ไฮไลท์จากการประชุมและนิทรรศการประจำปี ASH ครั้งที่ 64

อธิบายกลไกเบื้องหลังความคลาดเคลื่อนของ AAV-Derived Factor VIII Assay

ข้อมูลอัปเดตเกี่ยวกับการทดลองทางคลินิกต่อเนื่องสามครั้งในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลียบีขั้นรุนแรง

สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ

การกวาดล้างเวกเตอร์อย่างรวดเร็วหลังจากการถ่ายโอนยีน FVIII ที่ใช้สื่อกลาง AAV ในการทดลองระยะที่ I / II ของ SPK-8011 ในผู้ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลียเอ

การกวาดล้างเวกเตอร์อย่างรวดเร็วหลังจากการถ่ายโอนยีน FVIII ที่ใช้สื่อกลาง AAV ในการทดลองระยะที่ I / II ของ SPK-8011 ในผู้ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลียเอ

เบนจามิน เจ. ซาเมลสัน โจนส์, MD, PhD

ไฮไลท์จากการประชุม ISTH . ครั้งที่ 30

ข้อมูล CME

เรียกร้องเครดิต

อธิบายกลไกเบื้องหลังความคลาดเคลื่อนของ AAV-Derived Factor VIII Assay

อธิบายกลไกเบื้องหลังความคลาดเคลื่อนของ AAV-Derived Factor VIII Assay

Anna Sternberg ปริญญาเอก

ความสัมพันธ์ระหว่าง FVIII ที่ผลิตด้วยยีนและอัตราการเลือดออก 2 ปีหลังจากการถ่ายทอดยีนด้วย Valoctocogene Roxaparvovec: ผลลัพธ์จาก Gener8-1

ความสัมพันธ์ระหว่าง FVIII ที่ผลิตด้วยยีนและอัตราการเลือดออก 2 ปีหลังจากการถ่ายทอดยีนด้วย Valoctocogene Roxaparvovec: ผลลัพธ์จาก Gener8-1

จอห์นนี่ มาห์ลังกู, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

ผลลัพธ์จาก B-LIEVE การศึกษาการยืนยันปริมาณยาระยะที่ 1/2 ของการบำบัดด้วยยีน FLT180a AAV ในผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลียบี

ผลลัพธ์จาก B-LIEVE การศึกษาการยืนยันปริมาณยาระยะที่ 1/2 ของการบำบัดด้วยยีน FLT180a AAV ในผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลียบี

กายยังนพ

การปรับปรุงคุณภาพชีวิตที่เกี่ยวข้องกับสุขภาพในผู้ใหญ่ที่มีฮีโมฟีเลียบีรุนแรงหรือปานกลางหลังจากได้รับการบำบัดด้วยยีน Etranacogene Dezaparvovec

การปรับปรุงคุณภาพชีวิตที่เกี่ยวข้องกับสุขภาพในผู้ใหญ่ที่มีฮีโมฟีเลียบีรุนแรงหรือปานกลางหลังจากได้รับการบำบัดด้วยยีน Etranacogene Dezaparvovec

สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ

ไฮไลท์จากการประชุมประจำปี ASGCT ครั้งที่ 25

ข้อมูล CME

เรียกร้องเครดิต

การแก้ไข Hemostatic ที่เสถียรและคุณภาพชีวิตที่เกี่ยวข้องกับ Hemophilia ที่ดีขึ้น: การวิเคราะห์ขั้นสุดท้ายจาก Pivotal Phase 3 HOPE-B Trial ของ Etranacogene Dezaparvovec

การแก้ไข Hemostatic ที่เสถียรและคุณภาพชีวิตที่เกี่ยวข้องกับ Hemophilia ที่ดีขึ้น: การวิเคราะห์ขั้นสุดท้ายจาก Pivotal Phase 3 HOPE-B Trial ของ Etranacogene Dezaparvovec

สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ

การส่งมอบ CRISPR/Cas9 mRNA LNPs เพื่อซ่อมแซมการลบเล็กน้อยในยีน FVIII ในหนูเมาส์ Hemophilia A

การส่งมอบ CRISPR/Cas9 mRNA LNPs เพื่อซ่อมแซมการลบเล็กน้อยในยีน FVIII ในหนูเมาส์ Hemophilia A

ชุน-หยู เฉิน, PhD

ตัวแปรแฟกเตอร์ VIII ด้วยการกำจัดไซต์ N-ไกลโคซิเลชันที่ 2118 การตอบสนองภูมิคุ้มกันต้าน FVIII ที่ลดลงในการบำบัดด้วยยีนที่รักษาด้วยหนูที่รักษาด้วยฮีโมฟีเลีย A

