ไฮไลท์จากการประชุม ISTH 2021

ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-associated Virus Gene Transfer สำหรับโรคฮีโมฟีเลีย A รุนแรง: ผลลัพธ์จากการทดลอง GENEr3-8 ระยะที่ 1

ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-associated Virus Gene Transfer สำหรับโรคฮีโมฟีเลีย A รุนแรง: ผลลัพธ์จากการทดลอง GENEr3-8 ระยะที่ 1

Margareth C. Ozelo, MD, PhD

ดู
รายงานกรณีความปลอดภัยของตับจากการทดลองยีนบำบัด HOPE-B ระยะที่ 3 ในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลีย B

รายงานกรณีความปลอดภัยของตับจากการทดลองยีนบำบัด HOPE-B ระยะที่ 3 ในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลีย B

สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ

ดู
ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Etranacogene Dezaparvovec 52 สัปดาห์ในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลียบีรุนแรงหรือปานกลางถึงรุนแรง: ข้อมูลจากการทดลองยีนบำบัด HOPE-B ระยะที่ 3

ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Etranacogene Dezaparvovec 52 สัปดาห์ในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลียบีรุนแรงหรือปานกลางถึงรุนแรง: ข้อมูลจากการทดลองยีนบำบัด HOPE-B ระยะที่ 3

สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ

ดู
การตรวจสอบผลลัพธ์ในระยะแรกหลังการบำบัดด้วยยีนไวรัสที่เกี่ยวข้องกับ Adeno ในรูปแบบสุนัขฮีโมฟีเลีย

การตรวจสอบผลลัพธ์ในระยะแรกหลังการบำบัดด้วยยีนไวรัสที่เกี่ยวข้องกับ Adeno ในรูปแบบสุนัขฮีโมฟีเลีย

David Lillicrap, MD, FRCPC

ดู
ผลลัพธ์ทางคลินิกในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลีย บี ทั้งที่มีและไม่มีแอนติบอดีที่ทำให้เป็นกลางจนถึง AAV5: ข้อมูล 6 เดือนจากระยะที่ 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Gene Therapy Trial

ผลลัพธ์ทางคลินิกในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลีย บี ทั้งที่มีและไม่มีแอนติบอดีที่ทำให้เป็นกลางจนถึง AAV5: ข้อมูล 6 เดือนจากระยะที่ 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Gene Therapy Trial

Wolfgang A.Miesbach, MD, PhD

ดู
วิวัฒนาการของการบำบัดด้วยยีน AAV Vector กำลังดำเนินไปในฮีโมฟีเลีย คุณลักษณะเฉพาะของ BAY 2599023 จะตอบสนองความต้องการที่โดดเด่นหรือไม่?

วิวัฒนาการของการบำบัดด้วยยีน AAV Vector กำลังดำเนินไปในฮีโมฟีเลีย คุณลักษณะเฉพาะของ BAY 2599023 จะตอบสนองความต้องการที่โดดเด่นหรือไม่?

สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ

ดู

ไฮไลท์จาก EAHAD 2021 Virtual Congress

ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Etranacogene Dezaparvovec ในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียบีรุนแรงหรือปานกลาง: ข้อมูลแรกจากการทดลองการบำบัดด้วยยีน Hope-B ระยะที่ 3

ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Etranacogene Dezaparvovec ในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียบีรุนแรงหรือปานกลาง: ข้อมูลแรกจากการทดลองการบำบัดด้วยยีน Hope-B ระยะที่ 3

สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ

ดู
ลักษณะของการคงอยู่ของไวรัสเวกเตอร์ที่เกี่ยวข้องกับอะดีโนหลังจากการติดตามระยะยาวในรูปแบบสุนัขฮีโมฟีเลีย

ลักษณะของการคงอยู่ของไวรัสเวกเตอร์ที่เกี่ยวข้องกับอะดีโนหลังจากการติดตามระยะยาวในรูปแบบสุนัขฮีโมฟีเลีย

Paul Batty, MBBS, ปริญญาเอก

ดู
Etranacogene Dezaparvovec (ตัวแปร AAV5-Padua hFIX) เวกเตอร์ที่ได้รับการปรับปรุงสำหรับการถ่ายโอนยีนในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียชนิดรุนแรงหรือปานกลาง: ข้อมูลสองปีจากการทดลองระยะที่ 2b

