Ufanisi na Usalama wa Etranacogene Dezaparvovec kwa Watu wazima walio na Hemophilia B kali au ya wastani: Takwimu ya Kwanza Kutoka Jaribio la Tiba ya Jeni la Tumaini-B la Awamu ya 3.
Mambo muhimu kutoka kwa Bunge la 14 la Mwaka la EAHAD

Ufanisi na Usalama wa Etranacogene Dezaparvovec kwa Watu wazima walio na Hemophilia B kali au ya wastani: Takwimu ya Kwanza Kutoka Jaribio la Tiba ya Jeni la Tumaini-B la Awamu ya 3.

Bomba la Steven W, MD1, Michael Recht, MD, Shahada ya Uzamili2, Nigel S Ufunguo, MBChB3, Frank WG Leebeek, MD4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U Lattimore, RN6, Paul van der Valk, MD6, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD7, Michiel Coppens, MD, Shahada ya Uzamili8, Niamh O'Connell, PhD ya MB9, K. John Pasi, MBChB, PhD10, Peter Kampmann, MD11, Karina Meijer, MD, Shahada ya Uzamili.12, Annette von Drygalski, MD, PharmD13, Guy Young, MD14, Cedric Hermans, MD15, Jan Astermark, MD, Shahada ya Uzamili16, Robert Klamroth, MD, Shahada ya Uzamili17, Richard S Ndimu, MD, PhD18, Nathan Visweshwar, MD19, Shelley Crary, MD20, Rashid Kazmi, MBBS21, Emily Symington, MBChB22, Miguel A Escobar, MD23, Esteban Gomez, MD24, Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH25, Adam Kotowski, MD26, Doris Quon, MD, Shahada ya Uzamili27, Michael Wang, MD28, Allison P Wheeler, MD29, Eileen K Sawyer, PhD30, Stephanie Verweij30, Valerie Colletta, MSc30, Naghmana Bajwa, MD, Robert Gut, MD, PD30, Wolfgang Miesbach, MD, Shahada ya Uzamili31

1Chuo Kikuu cha Michigan, Ann Arbor, MI, USA

2Chuo Kikuu cha Afya na Sayansi cha Oregon, Portland, OR, USA

3Chuo Kikuu cha North Carolina, Chapel Hill, NC, USA

4Erasmus MC, Kituo cha Matibabu cha Chuo Kikuu, Rotterdam, Uholanzi

5Kituo cha Shida za Kutokwa na damu na Ugonjwa wa damu, Hospitali ya Chuo Kikuu cha Careggi, Florence, Italia

6Universitair Medisch Centrum Utrecht, Uholanzi

7Idara ya Dawa ya Mishipa na Haemostasis na Kituo cha Haemophilia, Hospitali za Chuo Kikuu Leuven, Leuven, Ubelgiji

8Idara ya Dawa ya Mishipa, Amsterdam Sayansi ya Moyo na Mishipa, Vituo vya Matibabu vya Chuo Kikuu cha Amsterdam, Chuo Kikuu cha Amsterdam, Amsterdam, Uholanzi

9Kituo cha Ugonjwa wa Kitaifa, Hospitali ya St James, Dublin, Ireland

10Kituo cha Haemophilia cha London London, Barts na Shule ya London ya Tiba na Meno, London, Uingereza

11Rigshospitalet, Copenhagen, Denmark

12Kituo cha Matibabu cha Chuo Kikuu Groningen, Groningen, Uholanzi

13Chuo Kikuu cha California San Diego, La Jolla, CA, USA

14Hospitali ya watoto Los Angeles, Chuo Kikuu cha Kusini mwa California Shule ya Dawa ya Keck, Los Angeles, CA, USA

15Vyuo vikuu vya Cliniques Saint ‐ Luc, Université Catholique de Louvain, Brussels, Ubelgiji

16Hospitali ya Chuo Kikuu cha Skåne, Malmö

17Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Ujerumani

18Chuo Kikuu cha Utah, Salt Lake City, UT, USA

19Chuo Kikuu cha South Florida, Tampa, FL, USA

20Chuo Kikuu cha Arkansas kwa Sayansi ya Tiba, AR, USA

21Hospitali ya Chuo Kikuu Southampton NHS Foundation Trust; Southampton, Uingereza

22Chuo Kikuu cha Cambridge - Hospitali ya Addenbrooke, Cambridge, Uingereza

23Kituo cha Sayansi ya Afya cha Chuo Kikuu cha Texas huko Houston, Houston, TX, USA

24Hospitali ya watoto ya Phoenix, Phoenix USA

25Kazi za damu Kaskazini Magharibi, Seattle, WA

26WNY BloodCare, NY, USA

27Hospitali ya Mifupa ya Los Angeles, Kituo cha Matibabu ya Mifupa ya Hemophilia, Los Angeles, CA, USA

28Chuo Kikuu cha Colorado Hemophilia na Kituo cha Thrombosis, Kambi ya Matibabu ya Anschutz, Aurora, CO

29Kituo cha Matibabu cha Chuo Kikuu cha Vanderbilt, Nashville, TN, USA

30UniQure BV, Amsterdam, Uholanzi / uniQure Inc Lexington, MA, USA

31Hospitali ya Chuo Kikuu cha Frankfurt, Frankfurt, Ujerumani

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

REKEBISHA Usemi

Takwimu hii inaonyesha 1 ya mwisho wa msingi wa ushirikiano wa 3 wa utafiti, maana na shughuli za wastani za FIX kwa washiriki wote katika wiki 26 baada ya kipimo na 2 × 1013 gc / kg (N = 54). Usemi wa FIX ulikuwa thabiti na wiki 3 baada ya kipimo na utulivu na wiki ya 26, na maana ya 37.2%.

Image

Kwa sababu utafiti huu haukuwatenga washiriki walio na kinga za kinga (NAbs) kwa AAV, iliwezekana kutathmini matokeo ya uwiano kati ya shughuli za NAbs na FIX. Mhimili wima ni shughuli inayozingatiwa ya wiki ya 26 FIX shughuli za wale ambao walipokea kipimo kamili cha vector. Wagonjwa walio na NAbs ambazo hazipatikani walipangwa saa 7 kwenye mhimili ulio usawa (ambao ulikuwa kizingiti cha jaribio). Mhimili mlalo unaonyesha mataji ya washiriki wengine kwa anuwai hadi 678. Kulikuwa na mshiriki mmoja ambaye hakuhusiana ambaye alikuwa na titer> 3200, ambayo haionyeshwi kwa kiwango hiki cha picha. Hakukuwa na uwiano wowote wa NAbs zilizokuwepo na shughuli ya FIX hadi titer ya 678.

RELATED CONTENT

Huduma za Wavuti zinazoingiliana