David Lillicrap, MD, FRCPC
Mambo muhimu kutoka kwa Bunge la ISTH 2021

Uchunguzi wa Matokeo ya Mapema Kufuatia Tiba ya Jeni ya Virusi inayohusiana na Adeno katika Mfano wa Canine Hemophilia

P. Batty1, B. Yates2, D. Hurlbut3, S. Siso-Llonch2, A. Menard3, H. Akeefe2, T. Christianson2, P. Colosi2, L. Harpell1, S. Liu2, A. Mo1, A. Pender1, G. Veres2, C. Vitelli2, A. Mtoto wa kuzaliwa4, S. Bunting2, S. Fong2, D. Kilindi1

1Idara ya Patholojia na Tiba ya Masi, Chuo Kikuu cha Malkia, Kingston, Canada

2Dawa ya BioMarin, Novato, Merika

3Sayansi ya Afya ya Kingston, Kingston, Canada

4Huduma za Huduma ya Wanyama, Chuo Kikuu cha Malkia, Kingston, Canada

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

Pointi za Takwimu

Hemophilia Mfano wa mbwa ulitumika kutathmini mabadiliko yanayoathiri ini na sababu zinazoathiri usemi wa FVIII kufuatia tiba ya jeni ya AAV. Mbwa wa kiume watano walitibiwa na infusion moja ya AAV5-HLP-cFVIII kwa kipimo cha 6.8e13-2ee14 vector genomes / kg. Maneno ya FVIII yalionekana kwa mbwa 2 waliotibiwa na ujenzi wa codon-optimized (JA2013 na K2015), ambayo ilidumishwa kwa miezi sita (co-cFVIII-SQ = 6.8% na co-cFVIII-V3 = 4.3%) na kuhalalisha nzima wakati wa kugandisha damu (WBCT).

Kiwango cha Takwimu 2
Kama inavyoonekana kwenye grafu hii, mbwa aliyetibiwa na co-cFVIII-V3 (K2015) aliunda vipindi viwili vya transaminitis, mwinuko mdogo wa baada ya biopsy siku ya 84, na mwinuko wa pili mkubwa siku ya 116, kabla tu ya biopsy ya pili. Upigaji picha wa Ultrasound na biopsies ya ini iliyotumiwa kuchunguza vipindi hivi haikuonyesha msingi wa histopatholojia ya ini.

RELATED CONTENT

Huduma za Wavuti zinazoingiliana
Image

Please enable the javascript to submit this form

Inafadhiliwa na ruzuku za elimu kutoka Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, na uniQure, Inc.

SSL muhimu