Etranacogene Dezaparvovec (ตัวแปร AAV5-Padua hFIX) เวกเตอร์ที่ได้รับการปรับปรุงสำหรับการถ่ายโอนยีนในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียชนิดรุนแรงหรือปานกลาง: ข้อมูลสองปีจากการทดลองระยะที่ 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD

ดู
AMT-060 ยีนบำบัดในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียรุนแรงหรือรุนแรงปานกลางยืนยันการแสดงออกของการแก้ไขที่มีเสถียรภาพและการลดเลือดออกและการบริโภคปัจจัย IX ได้อย่างทนทานนานถึง 5 ปี

AMT-060 ยีนบำบัดในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียรุนแรงหรือรุนแรงปานกลางยืนยันการแสดงออกของการแก้ไขที่มีเสถียรภาพและการลดเลือดออกและการบริโภคปัจจัย IX ได้อย่างทนทานนานถึง 5 ปี

Frank WG Leebeek, MD, PhD

ดู
การติดตามผลการรักษาด้วยยีนบำบัดด้วยยีน Adeno-Associated Virus (AAV) แบบใหม่ (FLT180a) การบรรลุระดับกิจกรรมการแก้ไขปกติในผู้ป่วยฮีโมฟีเลียบี (HB) ขั้นรุนแรง (การศึกษา B-AMAZE)

การติดตามผลการรักษาด้วยยีนบำบัดด้วยยีน Adeno-Associated Virus (AAV) แบบใหม่ (FLT180a) การบรรลุระดับกิจกรรมการแก้ไขปกติในผู้ป่วยฮีโมฟีเลียบี (HB) ขั้นรุนแรง (การศึกษา B-AMAZE)

ประติมาเชาว์ดารี MRCP FRCPath

ดู

การบรรยายสรุปการประชุม ASH

การศึกษายีนบำบัดครั้งแรกในมนุษย์ของเทคโนโลยี AAVhu37 Capsid Vector ในโรคฮีโมฟีเลียขั้นรุนแรง A - BAY 2599023 มีคุณสมบัติเหมาะสมของผู้ป่วยในวงกว้างและการแสดงออกของ FVIII ที่มีเสถียรภาพและยั่งยืนในระยะยาว

การศึกษายีนบำบัดครั้งแรกในมนุษย์ของเทคโนโลยี AAVhu37 Capsid Vector ในโรคฮีโมฟีเลียขั้นรุนแรง A - BAY 2599023 มีคุณสมบัติเหมาะสมของผู้ป่วยในวงกว้างและการแสดงออกของ FVIII ที่มีเสถียรภาพและยั่งยืนในระยะยาว

สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ

ดู
สำนักทะเบียนยีนบำบัดฮีโมฟีเลียแห่งโลก

สำนักทะเบียนยีนบำบัดฮีโมฟีเลียแห่งโลก

Barbara A.Konkle, MD

ดู
AMT-060 ยีนบำบัดในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียรุนแรงหรือรุนแรงปานกลางยืนยันการแสดงออกของการแก้ไขที่มีเสถียรภาพและการลดเลือดออกและการบริโภคปัจจัย IX ได้อย่างทนทานนานถึง 5 ปี

AMT-060 ยีนบำบัดในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียรุนแรงหรือรุนแรงปานกลางยืนยันการแสดงออกของการแก้ไขที่มีเสถียรภาพและการลดเลือดออกและการบริโภคปัจจัย IX ได้อย่างทนทานนานถึง 5 ปี

Wolfgang A.Miesbach, MD, PhD

ดู
ข้อมูลแรกจากการทดลองใช้ยีนบำบัด HOPE-B ระยะที่ 3: ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Etranacogene Dezaparvovec (ตัวแปร AAV5-Padua hFIX; AMT-061) ในผู้ใหญ่ที่ได้รับการรักษาด้วยฮีโมฟีเลียบีที่รุนแรงหรือปานกลางโดยไม่คำนึงถึงการต่อต้านแคปซิดที่มีอยู่ก่อนการทำให้เป็นกลาง

ข้อมูลแรกจากการทดลองใช้ยีนบำบัด HOPE-B ระยะที่ 3: ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Etranacogene Dezaparvovec (ตัวแปร AAV5-Padua hFIX; AMT-061) ในผู้ใหญ่ที่ได้รับการรักษาด้วยฮีโมฟีเลียบีที่รุนแรงหรือปานกลางโดยไม่คำนึงถึงการต่อต้านแคปซิดที่มีอยู่ก่อนการทำให้เป็นกลาง

สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ

ดู
Etranacogene Dezaparvovec (ตัวแปร AAV5-Padua hFIX) เวกเตอร์ที่ได้รับการปรับปรุงสำหรับการถ่ายโอนยีนในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียชนิดรุนแรงหรือปานกลาง: ข้อมูลสองปีจากการทดลองระยะที่ 2b

Etranacogene Dezaparvovec (ตัวแปร AAV5-Padua hFIX) เวกเตอร์ที่ได้รับการปรับปรุงสำหรับการถ่ายโอนยีนในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียชนิดรุนแรงหรือปานกลาง: ข้อมูลสองปีจากการทดลองระยะที่ 2b

สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ

ดู
การติดตามผลการศึกษาอัลตาที่อัปเดตการศึกษาระยะที่ 1/2 ของยีนบำบัด Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) ในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลียขั้นรุนแรง

การติดตามผลการศึกษาอัลตาที่อัปเดตการศึกษาระยะที่ 1/2 ของยีนบำบัด Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) ในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลียขั้นรุนแรง

Barbara A.Konkle, MD

ดู

การบรรยายสรุปการประชุม ISTH

การทดลองระยะที่ I / II ของ SPK-8011: การแสดงออก FVIII ที่เสถียรและทนทานเป็นเวลา> 2 ปีด้วยการปรับปรุง ABR อย่างมีนัยสำคัญในกลุ่มประชากรในปริมาณเริ่มต้นหลังจากการถ่ายโอนยีน FVIII ที่เป็นสื่อกลาง AAV สำหรับโรคฮีโมฟีเลียเอ

การทดลองระยะที่ I / II ของ SPK-8011: การแสดงออก FVIII ที่เสถียรและทนทานเป็นเวลา> 2 ปีด้วยการปรับปรุง ABR อย่างมีนัยสำคัญในกลุ่มประชากรในปริมาณเริ่มต้นหลังจากการถ่ายโอนยีน FVIII ที่เป็นสื่อกลาง AAV สำหรับโรคฮีโมฟีเลียเอ

ลินด์เซย์เอ. จอร์จนพ

ดู
การศึกษาติดตามผลสี่ปีครั้งแรกของมนุษย์ในเรื่องประสิทธิภาพและความปลอดภัยในการรักษาที่ยั่งยืน: การบำบัดด้วยยีน AAV ด้วย Valoctocogene Roxaparvovec สำหรับโรค Haemophilia ที่รุนแรง

ผลลัพธ์ของจีโนมเวกเตอร์ระยะยาวและความสามารถในการสร้างภูมิคุ้มกันของการถ่ายโอนยีน AAV FVIII ในรูปแบบสุนัขฮีโมฟีเลียเอ

Paul Batty, MBBS, ปริญญาเอก

ดู
การบำบัดด้วยยีนใหม่ของ Adeno Associated Virus (AAV) (FLT180a) บรรลุระดับกิจกรรมการแก้ไขปกติในผู้ป่วยฮีโมฟีเลียบี (HB) ขั้นรุนแรง (การศึกษา B-AMAZE)

การบำบัดด้วยยีนใหม่ของ Adeno Associated Virus (AAV) (FLT180a) บรรลุระดับกิจกรรมการแก้ไขปกติในผู้ป่วยฮีโมฟีเลียบี (HB) ขั้นรุนแรง (การศึกษา B-AMAZE)

ประติมาเชาว์ดารี MRCP, FRCPath

ดู
ความถี่ตำแหน่งและลักษณะของการแทรกเวกเตอร์ AAV หลังจากการติดตามผลระยะยาวของการส่งมอบ FVIII Transgene ในรูปแบบสุนัขฮีโมฟีเลีย A

ความถี่ตำแหน่งและลักษณะของการแทรกเวกเตอร์ AAV หลังจากการติดตามผลระยะยาวของการส่งมอบ FVIII Transgene ในรูปแบบสุนัขฮีโมฟีเลีย A

Paul Batty, MBBS, ปริญญาเอก

ดู

การบรรยายสรุปการประชุมของ WFH

ความคืบหน้าล่าสุดในการพัฒนา AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) สำหรับผู้ป่วยที่มีอาการรุนแรงหรือมีระดับปานกลางฮีโมฟีเลียบี

