Rasilimali Zinazopendekezwa

Mkusanyiko wa Tiba ya Gene katika karatasi za kisayansi za Hemophilia, majaribio ya kliniki yaliyochaguliwa, hati za udhibiti na viungo muhimu

Karatasi za kisayansi na Hati za Udhibiti

Mapitio ya Tiba ya Hemophilia Gene

1. Abbasi J. Hemophilia matibabu ya jeni inaonyesha ahadi. Jama. 2018; 319 (6): 539. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29450507

2. Arruda VR, et al. Njia za riwaya kuhusu tiba ya hemophilia: mafanikio na changamoto. Damu. 2017; 130: 2251-2256. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29018078

3. Balkaransingh P, et al. Matibabu ya riwaya na maendeleo ya kliniki ya sasa katika hemophilia A. Ther Adv Hematol.2018; 9: 49-61. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/?term=29387330

4. Beck DL. Mapumziko katika tiba ya jeni kwa hemophilia. Habari za Kliniki za ASH. Okt 1, 2018. https://www.ashclinicalnews.org/features/breakthroughs-gene-therapy-hemophilia/

5. Colella P, et al. Maswala yanayoibuka katika AAV-mediated katika tiba ya jeni ya vivo. Mol Ther Meth Kliniki ya Pamba ya Dev. 2018; 8: 87-104. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326962

6. DiMichele DM. Kuendesha matuta ya kasi kwenye barabara kuu ya uvumbuzi katika matibabu ya hemophilia. Ulimwengu. 2018; 2: e144. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30887008

7. Doshi BS, et al. Tiba ya jeni kwa hemophilia: hatma inashikilia nini? Ther Adv Hematol. 2018; 9: 273-293. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30210756

8. Dunbar CE, et al. Tiba ya genge inakuja kwa uzee. Bilim. 2018; 359: 4672. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326244

9. Jioni H, et al. Tiba ya jeni ya Haemophilia: Kutoka trailblazer hadi mchezo wa samaki. Haemophilia. 2018;24(Suppl. 6):50–59. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878653

10. George LA. Tiba ya jeni ya Hemophilia inakuja kwa uzee. Programu ya Hematology Am Soc Hematol Educ. 2017; 587-594. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29222308

11. Mahlangu J, et al. Matibabu yanayojitokeza ya mtazamo wa haemophilia -Global. Haemophilia. 2018;24(Suppl. 6):15–21. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878661

12. Makris M. Umri wa dhahabu kwa matibabu ya Haemophilia? Haemophilia. 2018; 24: 175-176. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29601683

13. Hifadhi ya CY, et al. Teknolojia za urekebishaji wa genome kwa marekebisho ya gene ya hemophilia. Kizazi cha mwanadamu. 2016; 135: 977-981. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27357631

14. Perrin GQ, et al. Sasisha juu ya tiba ya jeni kwa hemophilia. Damu. 2019; 133: 407-414. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30559260

15. Pierce GF, et al. Cornucopia ya matibabu ya matibabu chini ya masomo ya hemophilia. Mol Ther. 2017; 25: 2429-2430. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29055619

16. Pierce GF, et al. Zamani, za sasa na za baadaye za tiba ya jeni ya haemophilia: Kutoka kwa veges na transgene hadi kwa matokeo inayojulikana na haijulikani. Haemophilia. 2018;24(Suppl. 6):60–67. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878660

17. Pierce GF, et al. Jedwali la 1 la WFH tiba ya jani: Kuelewa mazingira na changamoto za tiba ya jeni kwa haemophilia kote ulimwenguni. Haemophilia. 2019; 1-6. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30604914

18. Bomba SW. Njia mpya za matibabu ya hemophilia. Programu ya Hematology Am Soc Hematol Educ. 2016; (1): 650-656. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27913542

19. Bomba SW. Tiba ya jeni kwa hemophilia. Saratani ya Damu ya Pediatr. 2018; 65: e26865. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29077262

20. Schutgens R, et al. Tiba ya geni katika hemophilia: Kutoka kwa hype hadi matumaini. Ulimwengu. 2018;2(2):22:e37. https://journals.lww.com/hemasphere/Fulltext/2018/04000