ตัวแปรแฟกเตอร์ VIII ด้วยการกำจัดไซต์ N-ไกลโคซิเลชันที่ 2118 การตอบสนองภูมิคุ้มกันต้าน FVIII ที่ลดลงในการบำบัดด้วยยีนที่รักษาด้วยหนูที่รักษาด้วยฮีโมฟีเลีย A

แครอล เอช. เหมียว MD

โปรโมเตอร์ Stabilin-2 ปรับการตอบสนองทางภูมิคุ้มกันต่อ FVIII หลังจากส่ง Lentiviral Vector ในหนูที่เป็นฮีโมฟีเลีย

โปรโมเตอร์ Stabilin-2 ปรับการตอบสนองทางภูมิคุ้มกันต่อ FVIII หลังจากส่ง Lentiviral Vector ในหนูที่เป็นฮีโมฟีเลีย

Antonia Follenzi, MD, ปริญญาเอก

ไฮไลท์จากงาน WFH 2022 World Congress

การใช้ทะเบียนบำบัดยีนฮีโมฟีเลียโลกเพื่อติดตามผลระยะยาวของผู้ป่วยฮีโมฟีเลียที่ได้รับการรักษาด้วยยีนบำบัด

การใช้ทะเบียนบำบัดยีนฮีโมฟีเลียโลกเพื่อติดตามผลระยะยาวของผู้ป่วยฮีโมฟีเลียที่ได้รับการรักษาด้วยยีนบำบัด

บาร์บาร่าคอนเคิล, MD

พร้อมให้เครดิต CME!

หัวข้อ: ยีนบำบัดในฮีโมฟีเลีย
ประเภทการรับรอง: เครดิต AMA PRA ประเภท 1™
วันที่ออกข่าว: มิถุนายน 6, 2022
หมดอายุวันที่: มิถุนายน 5, 2023
เวลาโดยประมาณในการทำกิจกรรม: 15 นาที

ข้อมูล CME

เรียกร้องเครดิต

ไฮไลท์จากการประชุมใหญ่ประจำปีครั้งที่ 15 ของ EAHAD

การเลือกขนาดยาและการออกแบบการศึกษาสำหรับ B-LIEVE การทดลองทางคลินิกการยืนยันปริมาณยาระยะที่ 1/2 ของการบำบัดด้วยยีน FLT180A สำหรับผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลีย บี

การเลือกขนาดยาและการออกแบบการศึกษาสำหรับ B-LIEVE การทดลองทางคลินิกการยืนยันปริมาณยาระยะที่ 1/2 ของการบำบัดด้วยยีน FLT180A สำหรับผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลีย บี

ประติมาเชาว์ดารี MRCP FRCPath

การวิเคราะห์ขั้นสุดท้ายจากการทดลองยีนบำบัด HOPE-B ระยะที่ 3 ที่สำคัญ: ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Etranacogene Dezaparvovec ที่เสถียรในสภาวะคงที่ในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลีย บี รุนแรงหรือปานกลาง

การวิเคราะห์ขั้นสุดท้ายจากการทดลองยีนบำบัด HOPE-B ระยะที่ 3 ที่สำคัญ

Wolfgang Miesbach นพ

ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของการถ่ายโอนยีน Valoctocogene Roxaparvovec สำหรับ Haemophilia A ที่รุนแรง: ผลลัพธ์จากการวิเคราะห์ GENEr8-1 สองปี

ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของการถ่ายโอนยีน Valoctocogene Roxaparvovec สำหรับ Haemophilia A ที่รุนแรง: ผลลัพธ์จากการวิเคราะห์ GENEr8-1 สองปี

สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ

ผลกระทบของการถ่ายโอนยีน Valoctocogene Roxaparvovec สำหรับ Haemophilia A ที่รุนแรงต่อคุณภาพชีวิตที่เกี่ยวข้องกับสุขภาพ

ผลกระทบของการถ่ายโอนยีน Valoctocogene Roxaparvovec สำหรับ Haemophilia A ที่รุนแรงต่อคุณภาพชีวิตที่เกี่ยวข้องกับสุขภาพ

จอห์นนี่ มาห์ลังกู, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

ไฮไลท์จากการประชุมเชิงปฏิบัติการครั้งที่ 16 ของ NHF เรื่องเทคโนโลยีใหม่และการถ่ายทอดยีนสำหรับฮีโมฟีเลีย

