ไฮไลท์จากการประชุมและนิทรรศการประจำปี ASH ครั้งที่ 64
ข้อมูลอัปเดตเกี่ยวกับการทดลองทางคลินิกต่อเนื่องสามครั้งในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลียบีขั้นรุนแรง
การกวาดล้างเวกเตอร์อย่างรวดเร็วหลังจากการถ่ายโอนยีน FVIII ที่ใช้สื่อกลาง AAV ในการทดลองระยะที่ I / II ของ SPK-8011 ในผู้ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลียเอ
ไฮไลท์จากการประชุม ISTH . ครั้งที่ 30
ความสัมพันธ์ระหว่าง FVIII ที่ผลิตด้วยยีนและอัตราการเลือดออก 2 ปีหลังจากการถ่ายทอดยีนด้วย Valoctocogene Roxaparvovec: ผลลัพธ์จาก Gener8-1
ผลลัพธ์จาก B-LIEVE การศึกษาการยืนยันปริมาณยาระยะที่ 1/2 ของการบำบัดด้วยยีน FLT180a AAV ในผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลียบี
การปรับปรุงคุณภาพชีวิตที่เกี่ยวข้องกับสุขภาพในผู้ใหญ่ที่มีฮีโมฟีเลียบีรุนแรงหรือปานกลางหลังจากได้รับการบำบัดด้วยยีน Etranacogene Dezaparvovec
ไฮไลท์จากการประชุมประจำปี ASGCT ครั้งที่ 25
การแก้ไข Hemostatic ที่เสถียรและคุณภาพชีวิตที่เกี่ยวข้องกับ Hemophilia ที่ดีขึ้น: การวิเคราะห์ขั้นสุดท้ายจาก Pivotal Phase 3 HOPE-B Trial ของ Etranacogene Dezaparvovec
การส่งมอบ CRISPR/Cas9 mRNA LNPs เพื่อซ่อมแซมการลบเล็กน้อยในยีน FVIII ในหนูเมาส์ Hemophilia A
ตัวแปรแฟกเตอร์ VIII ด้วยการกำจัดไซต์ N-ไกลโคซิเลชันที่ 2118 การตอบสนองภูมิคุ้มกันต้าน FVIII ที่ลดลงในการบำบัดด้วยยีนที่รักษาด้วยหนูที่รักษาด้วยฮีโมฟีเลีย A
โปรโมเตอร์ Stabilin-2 ปรับการตอบสนองทางภูมิคุ้มกันต่อ FVIII หลังจากส่ง Lentiviral Vector ในหนูที่เป็นฮีโมฟีเลีย
ไฮไลท์จากงาน WFH 2022 World Congress
การใช้ทะเบียนบำบัดยีนฮีโมฟีเลียโลกเพื่อติดตามผลระยะยาวของผู้ป่วยฮีโมฟีเลียที่ได้รับการรักษาด้วยยีนบำบัด
พร้อมให้เครดิต CME!
หัวข้อ: ยีนบำบัดในฮีโมฟีเลีย
ประเภทการรับรอง: เครดิต AMA PRA ประเภท 1™
วันที่ออกข่าว: มิถุนายน 6, 2022
หมดอายุวันที่: มิถุนายน 5, 2023
เวลาโดยประมาณในการทำกิจกรรม: 15 นาที
ไฮไลท์จากการประชุมใหญ่ประจำปีครั้งที่ 15 ของ EAHAD
การเลือกขนาดยาและการออกแบบการศึกษาสำหรับ B-LIEVE การทดลองทางคลินิกการยืนยันปริมาณยาระยะที่ 1/2 ของการบำบัดด้วยยีน FLT180A สำหรับผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลีย บี
ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของการถ่ายโอนยีน Valoctocogene Roxaparvovec สำหรับ Haemophilia A ที่รุนแรง: ผลลัพธ์จากการวิเคราะห์ GENEr8-1 สองปี
สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ
ผลกระทบของการถ่ายโอนยีน Valoctocogene Roxaparvovec สำหรับ Haemophilia A ที่รุนแรงต่อคุณภาพชีวิตที่เกี่ยวข้องกับสุขภาพ
จอห์นนี่ มาห์ลังกู, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
ไฮไลท์จากการประชุมเชิงปฏิบัติการครั้งที่ 16 ของ NHF เรื่องเทคโนโลยีใหม่และการถ่ายทอดยีนสำหรับฮีโมฟีเลีย
ไฮไลท์จากการประชุมประจำปี ASH ครั้งที่ 63
ความสัมพันธ์ระหว่างการแสดงออกภายนอกของยีน FVIII และเหตุการณ์เลือดออกหลังการถ่ายโอนยีน Valoctocogene Roxaparvovec สำหรับฮีโมฟีเลียที่รุนแรง A: การวิเคราะห์หลังการทดลองของ GENEr8-1 ระยะที่ 3
ข้อมูลเลือดออกในระดับนิพจน์ FIX พื้นฐานในผู้ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลีย บี: การวิเคราะห์โดยใช้ 'การศึกษาการแสดงออกของปัจจัย