ความคืบหน้าล่าสุดในการพัฒนา AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) สำหรับผู้ป่วยที่มีอาการรุนแรงหรือมีระดับปานกลางฮีโมฟีเลียบี

สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ

ดู
การศึกษาติดตามผลสี่ปีครั้งแรกของมนุษย์ในเรื่องประสิทธิภาพและความปลอดภัยในการรักษาที่ยั่งยืน: การบำบัดด้วยยีน AAV ด้วย Valoctocogene Roxaparvovec สำหรับโรค Haemophilia ที่รุนแรง

การศึกษาติดตามผลสี่ปีครั้งแรกของมนุษย์ในเรื่องประสิทธิภาพและความปลอดภัยในการรักษาที่ยั่งยืน: การบำบัดด้วยยีน AAV ด้วย Valoctocogene Roxaparvovec สำหรับโรค Haemophilia ที่รุนแรง

John Pasi, MB ChB, ปริญญาเอก, FRCP, FRCPath, FRCPCH

ดู

การบรรยายสรุปการประชุม ASGCT

การศึกษายีนบำบัดครั้งแรกในมนุษย์ของเทคโนโลยีเวกเตอร์ AAVhu37 Capsid ในฮีโมฟีเลียรุนแรง A: ผลลัพธ์ด้านความปลอดภัยและ FVIII

การศึกษายีนบำบัดครั้งแรกในมนุษย์ของเทคโนโลยีเวกเตอร์ AAVhu37 Capsid ในฮีโมฟีเลียรุนแรง A: ผลลัพธ์ด้านความปลอดภัยและ FVIII

สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ

ดู
การใช้ Apheresis เพื่อกำจัดแอนติบอดี AAV ที่เป็นกลางในผู้ป่วยที่ไม่รวมก่อนหน้านี้จากการรักษาด้วยยีน

การใช้ Apheresis เพื่อกำจัดแอนติบอดี AAV ที่เป็นกลางในผู้ป่วยที่ไม่รวมก่อนหน้านี้จากการรักษาด้วยยีน
 

Glenn F.Pierce, MD, PhD

ดู
การพัฒนาเวกเตอร์ผู้สมัคร AAV3 คลินิกสำหรับการรักษาด้วยยีนของฮีโมฟีเลียบี

การพัฒนาเวกเตอร์ผู้สมัคร AAV3 คลินิกสำหรับการรักษาด้วยยีนของฮีโมฟีเลียบี
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

ดู
การวิเคราะห์การรวม AAV หลังจากการติดตามผลระยะยาวในฮีโมฟีเลีย A สุนัขเผยให้เห็นผลกระทบทางพันธุกรรมของการแก้ไขยีน AAV-Mediated

การวิเคราะห์การรวม AAV หลังจากการติดตามผลระยะยาวในฮีโมฟีเลีย A สุนัขเผยให้เห็นผลกระทบทางพันธุกรรมของการแก้ไขยีน AAV-Mediated

Glenn F.Pierce, MD, PhD

ดู

ครอบคลุมการประชุมจากออร์แลนโด

ครอบคลุมการประชุมจากออร์แลนโดที่มีการสัมภาษณ์ผู้เชี่ยวชาญเกี่ยวกับความก้าวหน้าล่าสุดในยีนบำบัด

รับเครดิต CME

ครอบคลุมการประชุม - สดจากออร์แลนโด 2019

ข้อมูลล่าสุดเกี่ยวกับการทดลองทางคลินิกเกี่ยวกับยีนบำบัดใน Hemophilia B
ข้อมูลความปลอดภัยและประสิทธิภาพระยะยาวจากการทดลองยีนบำบัดในฮีโมฟีเลียให้มองในแง่ดี
การแสดงออกระยะยาวของ AAV ไกล่เกลี่ยการถ่ายโอนยีน FVIII และกิจกรรมการรวมเวกเตอร์ในฮีโมฟีเลีย
แนวทางใหม่ในการรักษาด้วยยีนฮีโมฟีเลียในการพัฒนาพรีนลินน์
แอนติบอดีก่อน AAV และผลที่ตามมาสำหรับการรักษาด้วยยีนฮีโมฟีเลีย
อนาคตของการบำบัดยีนฮีโมฟีเลีย
การเตรียมการอนุมัติยีนบำบัดสำหรับฮีโมฟีเลีย