Maendeleo katika Tiba ya Jeni kwa Hemophilia

Kuzingatia Muhimu:
Maendeleo katika Tiba ya Jeni kwa Hemophilia

Iliyorekodiwa Moja kwa Moja kama Kongamano la Satelaiti la Ijumaa kabla ya Mkutano na Maonyesho ya ASH ya 62

Baada ya kila video kumalizika, nenda chini kwenye ukurasa kufungua inayofuata

Utangulizi

Iliyotolewa na: Glenn F. Pierce, MD, PhD

Tiba ya jeni ina ahadi nyingi kwa watu walio na hali anuwai, pamoja na aina za saratani, UKIMWI, ugonjwa wa sukari, ugonjwa wa moyo, na hemophilia. Njia hii ya ubunifu ya matibabu hubadilisha jeni ndani ya seli za mwili kumaliza ugonjwa. 

Tiba ya jeni inajaribu kuchukua nafasi au kurekebisha jeni zilizogeuzwa na kufanya seli zilizo na ugonjwa iwe wazi zaidi kwa mfumo wa kinga. Hemophilia A na B hurithiwa kama sehemu ya muundo wa X uliounganishwa wa X. Jenetikia ya hemophilia inahusisha jeni zinazopatikana kwenye kromosomu ya X, na inachukua jeni moja tu yenye kasoro kusababisha ugonjwa huu wa kutokwa na damu.

Tiba ya seli na jeni bado iko chini ya utafiti, lakini matokeo yanaahidi. Majaribio ya kliniki yameonyesha mafanikio, na Utawala wa Chakula na Dawa (FDA) umeidhinisha aina moja ya tiba ya seli. Katika yetu Mazingatio muhimu: Maendeleo katika Tiba ya Jeni ya Hemophilia wakiongozwa na Glenn F. Pierce, tunajadili muhtasari wa ugonjwa, hali ya sasa ya tiba ya jeni, na zaidi.