การติดตามผลมากกว่า 5 ปีในกลุ่มผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลีย บี ที่ได้รับการรักษาด้วยยีนบำบัดด้วยไวรัส Fidanacogene Elaparvovec Adeno
Ben J. Samelson-Jones, MD, ปริญญาเอก
การแสดงออกของ Factor IX ภายในช่วงปกติป้องกันการตกเลือดที่เกิดขึ้นเองซึ่งต้องได้รับการรักษาหลังการบำบัดด้วยยีน FLT180a ในผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลีย บีอย่างรุนแรง: การศึกษาติดตามผลระยะยาวของโปรแกรม B-Amaze
ประติมาเชาว์ดารี MRCP FRCPath
ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-associated Virus Gene Transfer สำหรับโรคฮีโมฟีเลีย A รุนแรง: ผลลัพธ์จากการทดลอง GENEr3-8 ระยะที่ 1
Margareth C. Ozelo, MD, PhD
รายงานกรณีความปลอดภัยของตับจากการทดลองยีนบำบัด HOPE-B ระยะที่ 3 ในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลีย B
สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ
ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Etranacogene Dezaparvovec 52 สัปดาห์ในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลียบีรุนแรงหรือปานกลางถึงรุนแรง: ข้อมูลจากการทดลองยีนบำบัด HOPE-B ระยะที่ 3
สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ
การตรวจสอบผลลัพธ์ในระยะแรกหลังการบำบัดด้วยยีนไวรัสที่เกี่ยวข้องกับ Adeno ในรูปแบบสุนัขฮีโมฟีเลีย
เดวิด Lillicrap, MD, FRCPC
ผลลัพธ์ทางคลินิกในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลีย บี ทั้งที่มีและไม่มีแอนติบอดีที่ทำให้เป็นกลางจนถึง AAV5: ข้อมูล 6 เดือนจากระยะที่ 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Gene Therapy Trial
Wolfgang A.Miesbach, MD, PhD
วิวัฒนาการของการบำบัดด้วยยีน AAV Vector กำลังดำเนินไปในฮีโมฟีเลีย คุณลักษณะเฉพาะของ BAY 2599023 จะตอบสนองความต้องการที่โดดเด่นหรือไม่?
สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ
ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Etranacogene Dezaparvovec ในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียบีรุนแรงหรือปานกลาง: ข้อมูลแรกจากการทดลองการบำบัดด้วยยีน Hope-B ระยะที่ 3
สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ
ลักษณะของการคงอยู่ของไวรัสเวกเตอร์ที่เกี่ยวข้องกับอะดีโนหลังจากการติดตามระยะยาวในรูปแบบสุนัขฮีโมฟีเลีย
Paul Batty, MBBS, ปริญญาเอก
Etranacogene Dezaparvovec (ตัวแปร AAV5-Padua hFIX) เวกเตอร์ที่ได้รับการปรับปรุงสำหรับการถ่ายโอนยีนในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียชนิดรุนแรงหรือปานกลาง: ข้อมูลสองปีจากการทดลองระยะที่ 2b
Annette von Drygalski, MD, PharmD
AMT-060 ยีนบำบัดในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียรุนแรงหรือรุนแรงปานกลางยืนยันการแสดงออกของการแก้ไขที่มีเสถียรภาพและการลดเลือดออกและการบริโภคปัจจัย IX ได้อย่างทนทานนานถึง 5 ปี
Frank WG Leebeek, MD, PhD
การติดตามผลการรักษาด้วยยีนบำบัดด้วยยีน Adeno-Associated Virus (AAV) แบบใหม่ (FLT180a) การบรรลุระดับกิจกรรมการแก้ไขปกติในผู้ป่วยฮีโมฟีเลียบี (HB) ขั้นรุนแรง (การศึกษา B-AMAZE)
ประติมาเชาว์ดารี MRCP FRCPath
AMT-060 ยีนบำบัดในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียรุนแรงหรือรุนแรงปานกลางยืนยันการแสดงออกของการแก้ไขที่มีเสถียรภาพและการลดเลือดออกและการบริโภคปัจจัย IX ได้อย่างทนทานนานถึง 5 ปี
