Kufafanua Utaratibu Nyuma ya Tofauti ya Uchambuzi wa AAV-Inayotokana na AAV
Muhimu Kutoka Kongamano la 30 la ISTH

Kufafanua Utaratibu Nyuma ya Tofauti ya Uchambuzi wa AAV-Inayotokana na AAV

Imetolewa na: Anna Sternberg, PhD, Hospitali ya Watoto ya Philadelphia, Philadelphia, Pennsylvania, Marekani

Sternberg, B. Samelson-Jones, L. George1

1Hospitali ya Watoto ya Philadelphia, Philadelphia, Pennsylvania, Marekani

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

Mchanganuo wa Kuganda kwa Hatua 2

Majaribio mawili yanayopendekeza kuwa tofauti ya majaribio ya FVIII haitegemei vWF. Matokeo ya upimaji wa hatua 2 ya kuganda kwa damu upande wa kushoto yanaonyesha shughuli iliyoongezeka ya FVIII inayotokana na mabadiliko ya jeni (AAV-FVIII) ikilinganishwa na aina ya pori inayojumuisha FVIII (rFVIII-WT) pamoja na FVIII inayoambatana na kupungua kwa mshikamano wa vWF (rFVIII-E1682K ) Grafu iliyo upande wa kulia inaonyesha uwiano wa kipimo cha hatua 1 (OSA)/chromogenic assay (CSA) baada ya kuingizwa kwa AAV8-hFVIII kuwa panya walio na upungufu katika FVIII na vWF wakati OSA inafanywa kukiwa na vWF. .

Ulinganisho wa Shughuli ya AAV-FVIIIa

Ulinganisho wa shughuli za AAV-FVIIIa kwa viunganishi vya WT-FVIIIa na vibadala vya FVIII vilivyo na uthabiti ulioimarishwa wa A2 (rFVIIIa-E1984V na rFVIIIa-VV). AAV-FVIIIa na rFVIIIa-WT zina shughuli sawa ikilinganishwa na shughuli iliyoongezeka katika vibadala vya vipatanishi vilivyo na ongezeko la mshikamano wa A2. Matokeo haya yanapendekeza kuwa tofauti za kutengana kwa kitengo kidogo cha FVIII A2 haziwezekani kuchangia utofauti wa upimaji wa sababu za OSA/CSA.

RELATED CONTENT

Huduma za Wavuti zinazoingiliana
Image

Please enable the javascript to submit this form

Inafadhiliwa na ruzuku za elimu kutoka Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, na uniQure, Inc.

SSL muhimu