Matokeo kutoka kwa B-LIEVE, Utafiti wa Uthibitishaji wa Awamu ya 1/2 wa Tiba ya Jeni ya FLT180a AAV kwa Wagonjwa wenye Hemophilia B.
Muhimu Kutoka Kongamano la 30 la ISTH

Matokeo kutoka kwa B-LIEVE, Utafiti wa Uthibitishaji wa Awamu ya 1/2 wa Tiba ya Jeni ya FLT180a AAV kwa Wagonjwa wenye Hemophilia B.

Imetolewa na: Guy Young, MD, Keck School of Medicine ya USC, Los Angeles, California, Marekani

G. Vijana1, P. Chowdary2, S. Barton3, D. Ndiyo3, F. Ferrante3

1Hospitali ya Watoto Los Angeles, Chuo Kikuu cha Southern California Keck School of Medicine, Los Angeles, CA, Marekani, Los Angeles, California, Marekani
2Royal Free Hospital, London, Uingereza, Uingereza
3Freeline, Stevenage, Uingereza, Ufalme wa Muungano

 

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

FIX Ngazi

FIX viwango kwa wagonjwa 3 wa kwanza walio na hemofilia B waliopewa tiba ya jeni ya FLT180a AAV katika awamu ya 1/2 ya utafiti wa B-LIEVE. Maadili ya FIX yanatokana na upimaji wa hatua moja katika maabara kuu; mstari wa mstari mlalo ni kikomo cha chini cha usemi wa kawaida wa FIX (50 IU/dL). Kufikia Mei 23, 2022, kukatwa kwa data, viwango vya FIX vilikuwa 93, 92, na 80 katika siku ya masomo 77, 56, na 36 kwa wagonjwa 1, 2, na 3, mtawalia.

FIX na Viwango vya ALT vinavyoambatana

Kiwango cha FIX (nyekundu) na ALT (njano) kwa wagonjwa 3 waliopewa kipimo cha FLT180a katika utafiti wa B-LIEVE. Wiki tatu baada ya kuingizwa kwa FLT180a, wagonjwa walianza kozi ya kupunguzwa ya kotikosteroidi ya mdomo na kozi fupi ya tacrolimus ya mdomo kama prophylaxis ili kupunguza majibu ya kinga yanayohusiana na vekta. Mistari ya wima yenye vitone ni vimiminio vya kuzuia FIX vya nje vilivyopokelewa siku baada ya utiaji wa FLT180a.

RELATED CONTENT

Huduma za Wavuti zinazoingiliana
Image

Please enable the javascript to submit this form

Inafadhiliwa na ruzuku za elimu kutoka Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, na uniQure, Inc.

SSL muhimu