Jaribio la I / II la Awamu ya SPK-8011: Dhihirisho la kudumu na la kudumu la FVIII kwa> Miaka 2 na Uboreshaji Muhimu wa ABR katika Matangazo ya Dose ya awali Kufuatia Uhamisho wa Gesi wa AAV-Mediated FVIII kwa Hemophilia A
Mambo muhimu kutoka ISTH 2020 Virtual Congress

Jaribio la I / II la Awamu ya SPK-8011: Dhihirisho la kudumu na la kudumu la FVIII kwa> Miaka 2 na Uboreshaji Muhimu wa ABR katika Matangazo ya Dose ya awali Kufuatia Uhamisho wa Gesi wa AAV-Mediated FVIII kwa Hemophilia A

L. George1,2, E. Eyster3, M. Ragni4, S. Sullivan5, B. Samelson-Jones1,2, M. Evans3, A. MacDougall6, M. Curran6, S. Tompkins6, K. Wachtel6, D. Takefman6, K. Kuvuna6, F. Mingozzi6, P. Monahan6, X. Anguela6, K. Juu6

1Hospitali ya watoto ya Philadelphia, Philadelphia, United States

2Perelman Shule ya Tiba katika Chuo Kikuu cha Pennsylvania, Philadelphia, United States

3Chuo Kikuu cha Jimbo la Pennsylvania Milton S. Hershey Kituo cha Matibabu, Hershey, United States

4Chuo Kikuu cha Pittsburgh Kituo cha Matibabu na Kituo cha Hemophilia cha Pennsylvania Magharibi, Idara ya Tiba, Pittsburgh, United States

5Kituo cha Mississippi cha Tiba ya Juu, Madison, United States

6Tiba ya Spark, Philadelphia, United States

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

Jaribio la 1 2/8011 iliyoundwa kwa ajili ya SPK-1 ni pamoja na wagonjwa waliowekwa na kipimo 3 cha 5 cha vector: 10xXNUMX11 vg / kg (5e11, n = 2), 1x1012 vg / kg (1e12, n = 3), na 2x1012 vg / kg (2e12, n = 9). Wagonjwa wanaostahiki walikuwa wanaume wazima wenye wastani (n = 1) hadi kali (n = 13) hemophilia A (FVIII: C ≤ 2%), viwango vya chini visivyoonekana vya kuzuia kingamwili kwa capsid LK03, na kufichua sababu ya> siku 150 na hakuna historia ya vizuia. Wagonjwa walifuatwa kwa karibu kwa mwaka 1, na ufuatiliaji wa muda mrefu uliopangwa hadi miaka 4.

Kati ya wagonjwa 14 waliopuuzwa na SPK-8011, wagonjwa 2 waliowekwa na kipimo cha juu zaidi (2e12) hawakuweza kudumisha usemi thabiti wa FVIII. Wagonjwa 12 walio na usemi thabiti walionyesha kupunguzwa kwa 91% ya hafla za kutokwa na damu na kupunguzwa kwa 96% ya utumiaji wa sababu (haijaonyeshwa).

Kwa msingi wa hatua moja, kujieleza kwa FVIII kwa wagonjwa walio katika kiwango cha chini cha kipimo cha dawa (5e11, washiriki 1 na 2 kwenye graph) na kizuizi cha kipimo cha kati (1e12, washiriki 3-5 kwenye graph) walikuwa kati ya 5% na 25% kwa muda mrefu Siku za kufuata miaka 2 hadi 3.3.

RELATED CONTENT

Huduma za Wavuti zinazoingiliana