Majaribio ya Hemophilia katika Karne ya ishirini na ya kwanza: Kufafanua Matokeo muhimu ya Mgonjwa

Majaribio ya Hemophilia katika Karne ya ishirini na ya kwanza: Kufafanua Matokeo muhimu ya Mgonjwa

Utafiti na mazoezi katika Thrombosis na Haemostasis (Spring 2019) Vol. 379, No. 20, P. 184 Konkle, Barbara A .; Skinner, Marko; Iorio, Alfonso

Miongo mitano iliyopita imewekwa alama na maendeleo makubwa katika utunzaji wa hemophilia, ambayo imepanuka ikiwa ni pamoja na matibabu yasiyobadilisha na kupatikana kwa tiba ya jeni. Maendeleo haya, hata hivyo, yanaidhinisha kuchukua hatua mpya katika hatua za matokeo zilizotumika kutathmini matibabu ya sababu katika masomo ya kliniki, ambayo ni kiwango cha shughuli za kiwango na kiwango cha kutokwa damu. Mwisho huu unapaswa kuzingatiwa sio tu katika muktadha wa mikakati mpya ya matibabu ya hemophilia lakini pia kutoka kwa maoni ya mkazo mpya wa hivi karibuni juu ya mitazamo ya mgonjwa inayohusiana na kupona, hali ya utendaji, na ubora wa maisha. Kuchagua na kupima matokeo muhimu ya mgonjwa, ambayo mara nyingi huripotiwa na mgonjwa, ni kuwa hatua muhimu katika mchakato wa majaribio ya kliniki. Jumuiya ya utafiti inatambua kuwa wagonjwa wanaona maswala kupitia lenzi tofauti kuliko za kliniki, watengenezaji, na wadau wengine; inaweka dhamana juu ya uelewa wao katika muundo wa utafiti na pia ushiriki wao. Kinachohitajika kwa wagonjwa ni matokeo ambayo yanajumuisha mzunguko mzima wa utunzaji: kuishi, hali ya utendaji, na ubora wa maisha.

Kiungo cha Wavuti