Jaribio la I / II la Awamu ya SPK-8011: Dhihirisho la kudumu na la kudumu la FVIII kwa> Miaka 2 na Uboreshaji Muhimu wa ABR katika Matangazo ya Dose ya awali Kufuatia Uhamisho wa Gesi wa AAV-Mediated FVIII kwa Hemophilia A

Mambo muhimu kutoka ISTH 2020 Virtual Congress

Jaribio la I / II la Awamu ya SPK-8011: Dhihirisho la kudumu na la kudumu la FVIII kwa> Miaka 2 na Uboreshaji Muhimu wa ABR katika Matangazo ya Dose ya awali Kufuatia Uhamisho wa Gesi wa AAV-Mediated FVIII kwa Hemophilia A

L. George^1,2, E. Eyster³, M. Ragni⁴, S. Sullivan⁵, B. Samelson-Jones^1,2, M. Evans³, A. MacDougall⁶, M. Curran⁶, S. Tompkins⁶, K. Wachtel⁶, D. Takefman⁶, K. Kuvuna⁶, F. Mingozzi⁶, P. Monahan⁶, X. Anguela⁶, K. Juu⁶

¹Hospitali ya watoto ya Philadelphia, Philadelphia, United States

²Perelman Shule ya Tiba katika Chuo Kikuu cha Pennsylvania, Philadelphia, United States

³Chuo Kikuu cha Jimbo la Pennsylvania Milton S. Hershey Kituo cha Matibabu, Hershey, United States

⁴Chuo Kikuu cha Pittsburgh Kituo cha Matibabu na Kituo cha Hemophilia cha Pennsylvania Magharibi, Idara ya Tiba, Pittsburgh, United States

⁵Kituo cha Mississippi cha Tiba ya Juu, Madison, United States

⁶Tiba ya Spark, Philadelphia, United States

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

Jaribio la 1 2/8011 iliyoundwa kwa ajili ya SPK-1 ni pamoja na wagonjwa waliowekwa na kipimo 3 cha 5 cha vector: 10xXNUMX¹¹ vg / kg (5e11, n = 2), 1x10¹² vg / kg (1e12, n = 3), na 2x10¹² vg / kg (2e12, n = 9). Wagonjwa wanaostahiki walikuwa wanaume wazima wenye wastani (n = 1) hadi kali (n = 13) hemophilia A (FVIII: C ≤ 2%), viwango vya chini visivyoonekana vya kuzuia kingamwili kwa capsid LK03, na kufichua sababu ya> siku 150 na hakuna historia ya vizuia. Wagonjwa walifuatwa kwa karibu kwa mwaka 1, na ufuatiliaji wa muda mrefu uliopangwa hadi miaka 4.

+

Kati ya wagonjwa 14 waliopuuzwa na SPK-8011, wagonjwa 2 waliowekwa na kipimo cha juu zaidi (2e12) hawakuweza kudumisha usemi thabiti wa FVIII. Wagonjwa 12 walio na usemi thabiti walionyesha kupunguzwa kwa 91% ya hafla za kutokwa na damu na kupunguzwa kwa 96% ya utumiaji wa sababu (haijaonyeshwa).

+

Kwa msingi wa hatua moja, kujieleza kwa FVIII kwa wagonjwa walio katika kiwango cha chini cha kipimo cha dawa (5e11, washiriki 1 na 2 kwenye graph) na kizuizi cha kipimo cha kati (1e12, washiriki 3-5 kwenye graph) walikuwa kati ya 5% na 25% kwa muda mrefu Siku za kufuata miaka 2 hadi 3.3.

Unatafuta nini?

Tags maarufu

Mambo muhimu kutoka ISTH 2020 Virtual Congress

Jaribio la I / II la Awamu ya SPK-8011: Dhihirisho la kudumu na la kudumu la FVIII kwa> Miaka 2 na Uboreshaji Muhimu wa ABR katika Matangazo ya Dose ya awali Kufuatia Uhamisho wa Gesi wa AAV-Mediated FVIII kwa Hemophilia A

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

RELATED CONTENT

Huduma za Wavuti zinazoingiliana

Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Tiba: Matumizi ya Hemophilia

Historia ya Matibabu ya Hemophilia: Tiba isiyo ya uingizwaji na Tiba ya Gene

Tiba ya Gene kwa Matibabu ya Hemophilia: Utangulizi wa Uhamisho wa Vena-Jumuishi wa Virusi wa Adeno.

Kupata Kujua Tiba ya Gene: Istilahi na Dhana

Tiba ya Gene kwa Matibabu ya Hemophilia: Hoja ya kawaida katika Tiba ya Gene

Historia ya Matibabu ya Hemophilia: Kuweka Kiini cha Tiba ya Gene

Tiba ya Gene kwa Matibabu ya Hemophilia: Mikakati mingine na Malengo

Podcasts ya Tiba ya Gene

Je! Vituo vya Matibabu vya Hemophilia vinahitaji Kuzingatia nini Sasa Katika Utayarishaji wa Upatikanaji wa Tiba ya Gene?

Kutafsiri kwa kipimo cha Vector katika majaribio ya Kliniki ya Hemophilia Gene

Tiba ya Hemophilia Gene katika Wagonjwa Na Historia ya Vizuizi

Upimaji wa Maabara ya Bidhaa za Tiba ya Hemophilia Gene / Factor

Adeno-Associated Virus (AAV) Uhamisho wa Gene wa kati: Kwanini Huu ni Mkakati wa Kutabiri kwa Tiba ya Hemophilia Gene?

Sehemu ya 1: Kinga iliyokuwepo dhidi ya Serboi ya AAV na Inamaanisha Nini kwa Majaribio ya Kliniki ya Hemophilia Gene

Sehemu ya 2: Kinga iliyokuwepo dhidi ya Serboi ya AAV na Inamaanisha Nini kwa Majaribio ya Kliniki ya Hemophilia Gene

Ufuatiliaji wa Muda mrefu Kufuatia Tiba ya Hemophilia ya Gene

Mambo muhimu kutoka kwa Warsha ya 15 ya NHF juu ya Teknolojia za riwaya na Uhamisho wa Gene kwa Hemophilia

kuhusu

Inafadhiliwa na ruzuku za elimu kutoka Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics, na uniQure, Inc.