Tofauti ya Kipengele VIII Pamoja na Kuondoa Tovuti ya N-glycosylation katika 2118 Majibu ya Kinga ya Kupunguza FVIII katika Tiba ya Jeni Iliyotibiwa Hemophilia A Panya
Muhimu Kutoka kwa Mkutano wa 25 wa Mwaka wa ASGCT

Tofauti ya Kipengele VIII Pamoja na Kuondoa Tovuti ya N-glycosylation katika 2118 Majibu ya Kinga ya Kupunguza FVIII katika Tiba ya Jeni Iliyotibiwa Hemophilia A Panya

Imetolewa na: Carol H. Miao, MD, Taasisi ya Utafiti wa Watoto ya Seattle, Seattle, Washington, Marekani

Carol H. Miao1,4, shabiki wa Meng-Ni1, Shuaishuai Wang2, Junping Zhang3, Xiaohe Cai1, Ting-Yen Chao1, Lei Li2, Weidong Xiao3, Barbara A. Konkle4

1Taasisi ya Utafiti wa Watoto ya Seattle, Seattle, WA
2Chuo Kikuu cha Jimbo la Georgia, Atlanta, GA
3Chuo Kikuu cha Indiana, Indianapolis, IN
4Chuo Kikuu cha Washington, Seattle, WA

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

Maendeleo ya Kiviza Baada ya Kuingizwa kwa WT-BDD-FVIII na Vigezo vya FVIII vilivyobadilishwa

Panya wa Hemofilia A walidungwa kwa njia ya maji kwa kutumia plasmidi usimbaji wa lahaja za FVIII zilizobadilishwa na WT BDD-FVIII, mtawalia. Changamoto za pili zilitekelezwa kupitia sindano ya hidrodynamic katika vikundi vyote Siku ya 86. (A) Kutoka kushoto kwenda kulia, plasmidi aina ya mwitu (WT) -BDD-FVIII zinazotumiwa kwa mutagenesis ya N hadi Q, muundo wa lahaja wa FVIII uliotumika kutumika katika vivo. tiba ya jeni, na majibu ya kingamwili ya FVIII ya jamaa. (B) Viwango maalum vya FVIII vya IgG vilichambuliwa na ELISA kufuatia changamoto za kwanza na za pili za plasmid. Majibu ya kinga dhidi ya FVIII yalipunguzwa kwa kiasi kikubwa katika panya waliotibiwa na lahaja ya plasmid iliyobeba FVIII N2118Q.

Kuenea kwa seli za CD4+T katika Kukabiliana na Peptidi zenye Mannosylated

(A) Peptidi zinazopishana zinazozunguka tovuti ya N2118, asidi amino 15 kwa urefu, ziliunganishwa kwa viambatisho vya juu vya mannose glycan Man6GlcNAc2. (B) Viwango vya kuenea kwa seli za CD4+ T vilipimwa kulingana na peptidi za mannosylated MP1 (paneli ya kushoto), MP2 (jopo la kati), na MP3 (jopo la kulia) na wenzao wasio na glycosylated (NGP1, NGP2, na NGP3). Data inawasilishwa kama njia yenye mkengeuko wa kawaida kutoka kwa majaribio matatu tofauti (**P <0.01, ***P <0.001).

RELATED CONTENT

Huduma za Wavuti zinazoingiliana
Image

Please enable the javascript to submit this form

Inafadhiliwa na ruzuku za elimu kutoka Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, na uniQure, Inc.

SSL muhimu