ยีนบำบัดในฮีโมฟีเลีย - การบรรยายสรุปการประชุม

ข้อมูลอัปเดตเกี่ยวกับการทดลองทางคลินิกต่อเนื่องสามครั้งในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลียบีขั้นรุนแรง

สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ

ผลลัพธ์จาก B-LIEVE การศึกษาการยืนยันปริมาณยาระยะที่ 1/2 ของการบำบัดด้วยยีน FLT180a AAV ในผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลียบี

กายยังนพ

การกวาดล้างเวกเตอร์อย่างรวดเร็วหลังจากการถ่ายโอนยีน FVIII ที่ใช้สื่อกลาง AAV ในการทดลองระยะที่ I / II ของ SPK-8011 ในผู้ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลียเอ

เบนจามิน เจ. ซาเมลสัน โจนส์, MD, PhD

การปรับปรุงคุณภาพชีวิตที่เกี่ยวข้องกับสุขภาพในผู้ใหญ่ที่มีฮีโมฟีเลียบีรุนแรงหรือปานกลางหลังจากได้รับการบำบัดด้วยยีน Etranacogene Dezaparvovec

สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ

ความสัมพันธ์ระหว่าง FVIII ที่ผลิตด้วยยีนและอัตราการเลือดออก 2 ปีหลังจากการถ่ายทอดยีนด้วย Valoctocogene Roxaparvovec: ผลลัพธ์จาก Gener8-1

จอห์นนี่ มาห์ลังกู, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

การแก้ไข Hemostatic ที่เสถียรและคุณภาพชีวิตที่เกี่ยวข้องกับ Hemophilia ที่ดีขึ้น: การวิเคราะห์ขั้นสุดท้ายจาก Pivotal Phase 3 HOPE-B Trial ของ Etranacogene Dezaparvovec

สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ

อธิบายกลไกเบื้องหลังความคลาดเคลื่อนของ AAV-Derived Factor VIII Assay

Anna Sternberg ปริญญาเอก

การส่งมอบ CRISPR/Cas9 mRNA LNPs เพื่อซ่อมแซมการลบเล็กน้อยในยีน FVIII ในหนูเมาส์ Hemophilia A

ชุน-หยู เฉิน, PhD

กลับไปด้านบน

ฉันเห็นด้วยกับ ข้อกำหนดและเงื่อนไข และ นโยบายความเป็นส่วนตัว

เกี่ยวกับเรา

สนับสนุนโดยทุนการศึกษาจาก Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics และ uniQure, Inc.

SSL ที่จำเป็น