สรุปการรวม AAV และความหมาย

สรุปการรวม AAV และความหมาย

เฟรเดอริก ดี. บุชแมน ปริญญาเอก

ทำลายความทนทานต่อยีนผ่านการกดภูมิคุ้มกัน

ทำลายความคลาดเคลื่อนของยีนผ่านการกดภูมิคุ้มกัน

Valder R. Arruda, MD, PhD

การกำหนดเป้าหมาย Sinusoial Endothelium

การกำหนดเป้าหมาย Sinusoial Endothelium

Antonia Follenzi, MD, ปริญญาเอก

ไฮไลท์จากการประชุมประจำปี ASH ครั้งที่ 63

การวิเคราะห์หลังการทดลองของ GENER8-1 Phase 3 Trial

ความสัมพันธ์ระหว่างการแสดงออกภายนอกของยีน FVIII และเหตุการณ์เลือดออกหลังการถ่ายโอนยีน Valoctocogene Roxaparvovec สำหรับฮีโมฟีเลียที่รุนแรง A: การวิเคราะห์หลังการทดลองของ GENEr8-1 ระยะที่ 3

สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ

ข้อมูลเลือดออกในระดับนิพจน์ FIX พื้นฐานในผู้ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลีย บี: การวิเคราะห์โดยใช้ 'การศึกษาการแสดงออกของปัจจัย

ข้อมูลเลือดออกในระดับนิพจน์ FIX พื้นฐานในผู้ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลีย บี: การวิเคราะห์โดยใช้ 'การศึกษาการแสดงออกของปัจจัย

สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ

การติดตามผลมากกว่า 5 ปีในกลุ่มผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลีย บี ที่ได้รับการรักษาด้วยยีนบำบัดด้วยไวรัส Fidanacogene Elaparvovec Adeno

การติดตามผลมากกว่า 5 ปีในกลุ่มผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลีย บี ที่ได้รับการรักษาด้วยยีนบำบัดด้วยไวรัส Fidanacogene Elaparvovec Adeno

Ben J. Samelson-Jones, MD, ปริญญาเอก

การแสดงออกของ Factor IX ภายในช่วงปกติป้องกันการตกเลือดที่เกิดขึ้นเองซึ่งต้องได้รับการรักษาหลังการบำบัดด้วยยีน FLT180a ในผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลีย บีอย่างรุนแรง: การศึกษาติดตามผลระยะยาวของโปรแกรม B-Amaze

การแสดงออกของ Factor IX ภายในช่วงปกติป้องกันการตกเลือดที่เกิดขึ้นเองซึ่งต้องได้รับการรักษาหลังการบำบัดด้วยยีน FLT180a ในผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลีย บีอย่างรุนแรง: การศึกษาติดตามผลระยะยาวของโปรแกรม B-Amaze

ประติมาเชาว์ดารี MRCP FRCPath

ไฮไลท์จากการประชุมประจำปี ESGCT ครั้งที่ 28

การตรวจสอบไซต์การรวมเวกเตอร์ในแนวทางการบำบัดด้วยยีนใน Vivo โดยการจัดลำดับไซต์

การตรวจสอบไซต์การรวมเวกเตอร์ในแนวทางการบำบัดด้วยยีนใน Vivo โดยการจัดลำดับไซต์

Daniela Cesana, ปริญญาเอก

การเอาชนะภูมิคุ้มกันต้าน AAV ที่มีอยู่ก่อนแล้ว เพื่อให้ได้การถ่ายโอนยีนที่ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพในการตั้งค่าทางคลินิก

การเอาชนะภูมิคุ้มกันที่มีอยู่ก่อนของ Anti-AAV เพื่อให้ได้การถ่ายโอนยีนที่ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพในการตั้งค่าทางคลินิก

Giuseppe Ronzitti ปริญญาเอก

ยีนบำบัด Lentiviral กับตับสำหรับฮีโมฟีเลียและอื่น ๆ

ยีนบำบัด Lentiviral กับตับสำหรับฮีโมฟีเลียและอื่น ๆ

อเลสซิโอ คันโตเร ปริญญาเอก

การปรับปรุงปัจจุบันของการทดลองทางคลินิกเกี่ยวกับยีนบำบัดสำหรับฮีโมฟีเลีย

การปรับปรุงปัจจุบันของการทดลองทางคลินิกเกี่ยวกับยีนบำบัดสำหรับฮีโมฟีเลีย

Wolfgang Miesbach นพ

ไฮไลท์จากการประชุม ISTH 2021

ข้อมูล CME

เรียกร้องเครดิต

ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-associated Virus Gene Transfer สำหรับโรคฮีโมฟีเลีย A รุนแรง: ผลลัพธ์จากการทดลอง GENEr3-8 ระยะที่ 1

ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-associated Virus Gene Transfer สำหรับโรคฮีโมฟีเลีย A รุนแรง: ผลลัพธ์จากการทดลอง GENEr3-8 ระยะที่ 1

Margareth C. Ozelo, MD, PhD

รายงานกรณีความปลอดภัยของตับจากการทดลองยีนบำบัด HOPE-B ระยะที่ 3 ในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลีย B

รายงานกรณีความปลอดภัยของตับจากการทดลองยีนบำบัด HOPE-B ระยะที่ 3 ในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลีย B

สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ

ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Etranacogene Dezaparvovec 52 สัปดาห์ในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลียบีรุนแรงหรือปานกลางถึงรุนแรง: ข้อมูลจากการทดลองยีนบำบัด HOPE-B ระยะที่ 3

ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Etranacogene Dezaparvovec 52 สัปดาห์ในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลียบีรุนแรงหรือปานกลางถึงรุนแรง: ข้อมูลจากการทดลองยีนบำบัด HOPE-B ระยะที่ 3

สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ

การตรวจสอบผลลัพธ์ในระยะแรกหลังการบำบัดด้วยยีนไวรัสที่เกี่ยวข้องกับ Adeno ในรูปแบบสุนัขฮีโมฟีเลีย

การตรวจสอบผลลัพธ์ในระยะแรกหลังการบำบัดด้วยยีนไวรัสที่เกี่ยวข้องกับ Adeno ในรูปแบบสุนัขฮีโมฟีเลีย

เดวิด Lillicrap, MD, FRCPC

ผลลัพธ์ทางคลินิกในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลีย บี ทั้งที่มีและไม่มีแอนติบอดีที่ทำให้เป็นกลางจนถึง AAV5: ข้อมูล 6 เดือนจากระยะที่ 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Gene Therapy Trial

ผลลัพธ์ทางคลินิกในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลีย บี ทั้งที่มีและไม่มีแอนติบอดีที่ทำให้เป็นกลางจนถึง AAV5: ข้อมูล 6 เดือนจากระยะที่ 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Gene Therapy Trial

Wolfgang A.Miesbach, MD, PhD

วิวัฒนาการของการบำบัดด้วยยีน AAV Vector กำลังดำเนินไปในฮีโมฟีเลีย คุณลักษณะเฉพาะของ BAY 2599023 จะตอบสนองความต้องการที่โดดเด่นหรือไม่?

วิวัฒนาการของการบำบัดด้วยยีน AAV Vector กำลังดำเนินไปในฮีโมฟีเลีย คุณลักษณะเฉพาะของ BAY 2599023 จะตอบสนองความต้องการที่โดดเด่นหรือไม่?

สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ

ไฮไลท์จาก EAHAD 2021 Virtual Congress

ข้อมูล CME

เรียกร้องเครดิต

ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Etranacogene Dezaparvovec ในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียบีรุนแรงหรือปานกลาง: ข้อมูลแรกจากการทดลองการบำบัดด้วยยีน Hope-B ระยะที่ 3

ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Etranacogene Dezaparvovec ในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียบีรุนแรงหรือปานกลาง: ข้อมูลแรกจากการทดลองการบำบัดด้วยยีน Hope-B ระยะที่ 3

สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ

ลักษณะของการคงอยู่ของไวรัสเวกเตอร์ที่เกี่ยวข้องกับอะดีโนหลังจากการติดตามระยะยาวในรูปแบบสุนัขฮีโมฟีเลีย

ลักษณะของการคงอยู่ของไวรัสเวกเตอร์ที่เกี่ยวข้องกับอะดีโนหลังจากการติดตามระยะยาวในรูปแบบสุนัขฮีโมฟีเลีย

Paul Batty, MBBS, ปริญญาเอก

Etranacogene Dezaparvovec (ตัวแปร AAV5-Padua hFIX) เวกเตอร์ที่ได้รับการปรับปรุงสำหรับการถ่ายโอนยีนในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียชนิดรุนแรงหรือปานกลาง: ข้อมูลสองปีจากการทดลองระยะที่ 2b

Etranacogene Dezaparvovec (ตัวแปร AAV5-Padua hFIX) เวกเตอร์ที่ได้รับการปรับปรุงสำหรับการถ่ายโอนยีนในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียชนิดรุนแรงหรือปานกลาง: ข้อมูลสองปีจากการทดลองระยะที่ 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD

