Tiba ya Jeni ya AMT-060 kwa watu wazima walio na Hemophilia kali au ya wastani-kali B Thibitisha Maonyesho thabiti ya FIX na Upunguzaji wa Kudumu katika Kutokwa na damu na Matumizi ya Matumizi ya IX kwa Miaka 5
Mambo muhimu kutoka kwa Bunge la 14 la Mwaka la EAHAD

Tiba ya Jeni ya AMT-060 kwa watu wazima walio na Hemophilia kali au ya wastani-kali B Thibitisha Maonyesho thabiti ya FIX na Upunguzaji wa Kudumu katika Kutokwa na damu na Matumizi ya Matumizi ya IX kwa Miaka 5

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, MD, Shahada ya Uzamili2, Michiel Coppens, MD, Shahada ya Uzamili3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, Shahada ya Uzamili8, Joachim Schwaeble, MD9, Halvard Bönig, MD1,10, Eileen K. Sawyer, PhD11, na Wolfgang Miesbach, MD, PhD12

1Kituo cha Matibabu cha Chuo Kikuu cha Erasmus, Rotterdam, Uholanzi

2Kituo cha Matibabu cha Chuo Kikuu Groningen, Groningen, Uholanzi

3Kituo cha Matibabu cha Chuo Kikuu cha Amsterdam, Amsterdam, Uholanzi

4Rigshospitalet, Copenhagen, Denmark

5Vivantes Klinikum, Berlin, Ujerumani

6Van Creveldkliniek, Kituo cha Matibabu cha Chuo Kikuu Utrecht, Chuo Kikuu cha Utrecht, Utrecht, Uholanzi

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Italia

8Taasisi ya Frankfurt, Huduma ya Damu ya Msalaba Mwekundu ya Ujerumani Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Ujerumani

9Taasisi ya Frankfurt, Huduma ya Damu ya Msalaba Mwekundu ya Ujerumani Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Ujerumani

10Chuo Kikuu cha Washington, Seattle, WA

11UnyQure Inc, Lexington, MA

12Hospitali ya Chuo Kikuu cha Frankfurt, Frankfurt, Ujerumani

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

REKEBISHA Shughuli Iliyodumishwa Zaidi ya Miaka 4.5-5 katika Vikundi 2 vya kipimo
AMT-060 ilisimamiwa kwa kipimo cha 5x1012 gc / kg (kikundi 1, N = 5) na 2x1013 gc / kg (kikundi 2, n = 5). Wakati wa miaka 5 (kikundi 1) na miaka 4.5 (kikundi 2) cha ufuatiliaji, inamaanisha shughuli ya FIX ya asili ilikuwa 5.2% (95% CI 2.0-8.4) katika kikundi 1 na 7.4% (95% CI 4.2-10.6) katika kikundi 2. FIX shughuli ilikuwa tegemezi ya kipimo na utulivu wakati wa kipindi cha ufuatiliaji wa vikundi vyote viwili. Maadili katika mabano yanawakilisha shughuli za maana FIX kwa muda. Thamani tu angalau siku 10 baada ya usimamizi wa umakini wa FIX umejumuishwa.
Kupunguza Endelevu kwa Damu na Matumizi ya Makadirio ya FIX

* Prophylaxis ilikuwa imepigwa na kusitishwa na wiki 12 ikiwa shughuli ya FIX ilidumishwa kwa ≥ 2%; * Cohort 2 data kwa mwaka 5 inawakilisha miezi 6. FIX, sababu IX

Katika cohorts zote mbili za kipimo, maana ya tiba ya uingizwaji ya ABR na FIX imeshuka sana wakati wa mwaka wa kwanza baada ya kuingizwa na kubaki chini kwa miaka inayofuata. Katika kikundi 1, matumizi ya FIX yalipunguzwa kwa 84% na ABR kwa 55% kwa miaka 5 kulingana na viwango vya matibabu ya mapema. Kwa kikundi 2, matumizi ya FIX na ABR zote zilipunguzwa kwa ~ 100% kwa miaka 4.5 baada ya kuingizwa.

RELATED CONTENT

Huduma za Wavuti zinazoingiliana