Kulenga Endothelium ya Sinusoial
Muhimu Kutoka kwa Warsha ya 16 ya NHF kuhusu Teknolojia ya Riwaya na Uhamisho wa Jeni kwa Hemophilia

Kulenga Endothelium ya Sinusoial

Antonia Follenzi, MD, PhD
Chuo Kikuu cha Piemonte Orientale
Novara, Italia

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

pF8 Promoter Huendesha Usemi wa GFP katika LSEC

Kikuzaji cha asili cha FVIII, pF8, huendesha usemi wa GFP katika seli za mwisho za ini za sinusoidal endothelial (LSECs). Uchunguzi wa Immunofluorescence wa ini wa panya C57BL/6 hemofilia A (HA), 1 na miezi 6 baada ya kudungwa kwa vekta ya lentiviral LV.pF8.GFP. (DAPI, 4′,6-diamidino-2-phenylindole; GFP, protini ya kijani ya fluorescent; Lyve-1, kipokezi cha mwisho cha chombo cha lymphatic endothelial, alama ya LSECs)

Kiwango cha FVIII kilichorekebishwa cha LV-pF8-FVIII katika B6/129-HA Panya inategemea Treg

Kwa muhtasari wa mfululizo huu wa tafiti, ukandamizaji wa kinga na kupunguzwa kidogo kwa seli za Treg ni mojawapo ya kuhakikisha uvumilivu wa kinga wa ini kwa FIX kujieleza kwa transgene. Katika NHPs, matibabu ya awali na MMF na rapamycin, ikifuatiwa na kuchelewa kwa utawala wa rATG iliweza kutoa uvumilivu wa kinga wakati rATG au daclizumab iliyosimamiwa wakati wa infusion ya vekta haikuwa hivyo.

RELATED CONTENT

Huduma za Wavuti zinazoingiliana
Image

Please enable the javascript to submit this form

Inafadhiliwa na ruzuku za elimu kutoka Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, na uniQure, Inc.

SSL muhimu