Matokeo ya muda mrefu ya Vector genome na Immunogenicity ya AAV FVIII Uhamisho wa Gene katika Mfano wa Mbwa wa Hemophilia

Mambo muhimu kutoka ISTH 2020 Virtual Congress

Matokeo ya muda mrefu ya Vector genome na Immunogenicity ya AAV FVIII Uhamisho wa Gene katika Mfano wa Mbwa wa Hemophilia

KUMBUKA ATHARI

Paul Batty¹, Choong-Ryoul Sihn², Justin Ishida², Aomei Mo¹, Vijana vya Bridget², Christine Brown¹, Lorianne Harpell¹, Piga Pendana¹, Chris B. Russell², Sofia Sardo Infirri¹, Richard Torres², Andrew Winterborn³, Sylvia Fong², David Lillicrap¹

¹Idara ya Patholojia na Tiba ya Masi, Chuo Kikuu cha Malkia, Kingston, Ontario, Canada.

²Dawa ya BioMarin, Novato, CA, USA.

³Huduma za Utunzaji wa wanyama, Chuo Kikuu cha Malkia, Kingston, Ontario, Canada.

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

Matokeo: FVIII TOFAUTI
Matokeo: AAV CAPSID HATUA ZAIDI YA ATHARI

Hakuna tofauti kubwa iliyoonekana katika FVIII: C na wakati katika wanyama ambao walijibu matibabu (n = 6).

Mchoro huo muhtasari wa shughuli za FVIII katika mbwa 8 zilizoingizwa na B-domain iliyofutwa canine-FVIII AAV (AAV-cFVIII). Shughuli ya FVIII ilipimwa katika sampuli za plasma zilizohifadhiwa kwa kutumia hatua moja (OSA) na majaribio ya chromogenic (CSA), pamoja na plasma iliyochanganywa ya kawaida kama kiwango. Kuendelea, utulivu msimamo uliotokana na ini wa FVIII ulionekana> miaka 10 baada ya kuingizwa kwa AAV-BDD-cFVIII katika wanyama 6 kati ya 8. Jedwali linalinganisha matokeo ya OSA na CSA, kuonyesha maadili ya juu ya OSA kama inavyoonekana katika masomo ya wanadamu. Katika tathmini ya miaka 9-12 kwa mbwa 6 waliojibu, FVIII: Shughuli za C zilianzia 1.7% -8.6% (CSA) na 4.4% -14.9% (OSA).

Grafu za mwakilishi zinazoonyesha uwepo wa antibodies antibodies (NAb) kwa mbwa iliyoingizwa na AAV2 (njano), AAV6 (pink), na AAV8 (kijani). Hakuna antibodies za msingi za msingi zilizogunduliwa katika mbwa wa kudhibiti wasio na matibabu (n = 11). Urekebishaji mwingine wa msalaba ulizingatiwa kwa vidonge visivyo vya tarehe katika wanyama waliotibiwa, na hakuna reac shughuli muhimu ilizingatiwa kwa AAV5 wakati wowote wa majaribio. Ingawa NAb titer ilipungua kwa muda, shughuli kubwa za NAb zilibaki mwishoni mwa utafiti, uwezekano wa kuzuia kufutwa tena na serotype hiyo hiyo ya AAV.

Unatafuta nini?

Tags maarufu

Mambo muhimu kutoka ISTH 2020 Virtual Congress

Matokeo ya muda mrefu ya Vector genome na Immunogenicity ya AAV FVIII Uhamisho wa Gene katika Mfano wa Mbwa wa Hemophilia

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

RELATED CONTENT

Huduma za Wavuti zinazoingiliana

Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Tiba: Matumizi ya Hemophilia

Historia ya Matibabu ya Hemophilia: Tiba isiyo ya uingizwaji na Tiba ya Gene

Tiba ya Gene kwa Matibabu ya Hemophilia: Utangulizi wa Uhamisho wa Vena-Jumuishi wa Virusi wa Adeno.

Kupata Kujua Tiba ya Gene: Istilahi na Dhana

Tiba ya Gene kwa Matibabu ya Hemophilia: Hoja ya kawaida katika Tiba ya Gene

Historia ya Matibabu ya Hemophilia: Kuweka Kiini cha Tiba ya Gene

Tiba ya Gene kwa Matibabu ya Hemophilia: Mikakati mingine na Malengo

Podcasts ya Tiba ya Gene

Je! Vituo vya Matibabu vya Hemophilia vinahitaji Kuzingatia nini Sasa Katika Utayarishaji wa Upatikanaji wa Tiba ya Gene?

Kutafsiri kwa kipimo cha Vector katika majaribio ya Kliniki ya Hemophilia Gene

Tiba ya Hemophilia Gene katika Wagonjwa Na Historia ya Vizuizi

Upimaji wa Maabara ya Bidhaa za Tiba ya Hemophilia Gene / Factor

Adeno-Associated Virus (AAV) Uhamisho wa Gene wa kati: Kwanini Huu ni Mkakati wa Kutabiri kwa Tiba ya Hemophilia Gene?

Sehemu ya 1: Kinga iliyokuwepo dhidi ya Serboi ya AAV na Inamaanisha Nini kwa Majaribio ya Kliniki ya Hemophilia Gene

Sehemu ya 2: Kinga iliyokuwepo dhidi ya Serboi ya AAV na Inamaanisha Nini kwa Majaribio ya Kliniki ya Hemophilia Gene

Ufuatiliaji wa Muda mrefu Kufuatia Tiba ya Hemophilia ya Gene

Mambo muhimu kutoka kwa Warsha ya 15 ya NHF juu ya Teknolojia za riwaya na Uhamisho wa Gene kwa Hemophilia

kuhusu

Iliungwa mkono na ruzuku ya elimu kutoka BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics, na UniQure, Inc