Swahili
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Muhimu Kutoka Kongamano la 28 la Mwaka la ESGCT
Tiba ya Jeni ya Lentiviral kwa Ini kwa Hemophilia na Zaidi
Alessio Cantore, PhD
Taasisi ya San Raffaele Telethon ya Tiba ya Jeni
Chuo Kikuu cha Vita-Salute San Raffaele
Milan, Italia
Vidokezo Vikuu vya Takwimu
- Lentiviral Vector (LV) kwa Tiba ya Jeni ya Ini
- Shughuli ya Kawaida hadi ya Kawaida ya Kipengele cha Kuunganisha Binadamu katika NHP
Muundo wa vekta za lentiviral iliyoundwa kwa ajili ya matibabu ya jeni inayoelekezwa na ini na kutumika kufunga transgenes ya FIX au FVIII ya binadamu ambayo iliingizwa kwenye nyani zisizo za binadamu ili kupitisha hepatocytes kwa muundo wa vekta-transgene.
Usemi wa hFIX na hFVIII katika nyani wasio binadamu ulioingizwa na vekta ya lentiviral iliyo na transgene inayolingana. Vekta-transgene ya LV-FIX iliingizwa kwa vipimo vya 2.5 x 10-9 TU/kg (n = 1) na 7.5 x 10-9 TU/kg (n = 3). Uundaji wa vekta-transgene ya LV-FVIII iliingizwa kwa kipimo cha 1 x 10.-9 TU/kg (n = 2) na 3 x 10-9 TU/kg (n = 3).
RELATED CONTENT
Huduma za Wavuti zinazoingiliana
Matokeo ya muda mrefu: Kudumu na Usalama
Iliyowasilishwa na Profesa Margareth C. Ozelo, MD, PhD ...
Vizuizi na Fursa
Iliyotolewa na Frank WG Leebeek, MD, PhD ...
Msaada wa Wagonjwa, Ushauri wa Wagonjwa, na Ufuatiliaji
Iliyotolewa na Lindsey A. George, MD ...
Tiba ya Jeni kwa FVIII
Iliyotolewa na K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Sasisha juu ya Ufanisi wa Majaribio ya Kliniki
Iliyotolewa na Guy Young, MD ...
Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Tiba: Matumizi ya Hemophilia
Iliyotolewa na Barbara A. Konkle, MD ...
Tiba ya Gene kwa Matibabu ya Hemophilia: Utangulizi wa Uhamisho wa Vena-Jumuishi wa Virusi wa Adeno.
Iliyotolewa na Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Tiba ya Gene kwa Matibabu ya Hemophilia: Hoja ya kawaida katika Tiba ya Gene
Iliyotolewa na Thierry VandenDriessche, PhD ...
Tiba ya Gene kwa Matibabu ya Hemophilia: Mikakati mingine na Malengo
Iliyotolewa na Glenn F. Pierce, MD, PhD.
Historia ya Matibabu ya Hemophilia: Tiba isiyo ya uingizwaji na Tiba ya Gene
Iliyowasilishwa na Steven W. Bomba, MD ...
Kupata Kujua Tiba ya Gene: Istilahi na Dhana
Iliyotolewa na David Lillicrap, MD ...
podcasts
