Maendeleo ya Kliniki katika sasisho la Tiba ya Gene juu ya Majaribio ya Kliniki ya Tiba ya Gene huko Haemophilia

Maendeleo ya Kliniki katika sasisho la Tiba ya Gene juu ya Majaribio ya Kliniki ya Tiba ya Gene huko Haemophilia

Haemophilia (07/08/19). Peyvandi, Flora; Garagiola, Isabella

Watafiti wa kliniki wa Italia wanakagua maendeleo kadhaa ya kliniki kwa kutumia tiba ya jeni kwa matibabu ya hemophilia A na B. Baada ya mifano ya wanyama katika miaka ya 1990 ilionyesha kuwa veji zinazohusiana na adeno (AAV) zilionyesha kujieleza vizuri kwa sababu ya IX (FIX), watafiti wanabaini kuwa jaribio la kwanza la kliniki la wagonjwa walio na kiwango cha matibabu cha hemophilia B cha FIX, ingawa athari hiyo ilidumu wiki chache tu. Pamoja na maboresho katika muundo wa vekta, zinazozunguka viwango vya FIX ziliongezeka hadi 2% -5% kwa kipindi kirefu cha muda. Katika maendeleo ya hivi karibuni, wachunguzi waliweza kuboresha usemi wa FIX hadi zaidi ya 30% kwa kuingiza lahaja ya Padua FIX kwenye F9 cDNA. Hii ilisababisha kukomeshwa kwa infusions na kupungua kwa matukio ya kutokwa na damu. Kwa hemophilia A, wagonjwa waliotibiwa na vekta ya AAV iliyo na koni iliyosasishwa, B-kikoa kilichofutwa F8 cDNA iliona kujieleza kwa transjeni kwa miaka 3 na kuzunguka viwango vya shughuli vya FVIII vya 52.3%. Enzymes zilizoinuliwa za ini ziliripotiwa kwa wagonjwa wengine katika majaribio ya kliniki ya tiba ya jenasi ya AAV-iliyoelekezwa kwa hemophilia A na B. Wakati matibabu ya suluhisho yalisuluhisha suala hilo katika kundi kubwa la wagonjwa, watafiti wanaona kuwa utaratibu wa pathophysiological nyuma ya sumu ya ini bado. haijulikani wazi, na mada ya uchunguzi unaoendelea.

Kiungo cha Wavuti