Marekebisho Imara ya Hemostatic na Ubora wa Maisha unaohusiana na Hemophilia: Uchambuzi wa Mwisho kutoka kwa Awamu ya Muhimu ya 3 HOPE-B Jaribio la Etranacogene Dezaparvovec

Muhimu Kutoka kwa Mkutano wa 25 wa Mwaka wa ASGCT

Marekebisho Imara ya Hemostatic na Ubora wa Maisha unaohusiana na Hemophilia: Uchambuzi wa Mwisho kutoka kwa Awamu ya Muhimu ya 3 HOPE-B Jaribio la Etranacogene Dezaparvovec

Imetolewa na: Steven W. Pipe, MD, Chuo Kikuu cha Michigan, Ann Arbor, Michigan, Marekani

Steven W. Bomba¹, Frank WG Leebeek², Michael Recht³, Nigel S. Muhimu⁴, Giancarlo Castaman⁵, David Cooper⁶, Robert Gut⁶, Ricardo Dolmetsch⁶, Yanyan Li⁷, Paul E. Monahan⁷, Wolfgang Miesbach⁸

¹Chuo Kikuu cha Michigan, Ann Arbor, MI
²Erasmus MC, Chuo Kikuu cha Medical Center, Rotterdam, Uholanzi
³Chuo Kikuu cha Afya na Sayansi cha Oregon, Portland, OR
⁴Chuo Kikuu cha North Carolina, Chapel Hill, NC
⁵Kituo cha Shida za Kutokwa na damu na Ugonjwa wa damu, Hospitali ya Chuo Kikuu cha Careggi, Florence, Italia
⁶UnyQure Inc, Lexington, MA
⁷CSL Behring, Mfalme wa Prussia, PA
⁸Hospitali ya Chuo Kikuu cha Frankfurt, Frankfurt, Ujerumani

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

Shughuli Endelevu ya FIX kwa Hadi Miezi 18

Shughuli ya hatua moja ya FIX kwa wagonjwa kali wastani (N=10) na kali (N=44) waliowekwa na etranacogene dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) kwa kipimo cha 2x10¹³ gc/kg katika jaribio la awamu ya 3 HOPE-B. Uchanganuzi huu ulijumuisha wagonjwa walio na na wasio na kingamwili za AAV5 (NAbs).

Shughuli Sawa ya FIX (%) kwa Masomo Yenye na Bila NAbs Zilizokuwepo Awali hadi AAV5

Shughuli ya FIX ya serikali moja katika msingi na katika miezi 18 baada ya kuingizwa kwa wagonjwa walio na na bila AAV5 NAbs zilizopo awali. Na kingamwili ilifafanuliwa kama kuwa na titer ya kubwa kuliko kikomo cha kugundua (LOD). Bila kingamwili ilifafanuliwa kuwa na alama ya chini ya au sawa na LOD.

Wasifu wa usalama wa etranacogene dezaparvovec katika miezi 18 ulikuwa sawa na data iliyowasilishwa hapo awali. Matukio mabaya ya mara kwa mara yanayohusiana na matibabu (TRAE) yaliyotokea kwa zaidi ya 10% ya wagonjwa yalikuwa ongezeko la ALT (17%), maumivu ya kichwa (15%), ugonjwa wa mafua (13%), na athari zinazohusiana na infusion (13%). )