AMT-060 ยีนบำบัดในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียรุนแรงหรือรุนแรงปานกลางยืนยันการแสดงออกของการแก้ไขที่มีเสถียรภาพและการลดเลือดออกและการบริโภคปัจจัย IX ได้อย่างทนทานนานถึง 5 ปี

AMT-060 ยีนบำบัดในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียรุนแรงหรือรุนแรงปานกลางยืนยันการแสดงออกของการแก้ไขที่มีเสถียรภาพและการลดเลือดออกและการบริโภคปัจจัย IX ได้อย่างทนทานนานถึง 5 ปี

Frank WG Leebeek, MD, PhD

การติดตามผลการรักษาด้วยยีนบำบัดด้วยยีน Adeno-Associated Virus (AAV) แบบใหม่ (FLT180a) การบรรลุระดับกิจกรรมการแก้ไขปกติในผู้ป่วยฮีโมฟีเลียบี (HB) ขั้นรุนแรง (การศึกษา B-AMAZE)

การติดตามผลการรักษาด้วยยีนบำบัดด้วยยีน Adeno-Associated Virus (AAV) แบบใหม่ (FLT180a) การบรรลุระดับกิจกรรมการแก้ไขปกติในผู้ป่วยฮีโมฟีเลียบี (HB) ขั้นรุนแรง (การศึกษา B-AMAZE)

ประติมาเชาว์ดารี MRCP FRCPath

การบรรยายสรุปการประชุม ASH

รับเครดิต CME

การศึกษายีนบำบัดครั้งแรกในมนุษย์ของเทคโนโลยี AAVhu37 Capsid Vector ในโรคฮีโมฟีเลียขั้นรุนแรง A - BAY 2599023 มีคุณสมบัติเหมาะสมของผู้ป่วยในวงกว้างและการแสดงออกของ FVIII ที่มีเสถียรภาพและยั่งยืนในระยะยาว

การศึกษายีนบำบัดครั้งแรกในมนุษย์ของเทคโนโลยี AAVhu37 Capsid Vector ในโรคฮีโมฟีเลียขั้นรุนแรง A - BAY 2599023 มีคุณสมบัติเหมาะสมของผู้ป่วยในวงกว้างและการแสดงออกของ FVIII ที่มีเสถียรภาพและยั่งยืนในระยะยาว

สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ

สำนักทะเบียนยีนบำบัดฮีโมฟีเลียแห่งโลก

สำนักทะเบียนยีนบำบัดฮีโมฟีเลียแห่งโลก

Barbara A.Konkle, MD

AMT-060 ยีนบำบัดในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียรุนแรงหรือรุนแรงปานกลางยืนยันการแสดงออกของการแก้ไขที่มีเสถียรภาพและการลดเลือดออกและการบริโภคปัจจัย IX ได้อย่างทนทานนานถึง 5 ปี

AMT-060 ยีนบำบัดในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียรุนแรงหรือรุนแรงปานกลางยืนยันการแสดงออกของการแก้ไขที่มีเสถียรภาพและการลดเลือดออกและการบริโภคปัจจัย IX ได้อย่างทนทานนานถึง 5 ปี

Wolfgang A.Miesbach, MD, PhD

ข้อมูลแรกจากการทดลองใช้ยีนบำบัด HOPE-B ระยะที่ 3: ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Etranacogene Dezaparvovec (ตัวแปร AAV5-Padua hFIX; AMT-061) ในผู้ใหญ่ที่ได้รับการรักษาด้วยฮีโมฟีเลียบีที่รุนแรงหรือปานกลางโดยไม่คำนึงถึงการต่อต้านแคปซิดที่มีอยู่ก่อนการทำให้เป็นกลาง

ข้อมูลแรกจากการทดลองใช้ยีนบำบัด HOPE-B ระยะที่ 3: ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Etranacogene Dezaparvovec (ตัวแปร AAV5-Padua hFIX; AMT-061) ในผู้ใหญ่ที่ได้รับการรักษาด้วยฮีโมฟีเลียบีที่รุนแรงหรือปานกลางโดยไม่คำนึงถึงการต่อต้านแคปซิดที่มีอยู่ก่อนการทำให้เป็นกลาง

สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ

Etranacogene Dezaparvovec (ตัวแปร AAV5-Padua hFIX) เวกเตอร์ที่ได้รับการปรับปรุงสำหรับการถ่ายโอนยีนในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียชนิดรุนแรงหรือปานกลาง: ข้อมูลสองปีจากการทดลองระยะที่ 2b

