Uteuzi wa Kipimo na Muundo wa Utafiti wa B-LIEVE, Jaribio la Kliniki la Uthibitishaji wa Kipimo cha Awamu ya 1/2 ya Tiba ya Jeni ya FLT180A kwa Wagonjwa walio na Hemophilia B.
Mambo muhimu kutoka kwa Bunge la 15 la Mwaka la EAHAD

Uteuzi wa Kipimo na Muundo wa Utafiti wa B-LIEVE, Jaribio la Kliniki la Uthibitishaji wa Kipimo cha Awamu ya 1/2 ya Tiba ya Jeni ya FLT180A kwa Wagonjwa walio na Hemophilia B.

G. Young1,P.Chowdary, 2,3,S.Barton4, A.Mrefu4

1Hospitali ya Watoto Los Angeles, Chuo Kikuu cha Southern California Keck School of Medicine, Los Angeles, California, Marekani;2 Katharine Dormandy Haemophilia and Thrombosis Centre, Royal Free Hospital;3 Chuo Kikuu cha London, Uingereza;4 Freeline, Stevenage, Uingereza

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

Jibu la kipimo cha B-AMAZE

Utafiti wa B-LIEVE ni utafiti wa awamu ya 1/2 wa FLT180a iliyotengenezwa kibiashara iliyoundwa ili kuthibitisha kipimo kinacholengwa cha utafiti wa awamu ya 3. Dozi ya kuanzia ya B-LIEVE ilitokana na matokeo ya jaribio la B-AMAZE, ambayo yalionyesha kuwa viwango vya FIX katika Siku ya 21 kufuatia uingilizi vilibashiri sana viwango vya FIX katika Siku ya 182 (wiki ya 26). Na Emax muundo wa majibu ya kipimo ulionyesha kuwa kipimo cha 7.7 x 1011 vg/kg inapaswa kutoa wastani wa kiwango cha FIX cha 67% cha kawaida katika Siku ya 21 inayolingana na wastani wa kiwango cha FIX cha 115% ya kawaida katika Siku ya 182.

Mpango wa Kupima kwa Muundo wa Utafiti wa B-LIEVE

Muundo wa utafiti unaobadilika wa B-LIEVE unajumuisha kipimo cha kuanzia FLT180a cha 7.7 x 1011 vg/kg katika washiriki 3. Kiwango cha kuanzia kitarekebishwa katika vikundi vifuatavyo vya washiriki 3, kila moja kulingana na viwango vya Siku ya 21 FIX katika kundi lililotangulia. Hadi washiriki 9 (vikundi 3) wataandikishwa kwa muda wa ufuatiliaji wa wiki 52 ili kuthibitisha dozi ya utafiti wa awamu ya 3.

RELATED CONTENT

Huduma za Wavuti zinazoingiliana
Image

Please enable the javascript to submit this form

Inafadhiliwa na ruzuku za elimu kutoka Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, na uniQure, Inc.

SSL muhimu