Wolfgang A.Miesbach, MD, PhD
ข้อมูลแรกจากการทดลองใช้ยีนบำบัด HOPE-B ระยะที่ 3: ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Etranacogene Dezaparvovec (ตัวแปร AAV5-Padua hFIX; AMT-061) ในผู้ใหญ่ที่ได้รับการรักษาด้วยฮีโมฟีเลียบีที่รุนแรงหรือปานกลางโดยไม่คำนึงถึงการต่อต้านแคปซิดที่มีอยู่ก่อนการทำให้เป็นกลาง
สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ
Etranacogene Dezaparvovec (ตัวแปร AAV5-Padua hFIX) เวกเตอร์ที่ได้รับการปรับปรุงสำหรับการถ่ายโอนยีนในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียชนิดรุนแรงหรือปานกลาง: ข้อมูลสองปีจากการทดลองระยะที่ 2b
สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ
การติดตามผลการศึกษาอัลตาที่อัปเดตการศึกษาระยะที่ 1/2 ของยีนบำบัด Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) ในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลียขั้นรุนแรง
Barbara A.Konkle, MD
การบรรยายสรุปการประชุม ISTH
การทดลองระยะที่ I / II ของ SPK-8011: การแสดงออก FVIII ที่เสถียรและทนทานเป็นเวลา> 2 ปีด้วยการปรับปรุง ABR อย่างมีนัยสำคัญในกลุ่มประชากรในปริมาณเริ่มต้นหลังจากการถ่ายโอนยีน FVIII ที่เป็นสื่อกลาง AAV สำหรับโรคฮีโมฟีเลียเอ
ลินด์เซย์เอ. จอร์จนพ
ผลลัพธ์ของจีโนมเวกเตอร์ระยะยาวและความสามารถในการสร้างภูมิคุ้มกันของการถ่ายโอนยีน AAV FVIII ในรูปแบบสุนัขฮีโมฟีเลียเอ
Paul Batty, MBBS, ปริญญาเอก
การบำบัดด้วยยีนใหม่ของ Adeno Associated Virus (AAV) (FLT180a) บรรลุระดับกิจกรรมการแก้ไขปกติในผู้ป่วยฮีโมฟีเลียบี (HB) ขั้นรุนแรง (การศึกษา B-AMAZE)
ประติมาเชาว์ดารี MRCP, FRCPath
ความถี่ตำแหน่งและลักษณะของการแทรกเวกเตอร์ AAV หลังจากการติดตามผลระยะยาวของการส่งมอบ FVIII Transgene ในรูปแบบสุนัขฮีโมฟีเลีย A
Paul Batty, MBBS, ปริญญาเอก
การบรรยายสรุปการประชุมของ WFH
ความคืบหน้าล่าสุดในการพัฒนา AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) สำหรับผู้ป่วยที่มีอาการรุนแรงหรือมีระดับปานกลางฮีโมฟีเลียบี
สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ
การศึกษาติดตามผลสี่ปีครั้งแรกของมนุษย์ในเรื่องประสิทธิภาพและความปลอดภัยในการรักษาที่ยั่งยืน: การบำบัดด้วยยีน AAV ด้วย Valoctocogene Roxaparvovec สำหรับโรค Haemophilia ที่รุนแรง
John Pasi, MB ChB, ปริญญาเอก, FRCP, FRCPath, FRCPCH
การบรรยายสรุปการประชุม ASGCT
การศึกษายีนบำบัดครั้งแรกในมนุษย์ของเทคโนโลยีเวกเตอร์ AAVhu37 Capsid ในฮีโมฟีเลียรุนแรง A: ผลลัพธ์ด้านความปลอดภัยและ FVIII
สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ
การใช้ Apheresis เพื่อกำจัดแอนติบอดี AAV ที่เป็นกลางในผู้ป่วยที่ไม่รวมก่อนหน้านี้จากการรักษาด้วยยีน
Glenn F.Pierce, MD, PhD
การพัฒนาเวกเตอร์ผู้สมัคร AAV3 คลินิกสำหรับการรักษาด้วยยีนของฮีโมฟีเลียบี
อะลก ศรีวัสตวา, FRACP, FRCPA, FRCP
การวิเคราะห์การรวม AAV หลังจากการติดตามผลระยะยาวในฮีโมฟีเลีย A สุนัขเผยให้เห็นผลกระทบทางพันธุกรรมของการแก้ไขยีน AAV-Mediated
Glenn F.Pierce, MD, PhD
ครอบคลุมการประชุมจากออร์แลนโด
ครอบคลุมการประชุมจากออร์แลนโดที่มีการสัมภาษณ์ผู้เชี่ยวชาญเกี่ยวกับความก้าวหน้าล่าสุดในยีนบำบัด
ครอบคลุมการประชุม - สดจากออร์แลนโด 2019