Etranacogene Dezaparvovec (ตัวแปร AAV5-Padua hFIX) เวกเตอร์ที่ได้รับการปรับปรุงสำหรับการถ่ายโอนยีนในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียชนิดรุนแรงหรือปานกลาง: ข้อมูลสองปีจากการทดลองระยะที่ 2b

สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ

การติดตามผลการศึกษาอัลตาที่อัปเดตการศึกษาระยะที่ 1/2 ของยีนบำบัด Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) ในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลียขั้นรุนแรง

การติดตามผลการศึกษาอัลตาที่อัปเดตการศึกษาระยะที่ 1/2 ของยีนบำบัด Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) ในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลียขั้นรุนแรง

Barbara A.Konkle, MD

การบรรยายสรุปการประชุม ISTH

การทดลองระยะที่ I / II ของ SPK-8011: การแสดงออก FVIII ที่เสถียรและทนทานเป็นเวลา> 2 ปีด้วยการปรับปรุง ABR อย่างมีนัยสำคัญในกลุ่มประชากรในปริมาณเริ่มต้นหลังจากการถ่ายโอนยีน FVIII ที่เป็นสื่อกลาง AAV สำหรับโรคฮีโมฟีเลียเอ

การทดลองระยะที่ I / II ของ SPK-8011: การแสดงออก FVIII ที่เสถียรและทนทานเป็นเวลา> 2 ปีด้วยการปรับปรุง ABR อย่างมีนัยสำคัญในกลุ่มประชากรในปริมาณเริ่มต้นหลังจากการถ่ายโอนยีน FVIII ที่เป็นสื่อกลาง AAV สำหรับโรคฮีโมฟีเลียเอ

ลินด์เซย์เอ. จอร์จนพ

การศึกษาติดตามผลสี่ปีครั้งแรกของมนุษย์ในเรื่องประสิทธิภาพและความปลอดภัยในการรักษาที่ยั่งยืน: การบำบัดด้วยยีน AAV ด้วย Valoctocogene Roxaparvovec สำหรับโรค Haemophilia ที่รุนแรง

ผลลัพธ์ของจีโนมเวกเตอร์ระยะยาวและความสามารถในการสร้างภูมิคุ้มกันของการถ่ายโอนยีน AAV FVIII ในรูปแบบสุนัขฮีโมฟีเลียเอ

Paul Batty, MBBS, ปริญญาเอก

การบำบัดด้วยยีนใหม่ของ Adeno Associated Virus (AAV) (FLT180a) บรรลุระดับกิจกรรมการแก้ไขปกติในผู้ป่วยฮีโมฟีเลียบี (HB) ขั้นรุนแรง (การศึกษา B-AMAZE)

การบำบัดด้วยยีนใหม่ของ Adeno Associated Virus (AAV) (FLT180a) บรรลุระดับกิจกรรมการแก้ไขปกติในผู้ป่วยฮีโมฟีเลียบี (HB) ขั้นรุนแรง (การศึกษา B-AMAZE)

ประติมาเชาว์ดารี MRCP, FRCPath

ความถี่ตำแหน่งและลักษณะของการแทรกเวกเตอร์ AAV หลังจากการติดตามผลระยะยาวของการส่งมอบ FVIII Transgene ในรูปแบบสุนัขฮีโมฟีเลีย A

ความถี่ตำแหน่งและลักษณะของการแทรกเวกเตอร์ AAV หลังจากการติดตามผลระยะยาวของการส่งมอบ FVIII Transgene ในรูปแบบสุนัขฮีโมฟีเลีย A

Paul Batty, MBBS, ปริญญาเอก

การบรรยายสรุปการประชุมของ WFH

ความคืบหน้าล่าสุดในการพัฒนา AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) สำหรับผู้ป่วยที่มีอาการรุนแรงหรือมีระดับปานกลางฮีโมฟีเลียบี

ความคืบหน้าล่าสุดในการพัฒนา AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) สำหรับผู้ป่วยที่มีอาการรุนแรงหรือมีระดับปานกลางฮีโมฟีเลียบี

สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ

การศึกษาติดตามผลสี่ปีครั้งแรกของมนุษย์ในเรื่องประสิทธิภาพและความปลอดภัยในการรักษาที่ยั่งยืน: การบำบัดด้วยยีน AAV ด้วย Valoctocogene Roxaparvovec สำหรับโรค Haemophilia ที่รุนแรง

