Tiba ya Jeni ya Lentiviral kwa Ini kwa Hemophilia na Zaidi
Muhimu Kutoka Kongamano la 28 la Mwaka la ESGCT

Tiba ya Jeni ya Lentiviral kwa Ini kwa Hemophilia na Zaidi

Alessio Cantore, PhD
Taasisi ya San Raffaele Telethon ya Tiba ya Jeni
Chuo Kikuu cha Vita-Salute San Raffaele
Milan, Italia

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

Lentiviral Vector (LV) kwa Tiba ya Jeni ya Ini

Muundo wa vekta za lentiviral iliyoundwa kwa ajili ya matibabu ya jeni inayoelekezwa na ini na kutumika kufunga transgenes ya FIX au FVIII ya binadamu ambayo iliingizwa kwenye nyani zisizo za binadamu ili kupitisha hepatocytes kwa muundo wa vekta-transgene.

Shughuli ya Kawaida hadi ya Kawaida ya Kipengele cha Kuunganisha Binadamu katika NHP

Usemi wa hFIX na hFVIII katika nyani wasio binadamu ulioingizwa na vekta ya lentiviral iliyo na transgene inayolingana. Vekta-transgene ya LV-FIX iliingizwa kwa vipimo vya 2.5 x 10-9 TU/kg (n = 1) na 7.5 x 10-9 TU/kg (n = 3). Uundaji wa vekta-transgene ya LV-FVIII iliingizwa kwa kipimo cha 1 x 10.-9 TU/kg (n = 2) na 3 x 10-9 TU/kg (n = 3).

RELATED CONTENT

Huduma za Wavuti zinazoingiliana
Image

Please enable the javascript to submit this form

Inafadhiliwa na ruzuku za elimu kutoka Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, na uniQure, Inc.

SSL muhimu