การบรรยายสรุปการประชุม ASH
AMT-060 ยีนบำบัดในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียรุนแรงหรือรุนแรงปานกลางยืนยันการแสดงออกของการแก้ไขที่มีเสถียรภาพและการลดเลือดออกและการบริโภคปัจจัย IX ได้อย่างทนทานนานถึง 5 ปี
Wolfgang A.Miesbach, MD, PhD
ข้อมูลแรกจากการทดลองใช้ยีนบำบัด HOPE-B ระยะที่ 3: ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Etranacogene Dezaparvovec (ตัวแปร AAV5-Padua hFIX; AMT-061) ในผู้ใหญ่ที่ได้รับการรักษาด้วยฮีโมฟีเลียบีที่รุนแรงหรือปานกลางโดยไม่คำนึงถึงการต่อต้านแคปซิดที่มีอยู่ก่อนการทำให้เป็นกลาง
สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ
Etranacogene Dezaparvovec (ตัวแปร AAV5-Padua hFIX) เวกเตอร์ที่ได้รับการปรับปรุงสำหรับการถ่ายโอนยีนในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียชนิดรุนแรงหรือปานกลาง: ข้อมูลสองปีจากการทดลองระยะที่ 2b
สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ
การติดตามผลการศึกษาอัลตาที่อัปเดตการศึกษาระยะที่ 1/2 ของยีนบำบัด Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) ในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลียขั้นรุนแรง
Barbara A.Konkle, MD
การบรรยายสรุปการประชุม ISTH
การทดลองระยะที่ I / II ของ SPK-8011: การแสดงออก FVIII ที่เสถียรและทนทานเป็นเวลา> 2 ปีด้วยการปรับปรุง ABR อย่างมีนัยสำคัญในกลุ่มประชากรในปริมาณเริ่มต้นหลังจากการถ่ายโอนยีน FVIII ที่เป็นสื่อกลาง AAV สำหรับโรคฮีโมฟีเลียเอ
ลินด์เซย์เอ. จอร์จนพ
ผลลัพธ์ของจีโนมเวกเตอร์ระยะยาวและความสามารถในการสร้างภูมิคุ้มกันของการถ่ายโอนยีน AAV FVIII ในรูปแบบสุนัขฮีโมฟีเลียเอ
Paul Batty, MBBS, PhD
การบำบัดด้วยยีนใหม่ของ Adeno Associated Virus (AAV) (FLT180a) บรรลุระดับกิจกรรมการแก้ไขปกติในผู้ป่วยฮีโมฟีเลียบี (HB) ขั้นรุนแรง (การศึกษา B-AMAZE)
ประติมาเชาว์ดารี MRCP, FRCPath
ความถี่ตำแหน่งและลักษณะของการแทรกเวกเตอร์ AAV หลังจากการติดตามผลระยะยาวของการส่งมอบ FVIII Transgene ในรูปแบบสุนัขฮีโมฟีเลีย A
Paul Batty, MBBS, PhD
การบรรยายสรุปการประชุมของ WFH
ความคืบหน้าล่าสุดในการพัฒนา AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) สำหรับผู้ป่วยที่มีอาการรุนแรงหรือมีระดับปานกลางฮีโมฟีเลียบี
สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ
การศึกษาติดตามผลสี่ปีครั้งแรกของมนุษย์ในเรื่องประสิทธิภาพและความปลอดภัยในการรักษาที่ยั่งยืน: การบำบัดด้วยยีน AAV ด้วย Valoctocogene Roxaparvovec สำหรับโรค Haemophilia ที่รุนแรง
John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
การบรรยายสรุปการประชุม ASGCT
การศึกษายีนบำบัดครั้งแรกในมนุษย์ของเทคโนโลยีเวกเตอร์ AAVhu37 Capsid ในฮีโมฟีเลียรุนแรง A: ผลลัพธ์ด้านความปลอดภัยและ FVIII
สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ
การใช้ Apheresis เพื่อกำจัดแอนติบอดี AAV ที่เป็นกลางในผู้ป่วยที่ไม่รวมก่อนหน้านี้จากการรักษาด้วยยีน
Glen F.Pierce, MD, PhD
การพัฒนาเวกเตอร์ผู้สมัคร AAV3 คลินิกสำหรับการรักษาด้วยยีนของฮีโมฟีเลียบี
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
การวิเคราะห์การรวม AAV หลังจากการติดตามผลระยะยาวในฮีโมฟีเลีย A สุนัขเผยให้เห็นผลกระทบทางพันธุกรรมของการแก้ไขยีน AAV-Mediated
Glen F.Pierce, MD, PhD
ครอบคลุมการประชุมจากออร์แลนโด
ครอบคลุมการประชุมจากออร์แลนโดที่มีการสัมภาษณ์ผู้เชี่ยวชาญเกี่ยวกับความก้าวหน้าล่าสุดในยีนบำบัด
ครอบคลุมการประชุม - สดจากออร์แลนโด 2019