การศึกษาติดตามผลสี่ปีครั้งแรกของมนุษย์ในเรื่องประสิทธิภาพและความปลอดภัยในการรักษาที่ยั่งยืน: การบำบัดด้วยยีน AAV ด้วย Valoctocogene Roxaparvovec สำหรับโรค Haemophilia ที่รุนแรง

John Pasi, MB ChB, ปริญญาเอก, FRCP, FRCPath, FRCPCH

การบรรยายสรุปการประชุม ASGCT

รับเครดิต CME

การศึกษายีนบำบัดครั้งแรกในมนุษย์ของเทคโนโลยีเวกเตอร์ AAVhu37 Capsid ในฮีโมฟีเลียรุนแรง A: ผลลัพธ์ด้านความปลอดภัยและ FVIII

การศึกษายีนบำบัดครั้งแรกในมนุษย์ของเทคโนโลยีเวกเตอร์ AAVhu37 Capsid ในฮีโมฟีเลียรุนแรง A: ผลลัพธ์ด้านความปลอดภัยและ FVIII

สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ

การใช้ Apheresis เพื่อกำจัดแอนติบอดี AAV ที่เป็นกลางในผู้ป่วยที่ไม่รวมก่อนหน้านี้จากการรักษาด้วยยีน

การใช้ Apheresis เพื่อกำจัดแอนติบอดี AAV ที่เป็นกลางในผู้ป่วยที่ไม่รวมก่อนหน้านี้จากการรักษาด้วยยีน

Glenn F.Pierce, MD, PhD

การพัฒนาเวกเตอร์ผู้สมัคร AAV3 คลินิกสำหรับการรักษาด้วยยีนของฮีโมฟีเลียบี

การพัฒนาเวกเตอร์ผู้สมัคร AAV3 คลินิกสำหรับการรักษาด้วยยีนของฮีโมฟีเลียบี

อะลก ศรีวัสตวา, FRACP, FRCPA, FRCP

การวิเคราะห์การรวม AAV หลังจากการติดตามผลระยะยาวในฮีโมฟีเลีย A สุนัขเผยให้เห็นผลกระทบทางพันธุกรรมของการแก้ไขยีน AAV-Mediated

การวิเคราะห์การรวม AAV หลังจากการติดตามผลระยะยาวในฮีโมฟีเลีย A สุนัขเผยให้เห็นผลกระทบทางพันธุกรรมของการแก้ไขยีน AAV-Mediated

Glenn F.Pierce, MD, PhD

ครอบคลุมการประชุมจากออร์แลนโด

ครอบคลุมการประชุมจากออร์แลนโดที่มีการสัมภาษณ์ผู้เชี่ยวชาญเกี่ยวกับความก้าวหน้าล่าสุดในยีนบำบัด

รับเครดิต CME

ครอบคลุมการประชุม - สดจากออร์แลนโด 2019

ข้อมูลล่าสุดเกี่ยวกับการทดลองทางคลินิกเกี่ยวกับยีนบำบัดใน Hemophilia B

ข้อมูลความปลอดภัยและประสิทธิภาพระยะยาวจากการทดลองยีนบำบัดในฮีโมฟีเลียให้มองในแง่ดี

การแสดงออกระยะยาวของ AAV ไกล่เกลี่ยการถ่ายโอนยีน FVIII และกิจกรรมการรวมเวกเตอร์ในฮีโมฟีเลีย

แนวทางใหม่ในการรักษาด้วยยีนฮีโมฟีเลียในการพัฒนาพรีนลินน์

แอนติบอดีก่อน AAV และผลที่ตามมาสำหรับการรักษาด้วยยีนฮีโมฟีเลีย

อนาคตของการบำบัดยีนฮีโมฟีเลีย

การเตรียมการอนุมัติยีนบำบัดสำหรับฮีโมฟีเลีย

ไฮไลท์จากการประชุมเชิงปฏิบัติการครั้งที่ 15 ของ NHF เกี่ยวกับเทคโนโลยีใหม่และการถ่ายโอนยีนสำหรับฮีโมฟีเลีย

นำเสนอโดย: David Lillicrap, MD และ Glenn F. Pierce, MD, PhD
13-14 กันยายน 2019 •วอชิงตัน ดี.ซี.