Viungo muhimu vya

Shirika la kitaifa la Hemophilia
https://www.hemophilia.org/

Shirikisho la Dunia la Hemophilia
https://www.wfh.org/en/page.aspx?pid=492

Maendeleo ya Kliniki katika Tiba ya Gene ya Hemophilia
https://www.medscape.org/sites/advances/gene-therapy-hemophilia

Majaribio ya Kliniki yaliyochaguliwa

Hemophilia A

  • NCT02576795. Awamu ya 1/2, Dose-Escalation, Usalama, Uvumilivu na Utafiti wa Ufanisi wa Valoctocogene Roxaparvovec, Uhamisho wa Jumuiya ya Virus Vector-Mediated ya Genini ya Adult Factor VIII kwa Wagonjwa Nao Haemophilia A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02576795
  • NCT03520712. Uchunguzi wa Awamu ya 1/2 Usalama, Uvumilivu, na Ufanisi wa Valoctocogene Roxaparvovec, Uhamishaji wa Jini la Adeno-Jumuishio la Virusi Vital-Mediated la Factor VIII huko Hemophilia Wagonjwa wenye Viwango vya VVUI vya Awali ≤ 1 IU / dL na Vizuizi vya antibodies vya zamani dhidi ya AAV5 . https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03520712
  • NCT03392974. Uchunguzi wa Awamu ya tatu ya Kutathmini Ufanisi / Usalama wa Valoctocogene Roxaparvovec Uhamishaji wa Gene wa AAV wa Visa ya HFVIII katika kipimo cha 3E4vg / kg katika Hemophilia Wagonjwa Na Viwango vya FVIII Baki ≤13IU / dL Kupokea Prophylactic FVIII. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03392974
  • NCT03370913. Lebo ya 3 ya Kufungua kwa Chapa ya 270, Utafiti wa Moja-Jeshi ya Kutathmini Ufanisi na Usalama wa BMN 1, Uhamishaji wa Jini la Adeno-Jumuishio la Virusi Vinayoweza Kuingiliana cha Factor VIII ya Hemophilia Wagonjwa walio na viwango vya mabaki ya FVIII ≤ XNUMX IU / dL Kupokea Prophylactic Uvamizi wa FVIII. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370913
  • NCT03432520. Utathmini wa Kituo Kikuu cha Usalama na Ufanisi wa muda mrefu wa SPK-8011 [Adeno-Associated Viral Vector Na B-Domain Ilifutwa Binadamu Factor VIII Gene] katika Wanaume Na Hemophilia A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03432520
  • NCT03003533. Uhamisho wa Gene, Usalama-Upataji Usalama, Uvumilivu, na Utafiti wa Ufanisi wa SPK-8011 [a Recopinant Adeno-Associated Viral Vector Pamoja na Binadamu Factor VIII Gene] kwa watu binafsi na Hemophilia A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03003533
  • NCT03734588. Utafiti wa upataji wa tiba ya SPK-8016 Tiba ya Gene kwa Wagonjwa Na Hemophilia A ili kusaidia Tathmini ya watu binafsi na Vizuizi vya FVIII. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03734588
  • NCT03370172. Jalada la kimataifa, Open-Label, Multicenter, Awamu ya 1/2 Utafiti wa Usalama na Upandaji wa Dose ya BAX 888, Adeno-Associated Virus Serotype 8 (AAV8) Vector Akielezea B-Domain iliyofutwa Factor VIII (BDD-FVIII) katika Hemophilia kali. Masomo Yaliyosimamiwa Ushawishi Moja wa Msako. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370172
  • NCT03061201. Uchunguzi wa Awamu ya 1/2, Lebo ya wazi, Adaptive, Dose-Ranging Study ili Kutathmini Usalama na Uvumilivu wa SB-525 (Recombinant AAV2 / 6 Factor Binadamu 8 Therapy XNUMX ya Gene) katika Masomo ya Watu Wazima Na Hemophilia A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03061201
  • NCT03001830. GO-8: Tiba ya Gene ya Haemophilia A Kutumia Novel Serotype 8 Capsid Pseudotyped Adeno-inayohusiana na virusi Vodari ya Vodoli VIII-V3. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03001830
  • NCT03217032. Tiba ya Jeni ya Lentiviral FVIII ya Hemophilia A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03217032
  • NCT03818763. Awamu ya XNUMX Inasoma Kutathmini Usalama na Uwezo wa Uhamishaji wa Shina la Kiini cha Hematopoietic Ambayo Inalenga Uwasilishaji wa Factor VIII Kutoka kwa Jalada kwa Wagonjwa Na Hemophilia A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03818763

