการถ่ายทอดทางพันธุกรรมโดยเป็นส่วนหนึ่งของรูปแบบถอยที่เชื่อมโยงกับ X พันธุกรรมของฮีโมฟีเลียเกี่ยวข้องกับยีนที่พบในโครโมโซม X และต้องใช้ยีนที่ผิดพลาดเพียงยีนเดียวเพื่อนำไปสู่โรคเลือดออกนี้
การรักษาด้วยเซลล์และยีนยังอยู่ในระหว่างการศึกษา แต่ผลลัพธ์ก็มีแนวโน้มดี การทดลองทางคลินิกแสดงให้เห็นถึงความสำเร็จและสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (อย.) ได้อนุมัติการบำบัดด้วยเซลล์ชนิดหนึ่ง ใน ข้อควรพิจารณาที่สำคัญ: ความก้าวหน้าในการบำบัดด้วยยีนสำหรับฮีโมฟีเลีย นำโดย Glenn F. Pierce เราจะพูดถึงภาพรวมของโรคสถานะปัจจุบันของยีนบำบัดและอื่น ๆ