การศึกษายีนบำบัดครั้งแรกในมนุษย์ของเทคโนโลยี AAVhu37 Capsid Vector ในโรคฮีโมฟีเลียขั้นรุนแรง A - BAY 2599023 มีคุณสมบัติเหมาะสมของผู้ป่วยในวงกว้างและการแสดงออกของ FVIII ที่มีเสถียรภาพและยั่งยืนในระยะยาว
ไฮไลท์จากการประชุมและนิทรรศการประจำปีของ ASH ครั้งที่ 62

การศึกษายีนบำบัดครั้งแรกในมนุษย์ของเทคโนโลยี AAVhu37 Capsid Vector ในโรคฮีโมฟีเลียขั้นรุนแรง A - BAY 2599023 มีคุณสมบัติเหมาะสมของผู้ป่วยในวงกว้างและการแสดงออกของ FVIII ที่มีเสถียรภาพและยั่งยืนในระยะยาว

สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ1, ฟรานเชสก้าเฟอร์รานเต้, นพ2, มูเรียลไรส์3, ซาร่า วิกมันน์4, คลอเดีย แลงจ์5, มานูเอลาเบราน์5และ Lisa A.Michaels6

1ภาควิชากุมารเวชศาสตร์และพยาธิวิทยามหาวิทยาลัยมิชิแกนแอนอาร์เบอร์มิชิแกน

2ไบเออร์บาเซิลสวิตเซอร์แลนด์

3ไบเออร์เซาเปาโลบราซิล

4Bayer, Wuppertal, เยอรมนี

5ไบเออร์เบอร์ลินเยอรมนี

6ไบเออร์วิปพานีนิวเจอร์ซี

จุดข้อมูลสำคัญ

ภาพ

ในระยะที่ 1/2 ต่อเนื่องการศึกษาแบบ open-label การศึกษาหาขนาดยาผู้ป่วยที่มีสิทธิ์ได้รับการลงทะเบียนตามลำดับเป็นกลุ่มประชากรสามกลุ่ม (0.5, 1 และ 2 x 1013 gc / kg) เพื่อรับการฉีดเข้าเส้นเลือดดำเพียงครั้งเดียวของ BAY 2599023 โดยมีผู้ป่วยอย่างน้อยสองรายต่อครั้ง ผู้ป่วยจะได้รับการติดตามเป็นเวลารวม 5 ปีเพื่อประเมินความปลอดภัยและประสิทธิภาพ

ภาพ

รูปนี้สรุปการตอบสนองของ FVIII (โดยใช้การทดสอบโครโมโซม) สำหรับผู้ป่วยที่ได้รับการฉีด BAY 2599023 ครั้งเดียวจนถึงการตัดข้อมูลในวันที่ 26 ตุลาคม 2020 ผู้ป่วย 6 รายที่ได้รับยา 3 กลุ่มได้แสดงการแสดงออกของ FVIII ที่ขึ้นอยู่กับปริมาณและคงที่มากกว่า 40 ติดตามผล 80 สัปดาห์

เนื้อหาที่เกี่ยวข้อง

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ

ภาพ

Please enable the javascript to submit this form

สนับสนุนโดยทุนการศึกษาจาก Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics และ uniQure, Inc.

SSL ที่จำเป็น