Hemophilia B

  • NCT02484092. Tiba ya Gene, Jalada la wazi, Utafiti wa kipimo cha SPK-9001 [Adeno-Associated Viral Vector Pamoja na Binadamu Factor IX Gene] Katika Vituo Na Hemophilia B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02484092
  • NCT03307980. Utafiti wa muda mrefu wa FIX: Factor IX (FIX) Uhamisho wa Gene, Utathmini wa Multicenter ya Usalama wa Muda mrefu na Ufanisi wa uchunguzi wa SPK9001 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03307980
  • NCT02396342. Awamu ya I / II, lebo ya wazi, isiyozuiliwa, kipimo Kimoja, Kupanda kwa kipimo, Jaribio la vituo vingi vya Kuchunguza Vector ya Virusi inayohusiana na Adeno iliyo na Codon-optimized Factor IX Gene (AAV5-hFIX) iliyosimamiwa kwa Wagonjwa Wazima Na Mzito au kwa Hemophilia kali. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02396342
  • NCT03569891. Awamu ya Tatu, lebo ya Wazi, Dawa moja, Kituo cha kujumuisha nyingi, Kuchunguza Vector ya Virusi inayohusiana na Serotype iliyo na Padua Variant ya Codon-optimized Factor IX Gene (AAV5-hFIXco-Padua, AMT-5) Imesimamiwa kwa Vituo vya watu wazima na ukali au Hemophilia kali. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03569891
  • NCT03489291. Awamu ya IIb, lebo ya Wazi, Dawa moja, mkono-mmoja, Kesi ya vituo vingi ili Kuthibitisha Kiwango cha Shughuli ya Iactor ya Serotype 5 Adeno inayohusiana na virusi ya Ado iliyo na Padua anuwai ya Codon-optimized Factor ya Binadamu IX Gene (AAV5 -hFIXco-Padua, AMT-061) iliyosimamiwa kwa Vituo vya watu wazima na watu wazima au wastani Hemophilia B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03489291
  • NCT01687608. Lebo ya 1/2 Open-Lebo, Njia inayopanda ya kipimo cha Jaribio la Kujijilisha la Adeno-Kuhusiana na Virus Serotype 8 Factor IX Gene (AskBio009) kwa watu wazima na Hemophilia B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01687608
  • NCT03369444. Awamu ya I / II, Lebo ya wazi, Multicentre, Kupanda Dose Moja, Utafiti wa Usalama wa Vector ya Riwaya ya Jumuiya (FLT180a) kwa Wagonjwa Na Haemophilia B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03369444
  • NCT03641703. Utaftaji wa Maabara ya Wazi, Multicentre, Utaftaji wa Muda mrefu Kuchunguza Usalama na Uimara wa Jibu Kufuatia Kuchunguliwa kwa Vector ya virusi vya Jumuiya ya Adeno-Associated (FLT180a) kwa Wagonjwa Na Haemophilia B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03641703
  • NCT02695160. Awamu ya I, Lebo ya Kufungua, Kupanda Utaftaji wa Dini ili kutathimini Usalama na Uvumilivu wa AAV2 / 6 Factor IX Gene Therapy Via Zinc Finger Nuclease (ZFN) Ujumuishaji wa Lengo la kati ya SB-FIX katika Vituo Vikuu vya watu wazima na Hemophilia B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02695160
  • NCT00979238. Utaftaji wa Utaftaji wa Maabara ya Lebo wazi ya Vector ya Virusi vya Jumuiya ya Adeno inayosaidia (scAAV 2/8-LP1-hFIXco) Kwa Uhamisho wa Gene huko Hemophilia B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00979238