Uwasilishaji wa CRISPR/Cas9 mRNA LNPs Kurekebisha Ufutaji Kidogo katika FVIII Gene katika Hemophilia A Panya
Muhimu Kutoka kwa Mkutano wa 25 wa Mwaka wa ASGCT

Uwasilishaji wa CRISPR/Cas9 mRNA LNPs Kurekebisha Ufutaji Kidogo katika FVIII Gene katika Hemophilia A Panya

Imetolewa na: Chun-Yu Chen, PhD, PhD Wenzake | Immunity & Immunotherapies, Seattle Children's Seattle, Washington, Marekani

Chun-Yu Chen1, Cai Xiaohe1, Carol Miao1,2

1Taasisi ya Utafiti wa Watoto ya Seattle, Seattle, Washington

2Idara ya Madaktari wa Watoto, Chuo Kikuu cha Washington, Seattle, Washington

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

mRNA LNPs Hulenga Hepatocyte na Seli za Ini Endothelial Sinusoidal (LSECs)

Michanganyiko mbalimbali ya luciferase mRNA (Luc) iliyoingizwa katika nanoparticles ya lipid-msingi ya MC3 (LNPs) ilidungwa kwa njia ya mshipa kwenye panya. Usemi wa Lusiferasi uligunduliwa zaidi kwenye ini, kwa usemi wenye nguvu zaidi ulioonyeshwa na uundaji wa LNP 5. Uchafuzi wa kinga ya ini ulionyesha kuwa LNP iliyo na lebo ya Dil inaweza kuambukiza hepatocyte na seli za mwisho. katika vivo.

Cas9 na sgRNA LNPs Washa Panya wa NSG HemA ili Kurejesha Shughuli ya Plasma Endogenous FVIII

Cas9 mRNA iliyofunikwa na mwongozo mmoja wa RNA (sgRNA) LNPs zilitolewa kwenye panya wa hemophilia A (NSG HA) wasio na kinga kwa njia ya mishipa. Usemi thabiti wa FVIII asilia kwa hadi wiki 4 ulithibitishwa na jaribio la aPTT na FVIII iliyohaririwa ya mutant ilithibitishwa na mpangilio wa DNA na zana za uchanganuzi za mtandaoni za CRISPR, mtawalia.

RELATED CONTENT

Huduma za Wavuti zinazoingiliana
Image

Please enable the javascript to submit this form

Inafadhiliwa na ruzuku za elimu kutoka Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, na uniQure, Inc.

SSL muhimu