ภาพ

ครอบคลุมการประชุมตั้งแต่ ISTH 2019 ในเมลเบิร์น

ความครอบคลุมการประชุมจาก ISTH 2019 ในเมลเบิร์นพร้อมการสัมภาษณ์ผู้เชี่ยวชาญเกี่ยวกับความก้าวหน้าล่าสุดในการบำบัดด้วยยีน

รับเครดิต CME

ความครอบคลุมของการประชุม - ISTH 2019 ในเมลเบิร์น

การศึกษา ALTA: SB-525 ยีนบำบัดในผู้ใหญ่ที่มีฮีโมฟีเลีย

ความชุกของแอนติบอดี AAV ที่มีมาก่อนและผลกระทบต่อการรักษาด้วยยีนในฮีโมฟีเลีย

ผลการทดลองยีนบำบัดด้วย AMT-060 และ AMT-061 ในผู้ป่วยฮีโมฟีเลียบี

ผลเบื้องต้นของการศึกษาระยะที่ 1 อัลตา: การรักษาด้วยยีน SB-2 ในผู้ใหญ่ที่มีฮีโมฟีเลีย

การติดตามหนึ่งปีของผู้ป่วยที่มีฮีโมฟีเลีย B ตามการถ่ายทอดยีน SPK-9001

AMT-061 การถ่ายโอนยีนในผู้ใหญ่ด้วยฮีโมฟีเลีย B: ผลลัพธ์เบื้องต้นของการทดลองระยะที่ 2b

สถานะปัจจุบันของยีนบำบัดสำหรับฮีโมฟีเลีย

FLT180a: Vector AAV รุ่นต่อไปสำหรับ Hemophilia B

การแสดงออกที่มีเสถียรภาพของการแก้ไข: ผลลัพธ์ล่าสุดของการทดลองยีนบำบัดด้วย AMT-060 ในผู้ป่วยฮีโมฟีเลียบี

Lentiviral Vector-based Factor VIII และ Factor IX Gene Therapy ในสัตว์ที่ไม่ใช่มนุษย์

Valoctocogene Roxaparvovec AAV ยีนบำบัดสำหรับผู้ป่วยฮีโมฟีเลีย A: ผลลัพธ์ใหม่

มองไปข้างหน้าที่ยีนบำบัดสำหรับฮีโมฟีเลีย

Person on the Street - ISTH 2019 ในเมลเบิร์น

ดูในฐานะผู้เข้าร่วมประชุมจากการประชุม ISTH 2019 ในเมลเบิร์นออสเตรเลียเพื่อหารือเกี่ยวกับปฏิกิริยาของพวกเขาต่อการบำบัดยีนในฮีโมฟีเลีย

Product Theatre - ISTH 2019 เมลเบิร์น

ดูเป็น Flora Peyvandi, MD, PhD และ K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH ประกาศเปิดตัว Gene Therapy ในฮีโมฟีเลีย: แนวคิดการศึกษา ISTH

โปสเตอร์การสำรวจพื้นฐาน

โปสเตอร์

โปสเตอร์นำเสนอที่ ISTH 2019 รัฐสภา
วันอาทิตย์ที่ 7 กรกฎาคม• 18:30 น. - 19:30 น
บทคัดย่อ / โปสเตอร์ #: PB1724
เมลเบิร์นออสเตรเลีย

ในต้นปี 2019 ISTH ได้จัดตั้งกลุ่มผู้เชี่ยวชาญที่มีชื่อเสียงระดับโลกจากชุมชนฮีโมฟีเลียทั่วโลกเพื่อพัฒนาแบบสำรวจเพื่อระบุความต้องการด้านการศึกษาที่ไม่เฉพาะเจาะจงสำหรับการบำบัดด้วยยีนในฮีโมฟีเลีย การสำรวจถูกแจกจ่ายออนไลน์ให้กับผู้ชมต่างประเทศ ผลการศึกษาแสดงให้เห็นว่าหลายคนต้องการการศึกษาเพิ่มเติมเกี่ยวกับพื้นฐานของการรักษาด้วยยีนและความเข้าใจที่ดีขึ้นเกี่ยวกับการบำบัดด้วยยีนเป็นวิธีการรักษาสำหรับฮีโมฟีเลีย A และ B

ดูโปสเตอร์

แผนการศึกษา

แผนการศึกษาของ ISTH - แนวทางการศึกษาเพื่ออนาคต
การเตรียมคุณให้พร้อมตอบคำถามสำคัญ

ภาพ

กลับไปด้านบน

ฉันเห็นด้วยกับ ข้อกำหนดและเงื่อนไข และ นโยบายความเป็นส่วนตัว

เกี่ยวกับเรา

สนับสนุนโดยทุนการศึกษาจาก Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics และ uniQure, Inc.

SSL ที่จำเป็น