Maboresho katika Ubora wa Maisha Unaohusiana na Afya kwa Watu Wazima Wenye Hemophilia kali au ya Kiasi B Baada ya Kupokea Tiba ya Jeni ya Etranacogene Dezaparvovec
Muhimu Kutoka Kongamano la 30 la ISTH

Maboresho katika Ubora wa Maisha Unaohusiana na Afya kwa Watu Wazima Wenye Hemophilia kali au ya Kiasi B Baada ya Kupokea Tiba ya Jeni ya Etranacogene Dezaparvovec

Imetolewa na: Steven W. Pipe, MD, Chuo Kikuu cha Michigan, Ann Arbor, Michigan, Marekani

R. Itzler1, J. Miller2, R. Robson2, P. Monahan3, S. Bomba4

1CSL Behring, Mfalme wa Prussia, PA, Marekani, Mfalme wa Prussia, Pennsylvania, Marekani
2Utafiti wa Kliniki wa Everest, Little Falls, NJ, USA, Little Falls, New Jersey, Marekani
3CSL Behring, King of Prussia, PA, USA, King Of Prussia, Pennsylvania, Marekani
4Chuo Kikuu cha Michigan, Ann Arbor, Michigan, Marekani

 

 

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

Vidokezo vya Mwisho vilivyoripotiwa kwa Mgonjwa wa HOPE-B (PRO).

Mwisho wa matokeo yaliyoripotiwa na mgonjwa, ya upili na ya uchunguzi, yametathminiwa kama sehemu ya jaribio la kimatibabu la HOPE-B. Nyenzo mbili zilibainishwa awali kama vidokezo vya pili vya jaribio, zote mbili ni hojaji za jumla ambazo si mahususi kwa ugonjwa wa hemofilia: Hojaji ya Shughuli za Kimwili ya Kimataifa (iPAQ) na EQ-5D-5L Visual Analog Scale (VAS). Kwa kuongezea, jaribio lilijumuisha ala kadhaa za PRO ambazo zilibainishwa mapema kama miisho ya Uchunguzi.

Hem-A-QoL: Uboreshaji Umedumishwa katika 2

Maboresho katika alama ya jumla ya Hem-A-QoL yaliyoonekana baada ya mwaka wa 1 yalidumishwa baada ya miaka 2 ya ufuatiliaji. Alama ya wastani iliboreshwa kwa pointi 6.2 ikilinganishwa na bao la kuongoza, ikiwakilisha uboreshaji wa 23.7%. Alama maalum za kikoa zinazohusiana na hemofilia ambazo zilikuwa muhimu katika uchunguzi wa mwaka 1 ziliboreshwa mara kwa mara katika miaka 2 kufuatia tiba ya jeni.

RELATED CONTENT

Huduma za Wavuti zinazoingiliana
Image

Please enable the javascript to submit this form

Inafadhiliwa na ruzuku za elimu kutoka Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, na uniQure, Inc.

SSL muhimu