Muhtasari na Athari za Ujumuishaji wa AAV

Muhtasari na Athari za Ujumuishaji wa AAV
Muhimu Kutoka kwa Warsha ya 16 ya NHF kuhusu Teknolojia ya Riwaya na Uhamisho wa Jeni kwa Hemophilia

Muhtasari na athari za ujumuishaji wa AAV

Frederic D. Bushman, PhD
Profesa na Mwenyekiti
Idara ya Microbiology
Kituo cha Mkurugenzi Mwenza cha Utafiti juu ya Virusi vya Korona na Viini Viini Vinavyoibuka
Mkurugenzi mwenza PennCHOP Microbiome Program
Shule ya Madawa ya Perelman katika Chuo Kikuu cha Pennsylvania

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

Upanuzi wa clonal unaojulikana na tovuti za ushirikiano karibu na jeni zinazohusiana na saratani

Upanuzi wa kanoli ulizingatiwa katika mbwa 5 kati ya 9 wa hemofilia A waliowekwa vekta ya AAV iliyo na kipengele cha VIII (FVIII) transgene. Upanuzi wa clonal unaonyeshwa na jeni iliyo karibu iliyotambuliwa. Baadhi ya upanuzi huu ulipatikana karibu na jeni zinazohusiana na tumorigenesis (kwa mfano, bar ya kijani katika Linus ilikuwa karibu na jeni Iliyofutwa katika Leukemia 2, DLEU2, na DLEU2-kama DLEU2L).

Hitimisho

  • FVIII thabiti na endelevu iliyoonyeshwa kwa hadi miaka 10 katika mfano wa mbwa wa hemophilia A. Ongezeko la shughuli ya FVIII iliyozingatiwa ilikuwa katika mbwa 2 kati ya 9.
  • Upanuzi wa kanoli unaozingatiwa na DNA ya AAV iliyojumuishwa karibu na jeni zinazohusiana na saratani. Mbinu za kuwezesha uwezekano wa kuingizwa hazijulikani.
  • Hakuna mbwa aliyekuwa na ushahidi wa tumorigenesis au vinundu vya ini licha ya clones zilizopanuliwa
  • Haijulikani ni kwa nini mbwa wawili walionyesha kuongezeka kwa viwango vya FVIII, lakini mfano rahisi zaidi unaweza kuwa unapanua jeni na jeni isiyobadilika ya FVIII, ingawa hii haikutambuliwa katika utafiti.
  • Sehemu kubwa ya transjeni zilizosimbwa za AAV hazitumiki kwa mabadiliko, na kutoa fursa ya uboreshaji.

RELATED CONTENT

Huduma za Wavuti zinazoingiliana
Image

Please enable the javascript to submit this form

Inafadhiliwa na ruzuku za elimu kutoka Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, na uniQure, Inc.

SSL muhimu