Kushinda kinga ya anti-AAV iliyokuwepo awali ili kufikia uhamishaji wa jeni salama na mzuri katika mipangilio ya kiafya
Muhimu Kutoka Kongamano la 28 la Mwaka la ESGCT

Kushinda Kinga ya Anti-AAV Iliyopo Awali ili Kufikia Uhamisho wa Jeni Salama na Ufanisi katika Mipangilio ya Kliniki.

Giuseppe Ronzitti, PhD
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Chuo Kikuu cha Paris Saclay, EPHE

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

Kushinda kinga ya anti-AAV iliyokuwepo awali ili kufikia uhamishaji wa jeni salama na mzuri katika mipangilio ya kiafya

(A) Ufanisi wa usemi wa kubadilisha jeni kwa kutumia vekta za AAV unaweza kupunguzwa kutokana na kinga ya asili. (B) Katika uthibitisho huu wa uchunguzi wa dhana unaohusisha nyani wasio binadamu wenye kingamwili za AAV, imlifidase iliyomalizika (IdeS) ilitumiwa kubainisha ikiwa uharibifu wa IgG inayozunguka unaweza kuboresha usemi wa AAV-mediated wa hFIX.

Ufanisi ulioboreshwa wa Tiba ya Jeni katika Nyani zisizo za Binadamu zenye IdeS.

Katika nyani wasio binadamu waliotibiwa kwa AAV8 iliyo na FIX, usemi wa hFIX katika plasma ulikuwa wa juu zaidi kwa mnyama aliyetibiwa kwa IdeS ikilinganishwa na asiye na matibabu ya IdeS. Matokeo haya yanapendekeza kwamba uharibifu wa kimfumo wa IgG unaweza kuruhusu matibabu ya jeni na vekta za AAV kwa wagonjwa walio na hemophilia walio na ugonjwa wa sero-chanya na pia usimamizi kwa wagonjwa waliotibiwa hapo awali na kupungua kwa usemi wa sababu.

RELATED CONTENT

Huduma za Wavuti zinazoingiliana
Image

Please enable the javascript to submit this form

Inafadhiliwa na ruzuku za elimu kutoka Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, na uniQure, Inc.

SSL muhimu