ข่าวล่าสุด
ครอบคลุมการประชุม
ไฮไลท์จาก EAHAD 2021 Virtual Congress
ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Etranacogene Dezaparvovec ในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียบีรุนแรงหรือปานกลาง: ข้อมูลแรกจากการทดลองการบำบัดด้วยยีน Hope-B ระยะที่ 3
สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ
ลักษณะของการคงอยู่ของไวรัสเวกเตอร์ที่เกี่ยวข้องกับอะดีโนหลังจากการติดตามระยะยาวในรูปแบบสุนัขฮีโมฟีเลีย
Paul Batty, MBBS, ปริญญาเอก
Etranacogene Dezaparvovec (ตัวแปร AAV5-Padua hFIX) เวกเตอร์ที่ได้รับการปรับปรุงสำหรับการถ่ายโอนยีนในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียชนิดรุนแรงหรือปานกลาง: ข้อมูลสองปีจากการทดลองระยะที่ 2b
Annette von Drygalski, MD, PharmD
AMT-060 ยีนบำบัดในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียรุนแรงหรือรุนแรงปานกลางยืนยันการแสดงออกของการแก้ไขที่มีเสถียรภาพและการลดเลือดออกและการบริโภคปัจจัย IX ได้อย่างทนทานนานถึง 5 ปี
Frank WG Leebeek, MD, PhD
การติดตามผลการรักษาด้วยยีนบำบัดด้วยยีน Adeno-Associated Virus (AAV) แบบใหม่ (FLT180a) การบรรลุระดับกิจกรรมการแก้ไขปกติในผู้ป่วยฮีโมฟีเลียบี (HB) ขั้นรุนแรง (การศึกษา B-AMAZE)
ประติมาเชาว์ดารี MRCP FRCPath