Uhusiano Kati ya FVIII Inayozalishwa na Transgene na Viwango vya Kuvuja Damu Miaka 2 Baada ya Uhamisho wa Jeni na Valoctocogene Roxaparvovec: Matokeo Kutoka Gener8-1

Muhimu Kutoka Kongamano la 30 la ISTH

Uhusiano Kati ya FVIII Inayozalishwa na Transgene na Viwango vya Kuvuja Damu Miaka 2 Baada ya Uhamisho wa Jeni na Valoctocogene Roxaparvovec: Matokeo Kutoka Gener8-1

Imetolewa na: Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, Kitivo cha Sayansi ya Afya-Chuo Kikuu cha Witwatersrand na Huduma ya Kitaifa ya Maabara ya Afya, Johannesburg, Afrika Kusini

J. Mahlangu¹, H. Chambost², S. Chou³, A. Dunn⁴, A. von Drygalski⁵, R. Kaczmarek⁶, G. Kenet⁷, M. Laffan⁸, A. Levitt⁹, B. Madan¹⁰, J. Mason¹¹, J. Oldenburg¹², M. Ozelo¹³, F. Peyvandi¹⁴, D. Quon¹⁵, M. Reding¹⁶, S. Shapiro¹⁷, H. Yu¹⁸, T. Robinson¹⁸, S. Bomba¹⁹

¹Chuo Kikuu cha Witwatersrand, Huduma ya Kitaifa ya Maabara ya Afya na Kituo cha Utunzaji Kina cha Hemophilia, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Johannesburg, Gauteng, Afrika Kusini
²APHM, Idara ya Oncology ya Magonjwa ya Hematolojia ya Watoto, Hospitali ya Watoto ya La Timone & Aix Marseille Univ, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Provence-Alpes-Cote d'Azur, Ufaransa
³Idara ya Hematolojia, Idara ya Tiba ya Ndani, Hospitali ya Chuo Kikuu cha Kitaifa cha Taiwan, Taipei, Keelung, Taiwan (Jamhuri ya Uchina)
⁴Idara ya Hospitali ya Watoto ya Kitaifa ya Hematology, Oncology, na Upandikizaji wa Uboho na Chuo Kikuu cha Tiba cha Chuo Kikuu cha Ohio, Columbus, Ohio, Marekani.
⁵Idara ya Hematology/Oncology, Idara ya Tiba, Chuo Kikuu cha California San Diego, San Diego, California, Marekani.
⁶Shule ya Tiba ya Chuo Kikuu cha Indiana, Kituo cha IUPUI-Wells cha Utafiti wa Watoto, na Taasisi ya Hirszfeld ya Immunology na Tiba ya Majaribio, Indianapolis, Indiana, Marekani.
⁷Kituo cha matibabu cha Sheba& Chuo Kikuu cha Tel Aviv, Tel Aviv, Tel Aviv, Israel
⁸Kituo cha Hematology, Imperial College London, London, Uingereza, Uingereza
⁹Chuo Kikuu cha California San Francisco, San Francisco, California, Marekani
¹⁰Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, London, Uingereza, Uingereza
¹¹Queensland Haemophilia Centre, Royal Brisbane na Hospitali ya Wanawake, na Chuo Kikuu cha Queensland, Brisbane, Queensland, Australia
¹²Taasisi ya Majaribio ya Dawa ya Hematolojia na Uhamisho na Kituo cha Magonjwa Adimu, Universitätsklinikum Bonn, Bonn, Nordrhein-Westfalen, Ujerumani.
¹³Hemocentro UNICAMP, Idara ya Tiba ya Ndani, Shule ya Sayansi ya Tiba, Chuo Kikuu cha Campinas, Campinas, Sao Paulo, Brazili
¹⁴Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center na Fondazione Luigi Villa, na Idara ya Pathofiziolojia na Upandikizaji, Università degli Studi di Milano, Milan, Lombardia, Italia.
¹⁵Orthopedic Hemophilia Treatment Center, Los Angeles, California, Marekani
¹⁶Kituo cha Kutokwa na damu na Matatizo ya Kuganda kwa damu, Chuo Kikuu cha Minnesota, Minneapolis, Minnesota, Marekani.
¹⁷Hospitali ya Chuo Kikuu cha Oxford National Health Service Foundation Trust, Chuo Kikuu cha Oxford, na Taasisi ya Kitaifa ya Oxford ya Utafiti wa Afya ya Kituo cha Utafiti wa Matibabu ya Afya, Oxford, Uingereza, Uingereza.
¹⁸BioMarin Pharmaceutical, Inc., Novato, California, Marekani
¹⁹Idara za Madaktari wa Watoto na Patholojia, Chuo Kikuu cha Michigan, Ann Arbor, Michigan, Marekani

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

Muhtasari wa Usalama
Kiwango cha Kutokwa na Damu Kilichotibiwa Kila Mwaka/Matumizi ya FVIII

Muhtasari wa Usalama wa Valoctocogene Roxaparvovec kwa Mwaka wa 2

Kiwango cha Kutokwa na Damu Kilichotibiwa Kila Mwaka/Matumizi ya FVIII

Matokeo kutoka kwa utafiti wa awamu ya 3 wa GENEr8-1 kwa wagonjwa walio na hemophilia A waliotibiwa kwa valoctocogene roxaparvovec yanaonyesha kupunguzwa kwa mara kwa mara kwa damu iliyotibiwa/mwaka na matumizi ya kila mwaka ya FVIII kutoka mwaka wa 1 hadi mwaka wa 2 ikilinganishwa na msingi. Thamani za msingi zilitoka katika kipindi cha miezi 6 cha kukusanya data katika utafiti usio wa kuingilia kati wa BMN 270-902.