Ufuatiliaji wa Zaidi ya Miaka 5 katika Kundi la Wagonjwa wenye Hemophilia B Waliotibiwa kwa Fidanacogene Elaparvovec Adeno-Associated Virus Gene Tiba
Muhimu Kutoka kwa Mkutano wa 63 wa Mwaka wa ASH

Ufuatiliaji wa Zaidi ya Miaka 5 katika Kundi la Wagonjwa wenye Hemophilia B Waliotibiwa kwa Fidanacogene Elaparvovec Adeno-Associated Virus Gene Tiba

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD1, Spencer K. Sullivan, MD2, John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS3*, Adam Giermasz, MD, Shahada ya Uzamili4, Lindsey A. George, MD1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH6, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC7, Catherine E. McGuinn, MD8, Amanda O'Brien9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS10 *, Lynne M Smith, MBA9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH11, na Jeremy Rupon, MD9

1Hospitali ya Watoto ya Philadelphia, Philadelphia, PA
2Kituo cha Mississippi cha Tiba ya Juu, Madison, MS
3Tiba za Kiini na Molekuli, Hospitali ya Royal Prince Alfred, SLHD, Australia
4Chuo Kikuu cha California Davis, Sacramento, CA
5Perelman Shule ya Tiba katika Chuo Kikuu cha Pennsylvania, Philadelphia, PA
6Kituo cha Matibabu ya Hemophilia, UC Davis, Sacramento, CA
7Chuo Kikuu cha Toronto, Hospitali ya St. Michael, Toronto, Kanada
8Chuo Kikuu cha Columbia, New York, NY
9Pfizer Inc, Collegeville, PA
10Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Uingereza
11Pfizer Inc, New York, NY

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

REKEBISHA Shughuli Baada ya Muda Baada ya Kuingizwa kwa Fidanacogene Elaparvovec

FIX shughuli (kuanzia tarehe ya mwisho ya Desemba 2020) kwa washiriki 15 katika majaribio ya kimatibabu ya awamu ya 1/2 ya fidanacogene elaparvovec ambao walipokea kipimo cha 5e11 vg/kg. Shughuli ya FIX iliamuliwa kwa kutumia maabara kuu ya majaribio ya kuganda kwa Actin FSL yenye msingi wa hatua moja. Viwango vya wastani vya shughuli za FIX vimebakia katika kiwango cha ukali wa hemophilia kidogo: 22.8%, mwaka wa 1 (n = 15); 25.4%, mwaka wa 2 (n = 14); 22.9%, mwaka wa 3 (n = 14); 24.9%, mwaka wa 4 (n = 9); na 19.8%, mwaka wa 5 (n = 7).

ABR Baada ya Muda Baada ya Kuingizwa kwa Fidanacogene Elaparvovec

ABR kwa 14 kati ya washiriki 15 wa awamu ya 1/2 walioshiriki katika utafiti wa ufuatiliaji wa muda mrefu. Ni washiriki 9 na 5 pekee ambao wamefikia pointi za muda wa ufuatiliaji wa miaka 5 na 6, mtawalia. Tangu infusion ya kabla ya vekta, wastani wa ABR umeanzia 0.1-0.9 kwa mwaka katika kipindi cha ufuatiliaji, na hakuna washiriki waliorejelea FIX prophylaxis.

RELATED CONTENT

Huduma za Wavuti zinazoingiliana
Image

Please enable the javascript to submit this form

Inafadhiliwa na ruzuku za elimu kutoka Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, na uniQure, Inc.

SSL muhimu